Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie uzupełniające dotyczące bezpieczeństwa pacjentów, którzy otrzymali HepaStem (SAF001)

23 maja 2019 zaktualizowane przez: Promethera Therapeutics

Długoterminowe badanie kontrolne dotyczące bezpieczeństwa pacjentów, którzy otrzymali infuzje HepaStem

Celem tego badania jest ocena długoterminowej obserwacji bezpieczeństwa pacjentów leczonych HepaStem.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Głównym celem badania SAF001 jest długoterminowa obserwacja bezpieczeństwa pacjentów po infuzji HepaStem. Ponadto śledzi się ewolucję zarówno stanu metabolicznego, jak i jakości życia. W miarę możliwości nadzór będzie naśladował standardową obserwację odpowiednich chorób (standard opieki). Nadzór zakończy się, gdy pacjent będzie poddawany przeszczepowi narządu lub weźmie udział w innym badaniu naukowym. Nadzór ten będzie trwał maksymalnie 48 miesięcy.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Mont-Saint-Guibert, Belgia, 1435
        • Promethera Biosciences

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 23 lata (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badanie SAF001 obejmie wszystkich pacjentów, którzy otrzymali infuzję HepaStem w jakimkolwiek wcześniejszym badaniu interwencyjnym przeprowadzonym przez Promethera Biosciences.

Opis

Główne kryteria włączenia:

- Uczestnik, który otrzymał HepaStem podczas poprzedniego interwencyjnego badania klinicznego i który zakończył swój udział w tym badaniu.

Kryteria wyłączenia:

- Pacjent otrzymał dojrzałe komórki wątroby, przeszczep komórek macierzystych innych niż HepaStem lub przeszczep wątroby narządu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Wrodzone wady metabolizmu wątroby

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Charakterystyka długoterminowego profilu bezpieczeństwa terapii HepaStem.
Ramy czasowe: 4 lata

Ocena bezpieczeństwa zostanie osiągnięta poprzez ocenę następujących parametrów

  • Badanie lekarskie
  • Oznaki życia
  • Testy laboratoryjne
  • Markery nowotworowe wątroby
  • Markery autoimmunologiczne związane z patologią wątroby
  • Przeciwciała anty-HLA specyficzne dla haplotypów komórek dawcy
  • Morfologia wątroby, dróg żółciowych i układu wrotnego za pomocą ultradźwięków
  • Morfologia nerek za pomocą ultradźwięków
  • Niepoważne lub poważne zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) związane z terapią HepaStem.
4 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby scharakteryzować ewolucję choroby po otrzymaniu terapii HepaStem i zgłosić ogólne bezpieczeństwo.
Ramy czasowe: 4 lata

Ocena ta opiera się na ocenie:

  • Raport dotyczący umiejętności poznawczych, zachowania i wskaźników jakości życia związanych ze zdrowiem
  • Niepoważne lub poważne zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) związane z towarzyszącymi lekami lub innymi przyczynami

Wskazanie I: Zespół Criglera-Najjara

  • Częstotliwość i nasilenie dekompensacji metabolicznej
  • Parametry metaboliczne (bilirubina całkowita w surowicy)
  • Sprawozdanie z leczenia wspomagającego i ewentualnej korekty fototerapii i leków (np. leczenie fenobarbitalem)

Wskazanie II: Zaburzenia cyklu mocznikowego

  • Częstotliwość i nasilenie dekompensacji metabolicznej
  • Parametry metaboliczne (wartości NH3, aminokwasy w osoczu)

  • Sprawozdanie z leczenia wspomagającego i wszelkich korekt:

    • dieta (naturalne spożycie białka, całkowite spożycie białka, suplementy aminokwasowe)
    • Leki (np. pochłaniacze azotu)
4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Śledczy

  • Główny śledczy: Françoise Smets, MD, Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgium)
  • Główny śledczy: Dries Dobbelaere, MD/Prof, CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre (France)
  • Główny śledczy: Isabel Gonçalves, MD/Prof, Hospital Pediátrico de Coimbra (Portugal)
  • Główny śledczy: Stephanie Grunewald, MD, Great Ormond Street Children Hospital
  • Główny śledczy: Giuliano Torre, MD, IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO DEL BAMBINO GESÃ (Roma)
  • Główny śledczy: Hanna Mandel, MD, Rambam Health Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 stycznia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 maja 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SAF001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj