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Étude de suivi de l'innocuité à long terme des patients ayant reçu HepaStem (SAF001)

23 mai 2019 mis à jour par: Promethera Therapeutics

Étude de suivi de l'innocuité à long terme des patients ayant reçu des perfusions d'HepaStem

Le but de cette étude est d'évaluer le suivi de sécurité à long terme des patients ayant été traités par HepaStem.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

L'objectif principal de l'étude SAF001 est la surveillance à long terme de l'innocuité des patients après la perfusion d'HepaStem. De plus, l'évolution de l'état métabolique et de la qualité de vie est suivie. Dans la mesure du possible, la surveillance imitera le suivi standard des maladies respectives (norme de soins). La surveillance prendra fin lorsque le patient subira une greffe d'organe ou participera à une autre étude de recherche. Cette surveillance durera jusqu'à un maximum de 48 mois.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Belgique
- - Mont-Saint-Guibert, Belgique, 1435
    - Promethera Biosciences

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 23 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

L'étude SAF001 inclura tous les patients ayant reçu des perfusions d'HepaStem dans toute étude interventionnelle antérieure menée par Promethera Biosciences.

La description

Principaux critères d'inclusion :

- Sujet ayant reçu HepaStem lors d'une précédente étude clinique interventionnelle et ayant mis fin à sa participation à cette étude.

Critère d'exclusion:

- Le sujet a reçu des cellules hépatiques matures, une greffe de cellules souches autre que HepaStem ou une greffe de foie d'organe.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Éventuel

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Erreurs innées du métabolisme hépatique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Caractérisation du profil de sécurité à long terme de la thérapie HepaStem. Délai: 4 années	L'évaluation de la sécurité sera réalisée en évaluant les paramètres suivants Examen physique Signes vitaux Essais en laboratoire Marqueurs tumoraux hépatiques Marqueurs auto-immuns liés à la pathologie hépatique Anticorps anti-HLA spécifiques des haplotypes de cellules donneuses Morphologie du foie, des voies biliaires et du système porte par échographie Morphologie des reins par échographie Événements indésirables non graves ou graves d'intérêt particulier (AESI) et événements indésirables graves (EIG) liés à la thérapie HepaStem.	4 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Caractériser l'évolution de la maladie après avoir reçu la thérapie HepaStem et rendre compte de la sécurité générale. Délai: 4 années	Cette évaluation est basée sur l'évaluation de: Rapport sur les aptitudes cognitives, le comportement et les indicateurs de qualité de vie liés à la santé Événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) non graves ou graves et événements indésirables graves (EIG) liés à des médicaments concomitants ou à d'autres causes Indication I : Syndrome de Crigler-Najjar Fréquence et sévérité des décompensations métaboliques Paramètres métaboliques (bilirubine totale sérique) Rapport sur le traitement de soutien et tout ajustement de la photothérapie et des médicaments (par exemple, traitement au phénobarbital) Indication II : Troubles du cycle de l'urée Fréquence et sévérité des décompensations métaboliques Paramètres métaboliques (valeurs NH3, acides aminés dans le plasma) Rapport sur le traitement de soutien et tout ajustement de : alimentation (apport en protéines naturelles, apport en protéines totales, suppléments d'acides aminés) Médicaments (p. ex. piégeurs d'azote)	4 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Promethera Therapeutics

Les enquêteurs

Chercheur principal: Françoise Smets, MD, Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgium)
Chercheur principal: Dries Dobbelaere, MD/Prof, CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre (France)
Chercheur principal: Isabel Gonçalves, MD/Prof, Hospital Pediátrico de Coimbra (Portugal)
Chercheur principal: Stephanie Grunewald, MD, Great Ormond Street Children Hospital
Chercheur principal: Giuliano Torre, MD, IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO DEL BAMBINO GESÃ (Roma)
Chercheur principal: Hanna Mandel, MD, Rambam Health Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

1 février 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 janvier 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 janvier 2014

Première publication (Estimation)

31 janvier 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 mai 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2019

Dernière vérification

1 mai 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

SAF001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .