Tutkimus ARRY-371797:stä potilailla, joilla on LMNA:han liittyvä laajentunut kardiomyopatia

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

• Potilaat, joilla on idiopaattinen laajentuva kardiomyopatia ja vakaa New York Heart Associationin (NYHA) luokka II - IIIa kongestiivista sydämen vajaatoimintaa (CHF).
• Vakaa, ohjeisiin perustuva lääketieteellinen ja laitehoito ilman CHF-sairaalahoitoja tai sydämen vajaatoiminnan lääkkeen annoksen muutosta ≥ 50 % annoksen pienentämisellä tai ≥ 100 %:n annoksen lisäyksellä viimeisen 3 kuukauden aikana.
• Vasemman kammion (LV) pään diastolinen halkaisija rintakehän kaikukardiografialla > 3,3 cm/m2 (naisilla) tai 3,4 cm/m2 (miehillä) ja/tai LV ejektiofraktio ≤ 45 %.
• Geeni, joka on positiivinen patogeeniselle mutaatiolle LMNA-geenissä, CLIA-sertifioidun kliinisen laboratorion määrittämänä (mutaatiot mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta: silmukointikohta, non-sense, deleetiomutaatiot, mis-sense mutaatio erittäin konservoituneessa kodonissa, mis-sense-mutaatio, johon liittyy suuri varausmuutos, mis-sense-mutaatio, joka on aiemmin liitetty geneettiseen laajentuneeseen kardiomyopatiaan).
• Kolmen viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkeannosta, kuuden minuutin kävelytestin aikana suoritettu matka ≥ 100 m ja ≤ 350 m JA/TAI ≥ 100 m ja ≤ 450 m JA ≤ 60 % ennustettu etäisyys JA potilas on oireenmukainen laajentuneen kardiomyopatian vuoksi. Tutkijan tuomio.
• Tutkimuslääkkeen ensimmäistä annosta edeltävänä päivänä ja päivänä kuuden minuutin kävelytestin aikana suoritettu matka ≥ 100 m ja ≤ 400 m (suurempi arvo 10 % sisällä pienemmästä arvosta) JA/TAI ≥ 100 m ja ≤ 475 m (suurempi arvo 10 %:n sisällä pienemmästä arvosta) JA potilaalla on tutkijan arvion mukaan dilatoitunut kardiomyopatia.
• Hyväksyttävät hematologiset, maksan ja munuaisten toiminnan laboratorioarvot 3 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
• Muita kriteerejä on olemassa.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

• Epästabiilit kliiniset sydänoireet, jotka vaativat suunnittelematonta sairaalahoitoa 60 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista.
• Kliinisesti merkittävä sepelvaltimotauti, tutkijan arvion mukaan.
• Saat tällä hetkellä jatkuvaa suonensisäistä (IV) inotrooppista infuusiota, kammiota avustavaa laitetta tai aiempaa sydämensiirtoa.
• Mikä tahansa seuraavista 60 päivän aikana ennen tutkimuksen aloittamista: Sydäninfarkti, sydänkirurgiset toimenpiteet, akuutti sepelvaltimotauti, hemodynaamisesti epävakauttava sydämen rytmihäiriö, vakava systeeminen infektio, jossa on merkkejä verenmyrkytyksestä, mikä tahansa suuri yleisanestesiaa vaativa kirurginen toimenpide.
• Korjaamaton, hemodynaamisesti merkittävä primaarinen läppäsairaus.
• Sydämen uudelleensynkronointihoidon aloittaminen 180 päivän sisällä ennen tutkimuksen aloittamista.
• Todennäköisyys, että tutkijan mielestä tehdään sydämensiirto, vasemman kammion apulaite tai muu laiteistutus tai muu sydänleikkaus seuraavan 6 kuukauden aikana; tai jatkuva IV inotrooppinen hoito tai lähete saattohoitoon tai elinkaaren loppuhoitoon.
• Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain (paitsi kirurgisesti parantava tyvisolusyöpä, okasolusyöpä tai kohdunkaulan karsinooma).
• Kroonisen immunosuppressiivisen hoidon saaminen.
• Tunnettu positiivinen serologia ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), aktiiviselle hepatiitti B:lle ja/tai hepatiitti C:lle.
• Osallistuminen muihin lääkkeitä tai laitteita koskeviin tutkimuksiin 30 päivän sisällä ennen tutkimuksen alkamista.
• Muita kriteerejä on olemassa.