Divalproexナトリウムによる自閉症スペクトラム障害およびてんかん様脳波を持つ子供の治療
2016年10月20日 更新者：Sarah Spence、Boston Children's Hospital
この研究の目的は、自閉症スペクトラム障害の子供のてんかん様異常の治療がこれらの子供の行動を改善するかどうかを判断することです.
研究者は、注意、社会的コミュニケーション、反復行動、不適応行動、言語、運動と感覚、睡眠に関連する行動を含む、さまざまな行動結果を研究します。
治験責任医師は、バルプロ酸と呼ばれる抗けいれん薬（ジバルプロエックスナトリウムの形）を使用します。
調査の概要
詳細な説明
てんかんおよびてんかん様脳波異常は、自閉症スペクトラム障害 (ASD) における一般的な併存疾患であり、これらの障害における皮質機能障害の重要なバイオマーカーと見なすことができます。
それらは、障害の病因に関与すると考えられている興奮性-抑制性の不均衡の尺度を表している可能性があります。
てんかんの治療は常に適応となりますが、孤立したてんかん様脳波 (すなわち、臨床的な発作がない場合) の治療は率直に議論の余地があります。
データは、これらのてんかん様放電が注意力、言語、および行動の欠陥に関連していることを示唆しているため、研究者は、これらがこの集団における重要かつ新規の治療標的である可能性があると考えています.
提案された研究は、この問題に長い間関心を持っていた研究者のグループを集めて、スパイク抑制機能を備えた抗けいれん薬 (divalproex ナトリウムの形の VPA) を使用して、ASD および孤立したてんかん様 EEG を持つ子供を治療することの有効性を調査します。
非常に大規模な小児てんかんユニットを備えた 3 つの大規模な自閉症センター (ボストン小児病院 (BCH)、ヴァンダービルト大学 (VU)、およびルイビル大学 (U of L)) からリクルートし、研究者は VPA の 26 週間の無作為化プラセボ対照クロスオーバー研究を提案します。てんかん様脳波放電を頻繁に伴う ASD の 4 ～ 8 歳の子供に。
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University of Louisville
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Childrens Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～10年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 4～10歳の男性または女性患者。
- ASD (自閉性障害、アスペルガー障害、または広汎性発達障害 (PDD-NOS)) の診断。
- EEG での頻繁なてんかん様放電 (1 時間あたり 15 回を超えるイベントで発生するスパイク、スパイク波、および鋭い波として定義)。
- 知能指数 (IQ) の範囲は 40 から 100 です。
- 体重 > または = 12.5 kg。
- 英語を話す家族
除外基準:
- -てんかんの病歴、てんかんの発生率が高い既知の神経遺伝学的障害または染色体異常（15q重複症候群、16p欠失/重複症候群、脆弱X、結節性硬化症複合体）、または構造的脳病変（以前の脳卒中、遊走障害、脳奇形）。
- 睡眠中の電気的てんかん重積状態（ESES）と呼ばれる睡眠中の重度のてんかん様脳波の存在
-以下のいずれかであるジバルプロエックスナトリウムによる以前の治療：
- 6か月以上の期間
- 過去 12 か月以内
- 治療の中止につながる重大な副作用に関連していた
- -6か月以内に全身麻酔を受けた子供、または研究登録から2週間以内に鎮静した子供。
- -最近（研究登録の2か月以内）に行動療法プログラムまたは新しい向精神薬を開始した、または新しい治療法を変更または開始する計画。
- カルニチン欠乏症、尿素サイクル障害、またはジバルプロエックスナトリウムの使用を禁忌とする他の代謝障害などの病状の存在。
- 未治療の重大な医学的問題（閉塞性睡眠時無呼吸症候群、むずむず脚症候群、GERDなど）が存在し、睡眠研究の測定に重大な影響を与える可能性がある。
- -BUN /クレアチニンの正常上限を超える値、または血清トランスアミナーゼ（ALT / SGPT、AST / SGOT）の正常上限の2倍の値によって証明される腎、肝臓、膵臓、または血液機能障害、血清リパーゼとアミラーゼは正常、血小板は <80,000 /mcL、WBC<3.0 103 /mcL。
- トピラメート、ラモトリジン、およびシトクロム p450 酵素を阻害する薬を含むジバルプロエックス ナトリウムと禁忌の薬の併用。
- 行動管理の問題（例： 自傷行為、攻撃性) (被験者および/またはスタッフに対して) 安全上の懸念があるほど深刻な場合。
- 主治医の不在。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ジバルプロエックスナトリウム
ジバルプロエックスナトリウムはスプリンクルカプセル製剤で投与され、目標用量は30mg/kgで、薬物は12週間投与されます
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この薬は FDA 承認の発作治療薬ですが、臨床発作がない場合のてんかん様 EEG 異常の治療には承認されていません。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ内に同量のラクトース球/ビーズを含む青と白のカプセルは、実薬と同じように見えるように処方されます
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プラセボは、活性薬のように見える不活性物質です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ASDの子供のてんかん様脳波放電の減少に対する薬物とプラセボの効果
時間枠：このクロスオーバー研究では、参加者は薬物とプラセボをそれぞれ12週間服用します
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ASD 児のてんかん様脳波放電に対するジバルプロエックス ナトリウム (バルプロ酸または VPA) の効果を調べること。
研究者は、VPA がプラセボと比較して退院数 (主要な結果の尺度) を大幅に減少させるという仮説を立てています。
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このクロスオーバー研究では、参加者は薬物とプラセボをそれぞれ12週間服用します
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬物対プラセボでの行動の変化。
時間枠：このクロスオーバー研究では、参加者は薬物とプラセボをそれぞれ12週間服用します
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VPA の投与により、プラセボと比較して行動が改善されるかどうかを判断する。
予備データに基づいて、研究者は、VPA が、主要な行動結果変数である Child Behavior Checklist (CBCL) によって測定される攻撃性、注意力、および外在化行動の領域の改善と有意に関連すると仮定しています。
コアASD症状、言語、適応機能、感覚および運動行動に関連するものを含む、他の幅広い行動測定（二次的結果）も調べられます。
てんかん様放電の減少に関連して、行動的対策が検討されます。
調査員はまた、睡眠の客観的および主観的な測定値を含め、脳波放電プロファイルおよび行動に関連して睡眠変化の影響を調べます。
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このクロスオーバー研究では、参加者は薬物とプラセボをそれぞれ12週間服用します
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Sarah Spence, MD PhD、Boston Children's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年4月1日
一次修了 (実際)
2016年10月1日
研究の完了 (実際)
2016年10月1日
試験登録日
最初に提出
2014年3月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年3月21日
最初の投稿 (見積もり)
2014年3月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年10月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年10月20日
最終確認日
2016年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。