Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba dětí s poruchami autistického spektra a epileptiformním EEG pomocí divalproexu sodného

20. října 2016 aktualizováno: Sarah Spence, Boston Children's Hospital
Účelem této studie je zjistit, zda léčba epileptiformních abnormalit u dětí s poruchou autistického spektra zlepší jakékoli chování u těchto dětí. Vyšetřovatelé budou studovat řadu různých výsledků chování, včetně chování souvisejícího s pozorností, sociální komunikací, opakujícím se chováním, maladaptivním chováním, jazykem, motorikou a smysly a spánkem. Vyšetřovatelé použijí antikonvulzivní lék nazývaný kyselina valproová (ve formě divalproexu sodného).

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Epilepsie a epileptiformní abnormality EEG jsou běžnými komorbiditami u poruch autistického spektra (ASD), které lze považovat za důležité biomarkery kortikální dysfunkce u těchto poruch. Mohou představovat míru excitační-inhibiční nerovnováhy, o které se předpokládá, že se podílí na patogenezi poruchy. Léčba epilepsie je vždy indikována, ale léčba izolovaného epileptiformního EEG (tj. bez klinických záchvatů) je upřímně kontroverzní. Protože údaje naznačují, že tyto epileptiformní výboje jsou spojeny s deficitem pozornosti, jazyka a chování, vědci se domnívají, že mohou představovat důležitý a nový cíl léčby v této populaci. Navrhovaná studie spojuje skupinu výzkumníků, kteří se o tento problém dlouhodobě zajímají, aby prozkoumali účinnost použití antikonvulzivního léku se schopností potlačení hrotů (VPA ve formě divalproexu sodného) k léčbě dětí s ASD a izolovanými epileptiformními EEG. Výzkumníci, kteří byli rekrutováni ze 3 velkých autistických center (Boston Children's Hospital (BCH) a Vanderbilt University (VU) a University of Louisville (U of L)) s velmi velkými dětskými epileptickými jednotkami, navrhují 26týdenní randomizovanou placebem kontrolovanou křížovou studii VPA. u 4-8 letých dětí s ASD s častými epileptiformními EEG výboji.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Childrens Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 10 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku 4 až 10 let.
  2. Diagnóza s ASD (autistická porucha, Aspergerova porucha nebo pervazivní vývojová porucha (PDD-NOS).
  3. Časté epileptiformní výboje na EEG (definované jako hroty, hrotová vlna a ostré vlny vyskytující se při více než 15 událostech za hodinu).
  4. Inteligenční kvocient (IQ) se pohybuje v rozmezí 40 až 100.
  5. Hmotnost > nebo = 12,5 kg.
  6. Anglicky mluvící rodiny

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza epilepsie, známá neurogenetická porucha nebo chromozomální abnormality s vysokou mírou epilepsie (syndrom duplikace 15q, syndrom delece/duplikace 16p, Fragile X, komplex tuberózní sklerózy) nebo strukturální léze mozku (předchozí mrtvice, migrační defekty, malformace mozku).
  2. Přítomnost závažného epileptiformního EEG na spánkovém EEG označovaného jako elektrický status epilepticus ve spánku (ESES) ve spánku

  3. Předchozí léčba divalproexem sodným, která je jedním z následujících:

    • trvající déle než 6 měsíců
    • za posledních 12 měsíců
    • která byla spojena s významnými vedlejšími účinky vedoucími k ukončení léčby
  4. Děti, které měly celkovou anestezii během šesti měsíců nebo sedaci během 2 týdnů od zařazení do studie.
  5. Nedávné (méně než dva měsíce před vstupem do studie) zahájení programu behaviorální terapie nebo nové psychotropní medikace nebo plán na změnu nebo zahájení nové terapie.
  6. Přítomnost zdravotního stavu, jako je nedostatek karnitinu, porucha cyklu močoviny nebo jiná metabolická porucha, která by byla kontraindikací užívání divalproexu sodného.
  7. Přítomnost významného neléčeného zdravotního problému (obstrukční spánková apnoe, syndrom neklidných nohou, GERD atd.), který může mít významný dopad na měření spánku.
  8. Renální, jaterní, pankreatická nebo hematologická dysfunkce, o čemž svědčí hodnoty nad horní hranicí normy pro BUN/kreatinin nebo hodnoty dvojnásobku horní hranice normy pro sérové ​​transaminázy (ALT/SGPT, AST/SGOT), hodnoty dvojnásobku horní hranice normální pro sérovou lipázu a amylázu, krevní destičky <80 000 /mcL, WBC<3,0 103 /mcL.
  9. Současné užívání léků kontraindikovaných s divalproexem sodným včetně topiramátu, lamotriginu a léků, které inhibují enzymy cytochromu p450.
  10. Problémy s řízením chování (např. sebepoškozování, agresivita) natolik závažné, že vyvolávají obavy o bezpečnost (pro subjekt a/nebo personál).
  11. Absence lékaře primární péče.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: divalproex sodný
divalproex sodný bude podáván ve formě tobolek, cílová dávka 30 mg/kg, lék bude podáván po dobu 12 týdnů
Lék: divalproex sodný
Tento lék je lékem na záchvaty schváleným FDA, ale nebyl schválen pro léčbu epileptiformních abnormalit EEG v nepřítomnosti klinických záchvatů.
Ostatní jména:
  • Depakote
  • VPA
  • valproát sodný
  • kyselina valproová
Komparátor placeba: Placebo
Modré a bílé tobolky s ekvivalentním množstvím laktózových kuliček/kuliček uvnitř placeba budou formulovány tak, aby vypadaly identicky jako aktivní léčivo
Jiný: Placebo
Placebo je neúčinná látka, která vypadá jako aktivní droga.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
účinek léku vs. placebo na snížení epileptiformních EEG výbojů u dětí s ASD
Časové okno: V této zkřížené studii budou účastníci užívat lék a placebo po dobu 12 týdnů
Zkoumat účinek divalproexu sodného (valproát nebo VPA) na epileptiformní EEG výboje u dětí s ASD. Vyšetřovatelé předpokládají, že VPA významně sníží počty propuštění (primární výsledné měřítko) ve srovnání s placebem.
V této zkřížené studii budou účastníci užívat lék a placebo po dobu 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
změny chování u léku oproti placebu.
Časové okno: V této zkřížené studii budou účastníci užívat lék a placebo po dobu 12 týdnů
Zjistit, zda podávání VPA vede ke zlepšení chování ve srovnání s placebem. Na základě předběžných údajů vyšetřovatelé předpokládají, že VPA bude významně souviset se zlepšením v oblastech agrese, pozornosti a externalizace chování, jak je měřeno pomocí kontrolního seznamu chování dítěte (CBCL), primárních proměnných výsledku chování. Bude také zkoumána široká škála dalších behaviorálních měřítek (sekundárních výsledků), včetně těch, která se týkají hlavních symptomů ASD, jazyka, adaptivního fungování, senzorického a motorického chování k identifikaci. Behaviorální opatření budou zkoumána ve vztahu ke snížení epileptiformních výbojů. Vyšetřovatelé také zahrnou jak objektivní, tak subjektivní měření spánku a prozkoumají vliv změn spánku ve vztahu k profilům výboje EEG a chování.
V této zkřížené studii budou účastníci užívat lék a placebo po dobu 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boston Children's Hospital

Spolupracovníci

University of Louisville

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sarah Spence, MD PhD, Boston Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

24. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

21. října 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. října 2016

Naposledy ověřeno

1. října 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P00005744

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na divalproex sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit