Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu i EEG padaczkowopodobnym za pomocą soli sodowej walproeksu

20 października 2016 zaktualizowane przez: Sarah Spence, Boston Children's Hospital
Celem tego badania jest ustalenie, czy leczenie nieprawidłowości padaczkowopodobnych u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu poprawi jakiekolwiek zachowania u tych dzieci. Badacze będą badać szereg różnych wyników behawioralnych, w tym zachowania związane z uwagą, komunikacją społeczną, zachowaniami powtarzalnymi, zachowaniami nieprzystosowawczymi, językiem, motorycznymi i sensorycznymi oraz snem. Badacze zastosują lek przeciwdrgawkowy zwany kwasem walproinowym (w postaci diwalproeksu sodu).

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Padaczka i padaczkowopodobne nieprawidłowości EEG są częstymi chorobami współistniejącymi w zaburzeniach ze spektrum autyzmu (ASD), które można uznać za ważne biomarkery dysfunkcji kory mózgowej w tych zaburzeniach. Mogą one stanowić miarę nierównowagi pobudzająco-hamującej, która ma być zaangażowana w patogenezę zaburzenia. Leczenie padaczki jest zawsze wskazane, ale leczenie izolowanego EEG padaczkowopodobnego (tj. przy braku napadów klinicznych) jest szczerze kontrowersyjne. Ponieważ dane sugerują, że te wyładowania padaczkowopodobne są związane z deficytami uwagi, języka i zachowania, badacze uważają, że mogą one stanowić ważny i nowy cel leczenia w tej populacji. Proponowane badanie łączy grupę badaczy od dawna zainteresowanych tym problemem w celu zbadania skuteczności stosowania leku przeciwdrgawkowego o zdolności tłumienia kolców (VPA w postaci soli sodowej diwalproeksu) w leczeniu dzieci z ASD i izolowanymi padaczkowopodobnymi zapisami EEG. Rekrutując z 3 dużych ośrodków autyzmu (Boston Children's Hospital (BCH) i Vanderbilt University (VU) oraz University of Louisville (U of L)) z bardzo dużymi oddziałami padaczki dziecięcej, badacze proponują 26-tygodniowe randomizowane, kontrolowane placebo badanie krzyżowe VPA u 4-8-letnich dzieci z ASD z częstymi wyładowaniami padaczkowopodobnymi EEG.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Childrens Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 4 do 10 lat.
  2. Diagnoza z ASD (zaburzenie autystyczne, zaburzenie Aspergera lub całościowe zaburzenie rozwojowe (PDD-NOS).
  3. Częste wyładowania padaczkowopodobne w EEG (zdefiniowane jako skoki, fala szczytowa i ostre fale występujące z częstotliwością większą niż 15 zdarzeń na godzinę).
  4. Iloraz inteligencji (IQ) mieści się w zakresie od 40 do 100.
  5. Waga > lub = 12,5 kg.
  6. rodziny anglojęzyczne

Kryteria wyłączenia:

  1. Padaczka w wywiadzie, znane zaburzenia neurogenetyczne lub nieprawidłowości chromosomalne z częstymi epizodami padaczki (zespół duplikacji 15q, zespół delecji/duplikacji 16p, zespół łamliwego chromosomu X, zespół stwardnienia guzowatego) lub zmiany strukturalne mózgu (przebyty udar, defekty migracji, wady rozwojowe mózgu).
  2. Obecność ciężkiego padaczkowopodobnego EEG w zapisie EEG podczas snu określanego jako stan elektryczny padaczkowy we śnie (ESES) we śnie

  3. Wcześniejsze leczenie diwalproinianem sodu, które jest jednym z poniższych:

    • dłuższy niż 6 miesięcy
    • w ciągu ostatnich 12 miesięcy
    • które wiązało się ze znaczącymi działaniami niepożądanymi prowadzącymi do przerwania leczenia
  4. Dzieci, które miały znieczulenie ogólne w ciągu ostatnich sześciu miesięcy lub sedację w ciągu 2 tygodni od włączenia do badania.
  5. Niedawne (mniej niż dwa miesiące przed rozpoczęciem badania) rozpoczęcie programu terapii behawioralnej lub nowego leku psychotropowego lub plan zmiany lub rozpoczęcia nowej terapii.
  6. Obecność stanu chorobowego, takiego jak niedobór karnityny, zaburzenie cyklu mocznikowego lub inne zaburzenie metaboliczne, które byłoby przeciwwskazaniem do stosowania soli sodowej walproeksu.
  7. Obecność istotnego nieleczonego problemu medycznego (obturacyjny bezdech senny, zespół niespokojnych nóg, GERD itp.), który może mieć znaczący wpływ na pomiary badania snu.
  8. Zaburzenia czynności nerek, wątroby, trzustki lub hematologiczne, o czym świadczą wartości przekraczające górną granicę normy dla BUN/kreatyniny lub wartości dwukrotnie przekraczające górną granicę normy dla aminotransferaz w surowicy (ALT/SGPT, AST/SGOT), wartości dwukrotnie przekraczające górną granicę normy lipaza i amylaza w surowicy w normie, płytki krwi <80 000 /mcL, leukocyty <3,0 103 /mcL.
  9. Jednoczesne stosowanie leków przeciwwskazanych z solą sodową diwalproeksu, w tym topiramatu, lamotryginy i leków hamujących enzymy cytochromu p450.
  10. Kwestie zarządzania behawioralnego (np. samookaleczenie, agresywność) na tyle poważne, że mogą stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa (podmiotu i/lub personelu).
  11. Brak lekarza pierwszego kontaktu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: sól sodowa diwalproeksu
sól sodowa walproeksu będzie podawana w postaci kapsułek posypkowych, dawka docelowa 30mg/kg, lek będzie podawany przez 12 tygodni
Lek: sól sodowa diwalproeksu
Lek jest zatwierdzonym przez FDA lekiem na napady padaczkowe, ale nie został zatwierdzony do leczenia padaczkopodobnych nieprawidłowości EEG przy braku napadów klinicznych.
Inne nazwy:
  • Depakote
  • VPA
  • walproinian sodu
  • kwas walproinowy
Komparator placebo: Placebo
Niebiesko-białe kapsułki z równoważną ilością kulek/kuleczek laktozy w środku Placebo będą formułowane tak, aby wyglądały identycznie jak aktywny lek
Inny: Placebo
Placebo to nieaktywna substancja, która wygląda jak aktywny lek.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
wpływ leku vs placebo na zmniejszenie wyładowań EEG padaczkopodobnych u dzieci z ASD
Ramy czasowe: W tym skrzyżowanym badaniu uczestnicy będą przyjmować lek i placebo przez 12 tygodni
Zbadanie wpływu soli sodowej diwalproeksu (walproinianu lub VPA) na padaczkowe wyładowania EEG u dzieci z ASD. Badacze wysuwają hipotezę, że VPA znacznie zmniejszy liczbę wypisów (główna miara wyniku) w porównaniu z placebo.
W tym skrzyżowanym badaniu uczestnicy będą przyjmować lek i placebo przez 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zmiany zachowania w przypadku leku w porównaniu z placebo.
Ramy czasowe: W tym skrzyżowanym badaniu uczestnicy będą przyjmować lek i placebo przez 12 tygodni
Określenie, czy podawanie VPA skutkuje poprawą zachowania w porównaniu z placebo. Na podstawie wstępnych danych badacze wysuwają hipotezę, że VPA będzie znacząco związany z poprawą w obszarach agresji, uwagi i zachowań eksternalizacyjnych, mierzonych za pomocą listy kontrolnej zachowania dziecka (CBCL), głównych behawioralnych zmiennych końcowych. Zbadany zostanie również szeroki zakres innych środków behawioralnych (wyników drugorzędnych), w tym związanych z podstawowymi objawami ASD, językiem, funkcjonowaniem adaptacyjnym, zachowaniami sensorycznymi i motorycznymi. Zbadane zostaną środki behawioralne w odniesieniu do redukcji wyładowań padaczkopodobnych. Badacze uwzględnią również obiektywne i subiektywne pomiary snu i zbadają wpływ zmian snu w odniesieniu do profili wyładowań EEG i zachowania.
W tym skrzyżowanym badaniu uczestnicy będą przyjmować lek i placebo przez 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Współpracownicy

University of Louisville

Śledczy

  • Główny śledczy: Sarah Spence, MD PhD, Boston Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 marca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

21 października 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 października 2016

Ostatnia weryfikacja

1 października 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P00005744

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj