Trattamento di bambini con disturbi dello spettro autistico ed EEG epilettiforme con sodio valproico
20 ottobre 2016 aggiornato da: Sarah Spence, Boston Children's Hospital
Lo scopo di questo studio è determinare se il trattamento delle anomalie epilettiformi nei bambini con disturbo dello spettro autistico migliorerà i comportamenti in questi bambini.
Gli investigatori studieranno una serie di diversi esiti comportamentali tra cui comportamenti legati all'attenzione, comunicazione sociale, comportamenti ripetitivi, comportamenti disadattivi, linguaggio, motori e sensoriali e sonno.
Gli investigatori useranno un farmaco anticonvulsivante chiamato acido valproico (sotto forma di sodio divalproex).
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'epilessia e le anomalie EEG epilettiformi sono comorbilità comuni nei disturbi dello spettro autistico (ASD) che possono essere considerati importanti biomarcatori di disfunzione corticale in questi disturbi.
Possono rappresentare una misura dello squilibrio eccitatorio-inibitorio ipotizzato essere coinvolto nella patogenesi del disturbo.
Il trattamento dell'epilessia è sempre indicato, ma il trattamento dell'EEG epilettiforme isolato (cioè in assenza di crisi cliniche) è francamente controverso.
Poiché i dati suggeriscono che queste scariche epilettiformi sono associate a deficit di attenzione, linguaggio e comportamento, i ricercatori ritengono che possano rappresentare un obiettivo di trattamento importante e nuovo in questa popolazione.
Lo studio proposto riunisce un gruppo di ricercatori da tempo interessati a questo problema al fine di indagare l'efficacia dell'utilizzo di un farmaco anticonvulsivante con capacità di soppressione del picco (VPA sotto forma di divalproex sodico) per il trattamento di bambini con ASD e EEG epilettiformi isolati.
Reclutando da 3 grandi centri per l'autismo (Boston Children's Hospital (BCH) e Vanderbilt University (VU) e University of Louisville (U of L)) con unità di epilessia pediatrica molto grandi, i ricercatori propongono uno studio incrociato randomizzato controllato con placebo della durata di 26 settimane sul VPA nei bambini di 4-8 anni con ASD con frequenti scariche EEG epilettiformi.
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Childrens Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 4 anni a 10 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 4 e 10 anni.
- Diagnosi di con ASD (disturbo autistico, disturbo di Asperger o disturbo pervasivo dello sviluppo (PDD-NOS).
- Frequenti scariche epilettiformi all'EEG (definite come punte, onde a punta e onde acute che si verificano a più di 15 eventi all'ora).
- Il quoziente intellettivo (QI) va da 40 a 100.
- Peso > o = 12,5 kg.
- Famiglie di lingua inglese
Criteri di esclusione:
- Storia di epilessia, disturbo neurogenetico noto o anomalie cromosomiche con alti tassi di epilessia (sindrome da duplicazione 15q, sindrome da delezione/duplicazione 16p, X fragile, complesso sclerosi tuberosa) o lesione cerebrale strutturale (ictus precedente, difetti migratori, malformazioni cerebrali).
- La presenza di un grave EEG epilettiforme sull'EEG del sonno indicato come stato elettrico epilettico nel sonno (ESES) nel sonno
Precedente trattamento con valproato sodico che sia uno dei seguenti:
- di durata superiore a 6 mesi
- negli ultimi 12 mesi
- che è stato associato a effetti collaterali significativi che hanno portato alla sospensione del trattamento
- Bambini che hanno avuto anestesia generale entro i sei mesi o sedazione entro 2 settimane dall'arruolamento nello studio.
- Inizio recente (meno di due mesi prima dell'ingresso nello studio) di un programma di terapia comportamentale o nuovo farmaco psicotropo, o piano per cambiare o iniziare una nuova terapia.
- Presenza di condizioni mediche, come carenza di carnitina, disturbi del ciclo dell'urea o altri disturbi metabolici che rappresenterebbero una controindicazione all'uso di valproato sodico.
- Presenza di un problema medico significativo non trattato (apnea ostruttiva del sonno, sindrome delle gambe senza riposo, GERD, ecc.) che può avere un impatto significativo sulle misure di studio del sonno.
- Disfunzione renale, epatica, pancreatica o ematologica come evidenziato da valori superiori ai limiti superiori della norma per BUN/creatinina, o valori doppi del limite superiore della norma per le transaminasi sieriche (ALT/SGPT, AST/SGOT), valori doppi del limite superiore della normale per lipasi e amilasi sieriche, piastrine <80.000/mcL, WBC<3,0 103/mcL.
- Uso concomitante di farmaci controindicati con valproato sodico inclusi topiramato, lamotrigina e farmaci che inibiscono gli enzimi del citocromo p450.
- Problemi di gestione del comportamento (ad es. autolesionismo, aggressività) abbastanza gravi da creare problemi di sicurezza (per il soggetto e/o il personale).
- Assenza del medico di base.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: valproato sodico
il divalproex sodico verrà somministrato nella formulazione di capsule cosparse, dose target di 30 mg/kg, il farmaco verrà somministrato per 12 settimane
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Il farmaco è un farmaco approvato dalla FDA per le convulsioni, ma non è stato approvato per il trattamento delle anomalie EEG epilettiformi in assenza di convulsioni cliniche.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Le capsule blu e bianche con una quantità equivalente di sfere/sfere di lattosio all'interno del placebo saranno formulate per apparire identiche al farmaco attivo
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Il placebo è una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco attivo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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effetto del farmaco rispetto al placebo sulla riduzione delle scariche EEG epilettiformi nei bambini con ASD
Lasso di tempo: In questo studio crossover i partecipanti assumeranno farmaci e placebo per 12 settimane ciascuno
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Per esaminare l'effetto del divalproex sodico (valproato o VPA) sulle scariche EEG epilettiformi nei bambini con ASD.
I ricercatori ipotizzano che il VPA ridurrà significativamente il conteggio delle dimissioni (misura di esito primaria) rispetto al placebo.
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In questo studio crossover i partecipanti assumeranno farmaci e placebo per 12 settimane ciascuno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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cambiamenti comportamentali nel farmaco rispetto al placebo.
Lasso di tempo: In questo studio crossover i partecipanti assumeranno farmaci e placebo per 12 settimane ciascuno
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Determinare se la somministrazione di VPA comporta un miglioramento del comportamento rispetto al placebo.
Sulla base di dati preliminari, i ricercatori ipotizzano che il VPA sarà significativamente associato al miglioramento nelle aree di aggressività, attenzione e comportamenti esternalizzanti misurati dalla Child Behavior Checklist (CBCL), le principali variabili di esito comportamentale.
Verrà inoltre esaminata un'ampia gamma di altre misure comportamentali (risultati secondari), comprese quelle relative ai sintomi principali dell'ASD, al linguaggio, al funzionamento adattivo, ai comportamenti sensoriali e motori da identificare.
Le misure comportamentali saranno esaminate in relazione alla riduzione delle scariche epilettiformi.
Gli investigatori includeranno anche misure sia oggettive che soggettive del sonno ed esamineranno l'effetto dei cambiamenti del sonno in relazione ai profili di scarica EEG e al comportamento.
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In questo studio crossover i partecipanti assumeranno farmaci e placebo per 12 settimane ciascuno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Sarah Spence, MD PhD, Boston Children's Hospital
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
1 ottobre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 marzo 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 marzo 2014
Primo Inserito (Stima)
24 marzo 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
21 ottobre 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
20 ottobre 2016
Ultimo verificato
1 ottobre 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbi dello sviluppo infantile, pervasivi
- Disturbo autistico
- Disturbo dello spettro autistico
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Depressori del sistema nervoso centrale
- Inibitori enzimatici
- Agenti tranquillanti
- Psicofarmaci
- Agenti GABA
- Anticonvulsivanti
- Agenti antimaniacali
- Acido valproico
Altri numeri di identificazione dello studio
- P00005744
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
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