Estudo de acompanhamento de segurança a longo prazo de pacientes que receberam HepaStem (SAF001)
23 de maio de 2019 atualizado por: Promethera Therapeutics
Estudo de acompanhamento de segurança a longo prazo de pacientes que receberam infusões de HepaStem
O objetivo deste estudo é avaliar o acompanhamento de segurança a longo prazo de pacientes tratados com HepaStem.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
O principal objetivo do estudo SAF001 é a vigilância de segurança a longo prazo dos pacientes após a infusão com HepaStem.
Além disso, acompanha-se a evolução tanto da condição metabólica quanto da qualidade de vida.
Tanto quanto possível, a vigilância imitará o acompanhamento padrão das respectivas doenças (padrão de atendimento).
A vigilância terminará quando o paciente for submetido a um transplante de órgão ou participar de outro estudo de pesquisa.
Esta vigilância durará até um máximo de 48 meses.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
9
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Mont-Saint-Guibert, Bélgica, 1435
- Promethera Biosciences
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 23 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
O estudo SAF001 incluirá todos os pacientes que receberam infusões de HepaStem em qualquer estudo intervencional anterior conduzido pela Promethera Biosciences.
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Sujeito que recebeu HepaStem durante um estudo clínico intervencionista anterior e que encerrou sua participação nesse estudo.
Critério de exclusão:
- O indivíduo recebeu células hepáticas maduras, transplante de células-tronco que não seja HepaStem ou transplante de órgão hepático.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Erros inatos do metabolismo hepático
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Caracterização do perfil de segurança a longo prazo da terapia HepaStem.
Prazo: 4 anos
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A avaliação da segurança será alcançada avaliando os seguintes parâmetros
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4 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Caracterizar a evolução da doença após ter recebido a terapia HepaStem e relatar a segurança geral.
Prazo: 4 anos
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Esta avaliação é baseada na avaliação de:
Indicação I: Síndrome de Crigler-Najjar
Indicação II: Distúrbios do ciclo da uréia
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4 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Françoise Smets, MD, Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgium)
- Investigador principal: Dries Dobbelaere, MD/Prof, CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre (France)
- Investigador principal: Isabel Gonçalves, MD/Prof, Hospital Pediátrico de Coimbra (Portugal)
- Investigador principal: Stephanie Grunewald, MD, Great Ormond Street Children Hospital
- Investigador principal: Giuliano Torre, MD, IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO DEL BAMBINO GESÃ (Roma)
- Investigador principal: Hanna Mandel, MD, Rambam Health Corporation
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2018
Conclusão do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de janeiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de janeiro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
31 de janeiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de maio de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de maio de 2019
Última verificação
1 de maio de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Hiperbilirrubinemia, Hereditária
- Distúrbios Inatos do Ciclo da Uréia
- Síndrome de Crigler-Najjar
Outros números de identificação do estudo
- SAF001
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