Pitkäaikainen turvallisuuden seurantatutkimus potilailla, jotka ovat saaneet HepaStem (SAF001)
torstai 23. toukokuuta 2019 päivittänyt: Promethera Therapeutics
Pitkäaikainen turvallisuuden seurantatutkimus potilailla, jotka ovat saaneet HepaStem-infuusiota
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida HepaStem-hoitoa saaneiden potilaiden pitkäaikaista turvallisuusseurantaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
SAF001-tutkimuksen ensisijainen tavoite on potilaiden pitkän aikavälin turvallisuuden seuranta HepaStem-infuusion jälkeen.
Lisäksi seurataan sekä aineenvaihdunnan tilan että elämänlaadun kehitystä.
Mahdollisuuksien mukaan seuranta jäljittelee kunkin sairauden tavanomaista seurantaa (hoidon standardi).
Seuranta päättyy, kun potilaalle tehdään elinsiirto tai hän osallistuu toiseen tutkimustutkimukseen.
Tämä valvonta kestää enintään 48 kuukautta.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Mont-Saint-Guibert, Belgia, 1435
- Promethera Biosciences
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 23 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
SAF001-tutkimukseen otetaan mukaan kaikki potilaat, jotka ovat saaneet HepaStem-infuusioita missä tahansa aiemmassa Promethera Biosciencesin tekemässä interventiotutkimuksessa.
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Potilas, joka on saanut HepaStemiä aikaisemman kliinisen interventiotutkimuksen aikana ja joka on lopettanut osallistumisensa kyseiseen tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde on saanut kypsiä maksasoluja, muita kantasolusiirtoja kuin HepaStem tai elimen maksansiirtoa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Maksan aineenvaihdunnan synnynnäiset virheet
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
HepaStem-hoidon pitkän aikavälin turvallisuusprofiilin karakterisointi.
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Turvallisuusarviointi suoritetaan arvioimalla seuraavat parametrit
|
4 Vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Karakterisoida sairauden kehitystä HepaStem-hoidon jälkeen ja raportoida yleisestä turvallisuudesta.
Aikaikkuna: 4 Vuotta
|
Tämä arvio perustuu arvioon:
Indikaatio I: Crigler-Najjarin oireyhtymä
Käyttöaihe II: Ureakiertohäiriöt
|
4 Vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Françoise Smets, MD, Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgium)
- Päätutkija: Dries Dobbelaere, MD/Prof, CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre (France)
- Päätutkija: Isabel Gonçalves, MD/Prof, Hospital Pediátrico de Coimbra (Portugal)
- Päätutkija: Stephanie Grunewald, MD, Great Ormond Street Children Hospital
- Päätutkija: Giuliano Torre, MD, IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO DEL BAMBINO GESÃ (Roma)
- Päätutkija: Hanna Mandel, MD, Rambam Health Corporation
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. maaliskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. helmikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 29. tammikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. tammikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 31. tammikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 28. toukokuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. toukokuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hyperbilirubinemia, perinnöllinen
- Ureasyklin häiriöt, synnynnäiset
- Crigler-Najjarin oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- SAF001
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .