Divalproex Sodium을 이용한 자폐증 스펙트럼 장애 및 간질형 뇌파 아동의 치료
2016년 10월 20일 업데이트: Sarah Spence, Boston Children's Hospital
이 연구의 목적은 자폐 스펙트럼 장애가 있는 아동의 간질양 이상 치료가 이러한 아동의 행동을 개선할 수 있는지 확인하는 것입니다.
연구자들은 주의력, 사회적 의사소통, 반복적 행동, 부적응 행동, 언어, 운동 및 감각, 수면과 관련된 행동을 포함하여 다양한 행동 결과를 연구할 것입니다.
조사관은 발프로산(디발프로엑스 나트륨 형태)이라는 항경련제를 사용할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
간질 및 간질형 EEG 이상은 자폐증 스펙트럼 장애(ASD)에서 흔히 동반되는 질환으로, 이러한 장애에서 피질 기능 장애의 중요한 바이오마커로 간주될 수 있습니다.
그들은 장애의 병인에 관여하는 것으로 가정된 흥분성-억제성 불균형의 척도를 나타낼 수 있습니다.
간질의 치료는 항상 필요하지만 고립된 간질형 EEG(즉, 임상적 발작이 없는 경우)의 치료는 솔직히 논란의 여지가 있습니다.
데이터에 따르면 이러한 간질양 분비물은 주의력, 언어 및 행동의 결함과 관련이 있으므로 연구자들은 이들이 이 집단에서 중요하고 새로운 치료 대상이 될 수 있다고 믿습니다.
제안된 연구는 ASD 및 고립성 간질형 EEG를 가진 어린이를 치료하기 위해 스파이크 억제 기능(divalproex 나트륨 형태의 VPA)을 사용하는 항경련제를 사용하는 효능을 조사하기 위해 이 문제에 오랫동안 관심을 가지고 있는 연구자 그룹을 모았습니다.
3개의 대규모 자폐증 센터(Boston Children's Hospital(BCH) 및 Vanderbilt University(VU) 및 University of Louisville(U of L))에서 모집하여 매우 큰 소아 간질 병동을 갖춘 연구자들은 VPA에 대한 26주 무작위 위약 통제 교차 연구를 제안합니다. 간질형 EEG 방전이 빈번한 ASD를 가진 4-8세 아동의 경우.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Childrens Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 4~10세의 남성 또는 여성 환자.
- ASD(자폐성 장애, 아스퍼거 장애 또는 전반적 발달 장애(PDD-NOS)) 진단.
- EEG에서 빈번한 간질양 방전(스파이크, 스파이크파 및 시간당 15개 이상 발생하는 예리한 파동으로 정의됨).
- 지능 지수(IQ) 범위는 40~100입니다.
- 무게 > 또는 = 12.5kg.
- 영어를 사용하는 가족
제외 기준:
- 간질 병력, 알려진 신경 유전적 장애 또는 간질 비율이 높은 염색체 이상(15q 중복 증후군, 16p 결실/중복 증후군, 취약 X, 결절성 경화증 복합체) 또는 구조적 뇌 병변(이전 뇌졸중, 이동 결함, 뇌 기형).
- 수면 EEG(수면 중 전기 간질 상태(ESES))라고 하는 수면 EEG에 심각한 간질형 EEG의 존재
다음 중 하나인 디발프로엑스 나트륨을 사용한 이전 치료:
- 6개월 이상의 기간
- 지난 12개월 이내
- 치료 중단으로 이어지는 심각한 부작용과 관련이 있는 경우
- 연구 등록 후 6개월 이내에 전신 마취를 받았거나 2주 이내에 진정제를 투여한 소아.
- 최근(연구 시작 전 2개월 미만) 행동 치료 프로그램 또는 새로운 향정신성 약물 치료를 시작했거나 새로운 치료를 변경하거나 시작할 계획입니다.
- 디발프로엑스 나트륨 사용이 금기인 카르니틴 결핍, 요소 순환 장애 또는 기타 대사 장애와 같은 의학적 상태의 존재.
- 수면 연구 측정에 중대한 영향을 미칠 수 있는 중대한 치료되지 않은 의학적 문제(폐색성 수면 무호흡증, 하지 불안 증후군, GERD 등)의 존재.
- BUN/크레아티닌에 대한 정상 상한을 초과하는 값 또는 혈청 트랜스아미나아제(ALT/SGPT, AST/SGOT)에 대한 정상 상한의 2배 값으로 입증되는 신장, 간, 췌장 또는 혈액 기능 장애 혈청 리파아제 및 아밀라아제 정상, 혈소판 <80,000 /mcL, WBC <3.0 103 /mcL.
- 토피라메이트, 라모트리긴 및 사이토크롬 p450 효소를 억제하는 약물을 포함하여 디발프로엑스 나트륨과 금기인 약물의 병용 사용.
- 행동 관리 문제(예: (피험자 및/또는 직원에게) 안전 문제가 될 정도로 심각한 자해, 공격성).
- 주치의 부재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 디발프로엑스 나트륨
디발프로엑스나트륨은 스프링클캡슐 제형으로 투여하며, 목표용량은 30mg/kg, 약물은 12주간 투여한다.
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이 약물은 발작에 대해 FDA 승인을 받은 약물이지만 임상 발작이 없는 간질성 EEG 이상 치료에는 승인되지 않았습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약 내부에 동일한 양의 유당 구체/비드가 포함된 파란색 및 흰색 캡슐은 활성 약물과 동일하게 보이도록 제형화됩니다.
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위약은 활성 약물처럼 보이는 비활성 물질입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ASD 아동의 간질성 EEG 방전 감소에 대한 약물 대 위약의 효과
기간: 이 교차 연구에서 참가자들은 각각 12주 동안 약물과 위약을 복용하게 됩니다.
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ASD 아동의 간질성 EEG 방전에 대한 디발프로엑스 나트륨(발프로에이트 또는 VPA)의 효과를 조사합니다.
연구자들은 VPA가 위약에 비해 퇴원 횟수(일차 결과 측정)를 크게 줄일 것이라는 가설을 세웠습니다.
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이 교차 연구에서 참가자들은 각각 12주 동안 약물과 위약을 복용하게 됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약물 대 위약의 행동 변화.
기간: 이 교차 연구에서 참가자들은 각각 12주 동안 약물과 위약을 복용하게 됩니다.
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VPA 투여로 위약과 비교하여 행동이 개선되는지 확인합니다.
예비 데이터를 기반으로 연구자들은 VPA가 주요 행동 결과 변수인 CBCL(Child Behavior Checklist)로 측정된 공격성, 주의력 및 외현화 행동 영역의 개선과 상당히 관련이 있을 것이라는 가설을 세웠습니다.
식별을 위한 핵심 ASD 증상, 언어, 적응 기능, 감각 및 운동 행동과 관련된 것을 포함하여 광범위한 기타 행동 측정(2차 결과)도 검사할 것입니다.
행동 측정은 간질 방전의 감소와 관련하여 조사됩니다.
조사관은 또한 객관적 및 주관적 수면 측정을 모두 포함하고 EEG 방전 프로필 및 행동과 관련된 수면 변화의 영향을 조사합니다.
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이 교차 연구에서 참가자들은 각각 12주 동안 약물과 위약을 복용하게 됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Sarah Spence, MD PhD, Boston Children's Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 3월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 3월 21일
처음 게시됨 (추정)
2014년 3월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 10월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 10월 20일
마지막으로 확인됨
2016년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- P00005744
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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아니
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