Estudio de seguimiento de seguridad a largo plazo de pacientes que recibieron HepaStem (SAF001)
23 de mayo de 2019 actualizado por: Promethera Therapeutics
Estudio de seguimiento de seguridad a largo plazo de pacientes que recibieron infusiones de HepaStem
El propósito de este estudio es evaluar el seguimiento de seguridad a largo plazo de los pacientes que han sido tratados con HepaStem.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Descripción detallada
El objetivo principal del estudio SAF001 es la vigilancia de la seguridad a largo plazo de los pacientes después de la infusión con HepaStem.
Además, se sigue la evolución tanto del estado metabólico como de la calidad de vida.
En la medida de lo posible, la vigilancia imitará el seguimiento estándar de las respectivas enfermedades (estándar de atención).
La vigilancia terminará cuando el paciente esté siendo sometido a un trasplante de órganos o participe en otro estudio de investigación.
Esta vigilancia tendrá una duración máxima de 48 meses.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
9
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Mont-Saint-Guibert, Bélgica, 1435
- Promethera Biosciences
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 23 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
El estudio SAF001 incluirá a todos los pacientes que hayan recibido infusiones de HepaStem en cualquier estudio de intervención anterior realizado por Promethera Biosciences.
Descripción
Principales Criterios de Inclusión:
- Sujetos que hayan recibido HepaStem durante un estudio clínico de intervención anterior y que hayan terminado su participación en ese estudio.
Criterio de exclusión:
- El sujeto ha recibido células hepáticas maduras, un trasplante de células madre distintas de HepaStem o un trasplante de hígado de órganos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Errores congénitos del metabolismo hepático
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Caracterización del perfil de seguridad a largo plazo de la terapia HepaStem.
Periodo de tiempo: 4 años
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La evaluación de la seguridad se logrará mediante la evaluación de los siguientes parámetros
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4 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Caracterizar la evolución de la enfermedad después de haber recibido terapia con HepaStem e informar sobre la seguridad general.
Periodo de tiempo: 4 años
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Esta evaluación se basa en la evaluación de:
Indicación I: Síndrome de Crigler-Najjar
Indicación II: Trastornos del ciclo de la urea
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4 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Françoise Smets, MD, Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgium)
- Investigador principal: Dries Dobbelaere, MD/Prof, CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre (France)
- Investigador principal: Isabel Gonçalves, MD/Prof, Hospital Pediátrico de Coimbra (Portugal)
- Investigador principal: Stephanie Grunewald, MD, Great Ormond Street Children Hospital
- Investigador principal: Giuliano Torre, MD, IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO DEL BAMBINO GESÃ (Roma)
- Investigador principal: Hanna Mandel, MD, Rambam Health Corporation
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de enero de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de enero de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
31 de enero de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de mayo de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de mayo de 2019
Última verificación
1 de mayo de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Hiperbilirrubinemia Hereditaria
- Trastornos del ciclo de la urea, congénitos
- Síndrome de Crigler-Najjar
Otros números de identificación del estudio
- SAF001
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .