Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lasten, joilla on autismikirjon häiriöt ja epileptinen EEG, hoito divalproex-natriumilla

torstai 20. lokakuuta 2016 päivittänyt: Sarah Spence, Boston Children's Hospital
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, parantaako autismikirjon häiriötä sairastavien lasten epileptiformisten poikkeavuuksien hoito näiden lasten käyttäytymistä. Tutkijat tutkivat useita erilaisia ​​käyttäytymisen tuloksia, mukaan lukien käyttäytyminen, joka liittyy huomioimiseen, sosiaaliseen kommunikaatioon, toistuvaan käyttäytymiseen, sopeutumattomaan käyttäytymiseen, kieleen, motorisiin ja aisteihin sekä uneen. Tutkijat käyttävät kouristuksia estävää lääkettä, jota kutsutaan valproiinihapoksi (natriumdivalproexin muodossa).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Epilepsia ja epileptiformiset EEG-poikkeavuudet ovat yleisiä autismispektrihäiriöiden (ASD) rinnakkaissairauksia, joita voidaan pitää tärkeinä aivokuoren toimintahäiriön biomarkkereina näissä häiriöissä. Ne voivat edustaa kiihotus-inhibiittorisen epätasapainon mittaa, jonka oletetaan olevan osallisena häiriön patogeneesissä. Epilepsian hoito on aina aiheellista, mutta yksittäisen epileptiformisen EEG:n hoito (eli kliinisten kohtausten puuttuessa) on suoraan sanottuna kiistanalainen. Koska tiedot viittaavat siihen, että nämä epileptiformiset vuodot liittyvät huomion, kielen ja käyttäytymisen puutteisiin, tutkijat uskovat, että ne voivat olla tärkeä ja uusi hoitokohde tässä populaatiossa. Ehdotettu tutkimus kokoaa yhteen ryhmän tutkijoita, jotka ovat olleet pitkään kiinnostuneita tästä ongelmasta. Tarkoituksena on tutkia kouristuksia estävän lääkkeen (divalproeksinatriumin muodossa oleva VPA) käytön tehokkuutta ASD:n ja eristettyjen epileptiformisten EEG:iden hoidossa. Tutkijat rekrytoivat kolmesta suuresta autismikeskuksesta (Boston Children's Hospital (BCH) ja Vanderbilt University (VU) ja University of Louisville (U of L)), joissa on erittäin suuria lasten epilepsiayksiköitä. 4-8-vuotiailla lapsilla, joilla on ASD ja joilla on toistuvia epileptiformisia EEG-purkauksia.

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Childrens Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 10 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 4–10-vuotiaat mies- tai naispotilaat.
  2. Diagnoosi ASD (autistinen häiriö, Aspergerin häiriö tai pervasiivinen kehityshäiriö (PDD-NOS).
  3. Toistuvat epileptiformiset purkaukset EEG:ssä (määritelty piikkinä, piikkiaaltoina ja terävinä aaltoina, joita esiintyy yli 15 tapahtumaa tunnissa).
  4. Älykkyysosamäärä (IQ) on 40-100.
  5. Paino > tai = 12,5 kg.
  6. Englantia puhuvia perheitä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiempi epilepsia, tunnetut neurogeneettiset häiriöt tai kromosomipoikkeavuudet, joihin liittyy runsaasti epilepsiaa (15q-kaksoisoireyhtymä, 16p-deleetio/kaksoisoireyhtymä, Fragile X, tuberous sclerosis -kompleksi) tai rakenteellinen aivovaurio (aiempi aivohalvaus, muuttovauriot, aivojen epämuodostumat).
  2. Vaikean epileptiformisen EEG:n esiintyminen unen EEG:ssä, jota kutsutaan sähköisen tilan epilepticukseksi unessa (ESES) unessa

  3. Aikaisempi divalproex-natriumhoito, joka on jokin seuraavista:

    • kesto yli 6 kuukautta
    • viimeisen 12 kuukauden aikana
    • joka liittyi merkittäviin sivuvaikutuksiin, jotka johtivat hoidon lopettamiseen
  4. Lapset, jotka ovat saaneet yleisanestesia kuuden kuukauden sisällä tai sedaatio 2 viikon sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta.
  5. Äskettäin (alle kaksi kuukautta ennen tutkimukseen tuloa) aloitettu käyttäytymisterapiaohjelma tai uusi psykotrooppinen lääkitys tai suunnitelma muuttaa tai aloittaa uusi terapia.
  6. Lääketieteellinen sairaus, kuten karnitiinin puutos, ureakiertohäiriö tai muu aineenvaihduntahäiriö, joka olisi vasta-aihe divalproex-natriumin käytölle.
  7. Merkittävä hoitamaton lääketieteellinen ongelma (obstruktiivinen uniapnea, levottomat jalat -oireyhtymä, GERD jne.), jolla voi olla merkittävä vaikutus unitutkimuksen toimenpiteisiin.
  8. Munuaisten, maksan, haiman tai hematologinen toimintahäiriö, josta on osoituksena BUN/kreatiniinin normaalin ylärajan ylittävät arvot tai seerumin transaminaasien (ALT/SGPT, AST/SGOT) arvot, jotka ylittävät kaksi kertaa normaalin ylärajan. normaali seerumin lipaasin ja amylaasin suhteen, verihiutaleet <80 000 /mcL, valkosolut < 3,0 103 /mcL.
  9. Vasta-aiheisten lääkkeiden samanaikainen käyttö divalproeksinatriumin kanssa, mukaan lukien topiramaatti, lamotrigiini ja sytokromi p450 -entsyymejä estävät lääkkeet.
  10. Käyttäytymisen hallintaan liittyvät ongelmat (esim. itsensä vahingoittaminen, aggressiivisuus) niin vakava, että se aiheuttaa turvallisuusongelmia (kohteen ja/tai henkilökunnan osalta).
  11. Perusterveydenhuollon lääkärin puuttuminen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: divalproex-natrium
divalproex-natriumia annetaan sprinkle-kapseliformulaatiossa, tavoiteannos 30 mg/kg, lääkettä annetaan 12 viikon ajan
Lääke: divalproex-natrium
Lääke on FDA:n hyväksymä lääkitys kohtauksiin, mutta sitä ei ole hyväksytty epileptiformisten EEG-poikkeavuuksien hoitoon kliinisten kohtausten puuttuessa.
Muut nimet:
  • Depakote
  • VPA
  • natriumvalproaatti
  • valproiinihappo
Placebo Comparator: Plasebo
Sinivalkoiset kapselit, joissa on vastaava määrä laktoosipalloja/helmiä Placebon sisällä, muotoillaan niin, että ne näyttävät identtisiltä aktiivisen lääkkeen kanssa
Muut: Plasebo
Plasebo on inaktiivinen aine, joka näyttää aktiiviselta lääkkeeltä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
lääkkeen vs. lumelääkkeen vaikutus epileptiformisten EEG-purkausten vähentämiseen ASD-lapsilla
Aikaikkuna: Tässä crossover-tutkimuksessa osallistujat saavat lääkettä ja lumelääkettä 12 viikon ajan
Tutkia valproeksinatriumin (valproaatti tai VPA) vaikutusta epileptiformisiin EEG-purkauksiin lapsilla, joilla on ASD. Tutkijat olettavat, että VPA vähentää merkittävästi vuotojen määrää (ensisijainen tulosmitta) lumelääkkeeseen verrattuna.
Tässä crossover-tutkimuksessa osallistujat saavat lääkettä ja lumelääkettä 12 viikon ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
käyttäytymisen muutokset lääkkeessä vs. lumelääke.
Aikaikkuna: Tässä crossover-tutkimuksessa osallistujat saavat lääkettä ja lumelääkettä 12 viikon ajan
Sen määrittämiseksi, parantaako VPA:n antaminen käyttäytymistä lumelääkkeeseen verrattuna. Alustavien tietojen perusteella tutkijat olettavat, että VPA liittyy merkittävästi parantumiseen aggressiivisuuden, huomion ja ulkoistavan käyttäytymisen alueilla mitattuna Child Behavior Checklist (CBCL), ensisijaisten käyttäytymistulosmuuttujien avulla. Lisäksi tutkitaan monia muita käyttäytymismittareita (toissijaisia ​​tuloksia), mukaan lukien ne, jotka liittyvät ASD:n ydinoireisiin, kieleen, mukautuvaan toimintaan, sensoriseen ja motoriseen käyttäytymiseen. Käyttäytymistoimenpiteitä tarkastellaan suhteessa epileptiformisten vuotojen vähentämiseen. Tutkijat huomioivat myös sekä objektiiviset että subjektiiviset unen mittaukset ja selvittävät unen muutosten vaikutusta EEG-purkausprofiileihin ja -käyttäytymiseen.
Tässä crossover-tutkimuksessa osallistujat saavat lääkettä ja lumelääkettä 12 viikon ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Boston Children's Hospital

Yhteistyökumppanit

University of Louisville

Tutkijat

  • Päätutkija: Sarah Spence, MD PhD, Boston Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 21. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 24. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 21. lokakuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. lokakuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • P00005744

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa