Dlouhodobá následná bezpečnostní studie u pacientů, kteří dostávali HepaStem (SAF001)
23. května 2019 aktualizováno: Promethera Therapeutics
Dlouhodobá bezpečnostní následná studie pacientů, kteří dostávali infuze HepaStem
Účelem této studie je posoudit dlouhodobé sledování bezpečnosti pacientů, kteří byli léčeni HepaStem.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
Primárním cílem studie SAF001 je dlouhodobé sledování bezpečnosti pacientů po infuzi HepaStem.
Dále je sledován vývoj jak metabolického stavu, tak kvality života.
Dohled bude v maximální možné míře napodobovat standardní sledování příslušných onemocnění (standardní péče).
Dohled skončí, když pacient podstoupí transplantaci orgánu nebo se zúčastní jiné výzkumné studie.
Tento dohled bude trvat maximálně 48 měsíců.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
9
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Mont-Saint-Guibert, Belgie, 1435
- Promethera Biosciences
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 23 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Studie SAF001 bude zahrnovat všechny pacienty, kteří dostali infuze HepaStem v jakékoli předchozí intervenční studii provedené společností Promethera Biosciences.
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
- Subjekt, který dostal HepaStem během předchozí intervenční klinické studie a který ukončil svou účast v této studii.
Kritéria vyloučení:
- Subjekt podstoupil zralé jaterní buňky, transplantaci kmenových buněk jinou než HepaStem nebo orgánovou transplantaci jater.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Vrozené poruchy metabolismu jater
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Charakterizace dlouhodobého bezpečnostního profilu léčby HepaStem.
Časové okno: 4 roky
|
Posouzení bezpečnosti bude dosaženo vyhodnocením následujících parametrů
|
4 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Charakterizovat vývoj onemocnění po léčbě HepaStem a podat zprávu o obecné bezpečnosti.
Časové okno: 4 roky
|
Toto hodnocení je založeno na hodnocení:
Indikace I: Crigler-Najjarův syndrom
Indikace II: Poruchy cyklu močoviny
|
4 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Françoise Smets, MD, Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgium)
- Vrchní vyšetřovatel: Dries Dobbelaere, MD/Prof, CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre (France)
- Vrchní vyšetřovatel: Isabel Gonçalves, MD/Prof, Hospital Pediátrico de Coimbra (Portugal)
- Vrchní vyšetřovatel: Stephanie Grunewald, MD, Great Ormond Street Children Hospital
- Vrchní vyšetřovatel: Giuliano Torre, MD, IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO DEL BAMBINO GESÃ (Roma)
- Vrchní vyšetřovatel: Hanna Mandel, MD, Rambam Health Corporation
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. dubna 2018
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
29. ledna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
30. ledna 2014
První zveřejněno (Odhad)
31. ledna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. května 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. května 2019
Naposledy ověřeno
1. května 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Hyperbilirubinémie, dědičná
- Poruchy cyklu močoviny, vrozené
- Crigler-Najjar syndrom
Další identifikační čísla studie
- SAF001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .