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Langzeitsicherheits-Follow-up-Studie an Patienten, die HepaStem erhalten haben (SAF001)

23. Mai 2019 aktualisiert von: Promethera Therapeutics

Langzeit-Sicherheits-Follow-up-Studie an Patienten, die HepaStem-Infusionen erhalten haben

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die langfristige Sicherheitsnachbeobachtung von Patienten zu bewerten, die mit HepaStem behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel der SAF001-Studie ist die langfristige Sicherheitsüberwachung der Patienten nach der Infusion mit HepaStem. Darüber hinaus wird die Entwicklung sowohl des Stoffwechselzustands als auch der Lebensqualität verfolgt. Die Überwachung wird so weit wie möglich die Standardnachsorge der jeweiligen Krankheiten nachahmen (Versorgungsstandard). Die Überwachung endet, wenn sich der Patient einer Organtransplantation unterzieht oder an einer anderen Forschungsstudie teilnimmt. Diese Überwachung dauert maximal 48 Monate.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Mont-Saint-Guibert, Belgien, 1435
        • Promethera Biosciences

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 23 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In die SAF001-Studie werden alle Patienten einbezogen, die in einer früheren Interventionsstudie von Promethera Biosciences HepaStem-Infusionen erhalten haben.

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

- Proband, der HepaStem während einer früheren interventionellen klinischen Studie erhalten hat und seine Teilnahme an dieser Studie beendet hat.

Ausschlusskriterien:

- Der Proband hat reife Leberzellen, eine andere Stammzelltransplantation als HepaStem oder eine Organlebertransplantation erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Angeborene Störungen des Leberstoffwechsels

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisierung des langfristigen Sicherheitsprofils der HepaStem-Therapie.
Zeitfenster: 4 Jahre

Die Bewertung der Sicherheit erfolgt durch die Bewertung der folgenden Parameter

  • Körperliche Untersuchung
  • Vitalfunktionen
  • Labortests
  • Lebertumormarker
  • Autoimmunmarker im Zusammenhang mit Leberpathologien
  • Anti-HLA-Antikörper, die für Spenderzell-Haplotypen spezifisch sind
  • Morphologie von Leber, Gallengängen und Pfortadersystem mittels Ultraschall
  • Morphologie der Nieren mittels Ultraschall
  • Nicht schwerwiegende oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) im Zusammenhang mit der HepaStem-Therapie.
4 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisierung der Krankheitsentwicklung nach der HepaStem-Therapie und Bericht über die allgemeine Sicherheit.
Zeitfenster: 4 Jahre

Diese Einschätzung basiert auf der Bewertung von:

  • Bericht über kognitive Fähigkeiten, Verhalten und gesundheitsbezogene Lebensqualitätsindikatoren
  • Nicht schwerwiegende oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) im Zusammenhang mit Begleitmedikamenten oder anderen Ursachen

Indikation I: Crigler-Najjar-Syndrom

  • Häufigkeit und Schwere der metabolischen Dekompensation
  • Stoffwechselparameter (Serum-Gesamtbilirubin)
  • Bericht über unterstützende Behandlung und etwaige Anpassung von Phototherapie und Medikation (z. B. Phenobarbital-Behandlung)

Indikation II: Störungen des Harnstoffzyklus

  • Häufigkeit und Schwere der metabolischen Dekompensation
  • Stoffwechselparameter (NH3-Werte, Aminosäuren im Plasma)

  • Bericht über die unterstützende Behandlung und etwaige Anpassungen von:

    • Ernährung (natürliche Proteinaufnahme, Gesamtproteinaufnahme, Aminosäurepräparate)
    • Medikamente (z. B. Stickstofffänger)
4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Ermittler

  • Hauptermittler: Françoise Smets, MD, Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgium)
  • Hauptermittler: Dries Dobbelaere, MD/Prof, CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre (France)
  • Hauptermittler: Isabel Gonçalves, MD/Prof, Hospital Pediátrico de Coimbra (Portugal)
  • Hauptermittler: Stephanie Grunewald, MD, Great Ormond Street Children Hospital
  • Hauptermittler: Giuliano Torre, MD, IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO DEL BAMBINO GESÃ (Roma)
  • Hauptermittler: Hanna Mandel, MD, Rambam Health Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Januar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Mai 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Mai 2019

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SAF001

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