Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig sikkerhetsoppfølgingsstudie av pasienter som har mottatt HepaStem (SAF001)

23. mai 2019 oppdatert av: Promethera Therapeutics

Langsiktig sikkerhetsoppfølgingsstudie av pasienter som har mottatt infusjoner av HepaStem

Hensikten med denne studien er å vurdere den langsiktige sikkerhetsoppfølgingen av pasienter som har blitt behandlet med HepaStem.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med SAF001-studien er langsiktig sikkerhetsovervåking av pasientene etter infusjon med HepaStem. Videre følges utviklingen av både den metabolske tilstanden og livskvaliteten. Overvåkingen vil i størst mulig grad etterligne standard oppfølging av de respektive sykdommene (standard of care). Overvåkingen avsluttes når pasienten gjennomgår en organtransplantasjon eller deltar i en annen forskningsstudie. Denne overvåkingen vil vare i opptil 48 måneder.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

9

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Mont-Saint-Guibert, Belgia, 1435
        • Promethera Biosciences

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 23 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

SAF001-studien vil inkludere alle pasienter som har mottatt infusjoner av HepaStem i en tidligere intervensjonsstudie utført av Promethera Biosciences.

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

- Person som har mottatt HepaStem under en tidligere intervensjonell klinisk studie og som har avsluttet sin deltakelse i den studien.

Ekskluderingskriterier:

- Personen har mottatt modne leverceller, annen stamcelletransplantasjon enn HepaStem, eller organlevertransplantasjon.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Medfødte feil i levermetabolismen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Karakterisering av den langsiktige sikkerhetsprofilen til HepaStem-behandling.
Tidsramme: 4 år

Vurdering av sikkerhet vil bli oppnådd ved å evaluere følgende parametere

  • Fysisk undersøkelse
  • Livstegn
  • Laboratorietester
  • Levertumormarkører
  • Autoimmune markører relatert til leverpatologi
  • Anti-HLA-antistoffer spesifikke for donorcellehaplotyper
  • Morfologi av lever, galleveier og portalsystem ved ultralyd
  • Morfologi av nyrene ved ultralyd
  • Ikke-alvorlige eller alvorlige bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAE) relatert til HepaStem-behandling.
4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Å karakterisere sykdomsutviklingen etter å ha mottatt HepaStem-behandling og å rapportere om generell sikkerhet.
Tidsramme: 4 år

Denne vurderingen er basert på evalueringen av:

  • Rapport om kognitive ferdigheter, atferd og helserelaterte livskvalitetsindikatorer
  • Ikke-alvorlige eller alvorlige bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAE) relatert til samtidig medisinering eller andre årsaker

Indikasjon I: Crigler-Najjar syndrom

  • Hyppighet og alvorlighetsgrad av metabolsk dekompensasjon
  • Metabolske parametere (serum totalt bilirubin)
  • Rapport om støttebehandling og eventuell justering av fototerapi og medisinering (f.eks. fenobarbitalbehandling)

Indikasjon II: Ureasyklusforstyrrelser

  • Hyppighet og alvorlighetsgrad av metabolsk dekompensasjon
  • Metabolske parametere (NH3-verdier, aminosyrer i plasma)

  • Rapport om støttende behandling og eventuell justering av:

    • diett (naturlig proteininntak, totalt proteininntak, aminosyretilskudd)
    • Medisinering (f.eks. nitrogenfjernere)
4 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Françoise Smets, MD, Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgium)
  • Hovedetterforsker: Dries Dobbelaere, MD/Prof, CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre (France)
  • Hovedetterforsker: Isabel Gonçalves, MD/Prof, Hospital Pediátrico de Coimbra (Portugal)
  • Hovedetterforsker: Stephanie Grunewald, MD, Great Ormond Street Children Hospital
  • Hovedetterforsker: Giuliano Torre, MD, IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO DEL BAMBINO GESÃ (Roma)
  • Hovedetterforsker: Hanna Mandel, MD, Rambam Health Corporation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2014

Først lagt ut (Anslag)

31. januar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mai 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2019

Sist bekreftet

1. mai 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SAF001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere