LMNA関連拡張型心筋症患者におけるARRY-371797の研究
2020年10月6日 更新者：Pfizer
これは、ラミン A/C 遺伝子変異による症候性遺伝性拡張型心筋症患者の治療における治験薬 ARRY-371797 の有効性をテストし、さらに評価するために設計された、48 週間の治療期間を含む第 2 相パイロット研究です。薬の安全性。
米国から約12人の患者がこの研究に登録されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
12
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford University School of Medicine
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado School of Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- The Ohio State University
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53713
- Meriter Wisconsin Heart
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- 特発性拡張型心筋症および安定したニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス II - IIIa うっ血性心不全 (CHF) の患者。
- 心不全による入院や心不全治療薬の投与量の変化がなく、過去 3 か月間に投与量が 50% 以上減少または 100% 以上増加していない、安定したガイドラインに基づく医療およびデバイス療法。
- -経胸壁心エコー検査による左心室（LV）拡張末期直径が> 3.3 cm / m2（女性の場合）または3.4 cm / m2（男性の場合）および/またはLV駆出率≤45％。
- -CLIA認定の臨床検査室によって決定された、LMNA遺伝子の病原性変異が陽性の遺伝子（変異には、スプライス部位、ナンセンス、欠失変異、高度に保存されたコドンのミスセンス変異、主要な電荷変化を伴うミスセンス変異、以前は遺伝性拡張型心筋症に関連していたミスセンス変異)。
- -治験薬の初回投与前3週間以内に、6分間の歩行テスト中に完了した距離が100 m以上かつ350 m以下かつ/または 100 m以上かつ450 m以下かつ予測距離の60%以下であり、かつ患者が拡張型心筋症の症状を示している捜査官の判断。
- 治験薬初回投与の前日及び当日の6分間歩行試験の完走距離が100m以上400m以下（大きい方の値が小さい方の値の10%以内）かつ/または100m以上かつ475以下m (大きい方の値が小さい方の値の 10% 以内) AND 患者は治験責任医師の判断により拡張型心筋症の症状があります。
- -治験薬の初回投与前3週間以内の許容可能な血液学、肝機能および腎機能の検査値。
- 追加の基準があります。
主な除外基準:
- -研究開始前の60日以内に予定外の入院を必要とする不安定な臨床的心臓症状。
- -治験責任医師の判断による、臨床的に重要な冠動脈疾患。
- -現在、継続的な静脈内（IV）強心薬注入を受けている、または心室補助装置の存在、または以前の心臓移植の歴史。
- -研究開始前の60日以内の次のいずれか：心筋梗塞、心臓外科手術、急性冠症候群、血行力学的に不安定化する心不整脈、敗血症の証拠を伴う重篤な全身感染症、全身麻酔を必要とする主要な外科手術。
- -修正されていない、血行力学的に重要な原発性弁膜症。
- -研究開始前の180日以内の心臓再同期療法の開始。
- -治験責任医師の意見では、心臓移植を受ける可能性、左心室補助装置または他の装置の移植、または次の6か月以内の他の心臓手術;または、継続的な IV 変力薬治療、またはホスピスまたは終末期治療への紹介が必要な場合。
- -活動性の悪性腫瘍（外科的に治癒する基底細胞癌、扁平上皮癌、または子宮頸癌を除く）。
- 慢性免疫抑制療法を受けている。
- -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、活動性B型肝炎および/またはC型肝炎の既知の陽性血清学。
- -研究開始前の30日以内の薬物またはデバイスの他の調査研究への参加。
- 追加の基準があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ARRY-371797 (用量 1)
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複数回投与、1回のスケジュール
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実験的：ARRY-371797 (用量 2)
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複数回投与、1回のスケジュール
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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6 分間歩行試験でのベースラインからの変化に関して、治験薬の有効性を評価します。
時間枠：12週間
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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左心室機能の観点から治験薬の有効性を評価します。
時間枠：48週間
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48週間
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右心室機能の観点から治験薬の有効性を評価します。
時間枠：48週間
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48週間
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治験薬の安全性を、有害事象、臨床検査および心電図の観点から評価します。
時間枠：48週間
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48週間
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血漿濃度-時間プロファイルとモデルベースの PK パラメーターの観点から、治験薬と代謝物の薬物動態 (PK) を特徴付けます。
時間枠：48週間
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48週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年2月1日
一次修了 (実際)
2016年5月1日
研究の完了 (実際)
2016年5月1日
試験登録日
最初に提出
2014年2月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年2月5日
最初の投稿 (見積もり)
2014年2月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年10月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年10月6日
最終確認日
2020年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。