Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsvervolgonderzoek op lange termijn van patiënten die HepaStem hebben gekregen (SAF001)

23 mei 2019 bijgewerkt door: Promethera Therapeutics

Langdurige veiligheidsfollow-upstudie van patiënten die infusies van HepaStem hebben gekregen

Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid op de lange termijn van patiënten die met HepaStem zijn behandeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van de SAF001-studie is de langetermijnbewaking van de veiligheid van de patiënten na infusie met HepaStem. Verder wordt de evolutie van zowel de metabolische toestand als de kwaliteit van leven gevolgd. De surveillance zal zoveel mogelijk de standaardopvolging van de respectievelijke ziekten nabootsen (zorgstandaard). Het toezicht eindigt wanneer de patiënt een orgaantransplantatie ondergaat of deelneemt aan een ander onderzoek. Dit toezicht duurt maximaal 48 maanden.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

9

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Mont-Saint-Guibert, België, 1435
        • Promethera Biosciences

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 23 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Het SAF001-onderzoek zal alle patiënten omvatten die HepaStem-infusies hebben gekregen in een eerder interventioneel onderzoek uitgevoerd door Promethera Biosciences.

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

- Proefpersoon die HepaStem heeft gekregen tijdens een eerdere interventionele klinische studie en die zijn deelname aan die studie heeft beëindigd.

Uitsluitingscriteria:

- Proefpersoon heeft volwassen levercellen, een andere stamceltransplantatie dan HepaStem of een orgaanlevertransplantatie gekregen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Aangeboren afwijkingen van het levermetabolisme

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Karakterisering van het langetermijnveiligheidsprofiel van HepaStem-therapie.
Tijdsspanne: 4 jaar

Beoordeling van de veiligheid zal worden bereikt door de volgende parameters te evalueren

  • Fysiek onderzoek
  • Vitale functies
  • Laboratorium testen
  • Levertumormarkers
  • Auto-immuunmarkers gerelateerd aan leverpathologie
  • Anti-HLA-antilichamen specifiek voor haplotypes van donorcellen
  • Morfologie van lever, galwegen en portaalsysteem door middel van echografie
  • Morfologie van de nieren door echografie
  • Niet-ernstige of ernstige ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) gerelateerd aan HepaStem-therapie.
4 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Karakteriseren van de evolutie van de ziekte na het ontvangen van HepaStem-therapie en rapporteren over de algemene veiligheid.
Tijdsspanne: 4 jaar

Deze beoordeling is gebaseerd op de evaluatie van:

  • Rapport over cognitieve vaardigheden, gedrag en gezondheidsgerelateerde indicatoren voor kwaliteit van leven
  • Niet-ernstige of ernstige bijwerkingen van speciaal belang (AESI's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) die verband houden met gelijktijdige medicatie of andere oorzaken

Indicatie I: Crigler-Najjar-syndroom

  • Frequentie en ernst van metabole decompensatie
  • Metabole parameters (serum totaal bilirubine)
  • Rapportage ondersteunende behandeling en eventuele aanpassing van fototherapie en medicatie (bijv. fenobarbitalbehandeling)

Indicatie II: Stoornissen in de ureumcyclus

  • Frequentie en ernst van metabole decompensatie
  • Metabole parameters (NH3-waarden, aminozuren in plasma)

  • Rapporteer over ondersteunende behandeling en eventuele aanpassingen van:

    • dieet (natuurlijke eiwitinname, totale eiwitinname, aminozuursupplementen)
    • Medicatie (bijv. stikstofvangers)
4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Françoise Smets, MD, Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgium)
  • Hoofdonderzoeker: Dries Dobbelaere, MD/Prof, CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre (France)
  • Hoofdonderzoeker: Isabel Gonçalves, MD/Prof, Hospital Pediátrico de Coimbra (Portugal)
  • Hoofdonderzoeker: Stephanie Grunewald, MD, Great Ormond Street Children Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Giuliano Torre, MD, IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO DEL BAMBINO GESÃ (Roma)
  • Hoofdonderzoeker: Hanna Mandel, MD, Rambam Health Corporation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 januari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 januari 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

31 januari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 mei 2019

Laatst geverifieerd

1 mei 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SAF001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren