LMNA 관련 확장성 심근병증 환자의 ARRY-371797 연구
2020년 10월 6일 업데이트: Pfizer
이것은 48주 치료 기간을 포함하는 2상 파일럿 연구로, 라민 A/C 유전자 돌연변이로 인한 증후성 유전성 확장성 심근병증 환자 치료에서 조사 연구 약물 ARRY-371797의 효과를 테스트하고 추가로 평가하기 위해 고안되었습니다. 약의 안전성.
미국에서 대략 12명의 환자가 이 연구에 등록될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
12
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University School of Medicine
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53713
- Meriter Wisconsin Heart
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 특발성 확장성 심근병증 및 안정적인 New York Heart Association(NYHA) Class II - IIIa 울혈성 심부전(CHF) 환자.
- 지난 3개월 동안 용량의 ≥ 50% 감소 또는 용량의 ≥ 100% 증가와 함께 CHF 입원 또는 심부전 약물 용량의 변화가 없는 안정적인 지침 기반 의료 및 장치 요법.
- 3.3 cm/m2(여성의 경우) 또는 3.4 cm/m2(남성의 경우) 초과 및/또는 좌심실 박출률 ≤ 45%의 경흉부 심초음파에 의한 좌심실(LV) 확장기말 직경.
- CLIA 인증 임상 실험실에서 결정한 바와 같이 LMNA 유전자의 병원성 돌연변이에 대해 양성인 유전자 주요 전하 변화를 수반하는 오감 돌연변이, 이전에 유전적 확장 심근병증과 관련된 오감 돌연변이).
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3주 이내에, 6분 도보 테스트 동안 ≥ 100m 및 ≤ 350m의 거리를 완료하고/또는 ≥ 100m 및 ≤ 450m AND ≤ 60% 예상 거리 및 환자가 확장성 심근병증에 대한 증상이 있음 수사관 판단.
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전날 및 당일, ≥ 100m 및 ≤ 400m(더 큰 값은 더 작은 값의 10% 이내)의 6분 도보 테스트 동안 완료 거리 AND/OR ≥ 100m 및 ≤ 475 m(낮은 값의 10% 이내에서 큰 값) AND 환자는 조사관의 판단에 따라 확장성 심근병증에 대한 증상이 있습니다.
- 연구 약물의 첫 번째 투여 전 3주 이내에 허용되는 혈액학, 간 및 신장 기능 실험실 값.
- 추가 기준이 있습니다.
주요 제외 기준:
- 연구 시작 전 60일 이내에 예정되지 않은 입원이 필요한 불안정한 임상 심장 증상.
- 연구자의 판단에 따라 임상적으로 유의미한 관상동맥 질환.
- 현재 지속적인 정맥내(IV) 수축촉진제 주입을 받고 있거나 심실 보조 장치가 있거나 이전 심장 이식 이력이 있습니다.
- 연구 시작 전 60일 이내에 다음 중 임의의 것: 심근 경색, 심장 수술 절차, 급성 관상 동맥 증후군, 혈역학적으로 불안정한 심장 부정맥, 패혈증의 증거가 있는 심각한 전신 감염, 전신 마취가 필요한 주요 수술 절차.
- 교정되지 않은 혈역학적으로 중요한 원발성 판막 질환.
- 연구 시작 전 180일 이내에 심장 재동기화 요법의 시작.
- 조사관의 의견으로는 향후 6개월 이내에 심장 이식, 좌심실 보조 장치 또는 기타 장치 이식 또는 기타 심장 수술을 받을 가능성; 또는 지속적인 IV 근수축 치료가 필요하거나 호스피스 또는 임종 치료를 위한 위탁이 필요합니다.
- 활동성 악성 종양(외과적으로 치유되는 기저 세포 암종, 편평 세포 암종 또는 자궁경부 암종 제외).
- 만성 면역억제제 치료를 받고 있습니다.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV), 활동성 B형 간염 및/또는 C형 간염에 대해 알려진 양성 혈청학.
- 연구 시작 전 30일 이내에 약물 또는 장치에 대한 기타 조사 연구에 참여.
- 추가 기준이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ARRY-371797(1회 투여)
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다중 투여, 단일 일정
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실험적: ARRY-371797(투약 2)
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다중 투여, 단일 일정
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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6분 보행 테스트에서 기준선으로부터의 변화 측면에서 연구 약물의 효능을 평가합니다.
기간: 12주
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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좌심실 기능 측면에서 연구 약물의 효능을 평가합니다.
기간: 48주
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48주
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우심실 기능 측면에서 연구 약물의 효능을 평가합니다.
기간: 48주
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48주
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부작용, 임상 실험실 테스트 및 심전도 측면에서 연구 약물의 안전성을 평가합니다.
기간: 48주
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48주
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혈장 농도-시간 프로필 및 모델 기반 PK 매개변수 측면에서 연구 약물 및 대사 산물의 약동학(PK)을 특성화합니다.
기간: 48주
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48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 2월 5일
처음 게시됨 (추정)
2014년 2월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 6일
마지막으로 확인됨
2020년 10월 1일
추가 정보
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