Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandling av barn med autismspektrumtillstånd och epileptiformt EEG med Divalproex Sodium

20 oktober 2016 uppdaterad av: Sarah Spence, Boston Children's Hospital
Syftet med denna studie är att avgöra om behandling av epileptiforma abnormiteter hos barn med autismspektrumstörning kommer att förbättra eventuella beteenden hos dessa barn. Utredarna kommer att studera ett antal olika beteenderesultat inklusive beteenden relaterade till uppmärksamhet, social kommunikation, repetitiva beteenden, missanpassade beteenden, språk, motorik och sensorisk och sömn. Utredarna kommer att använda ett antikonvulsivt läkemedel som kallas valproinsyra (i form av natriumdivalproex).

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Epilepsi och epileptiforma EEG-avvikelser är vanliga samsjukligheter vid Autism Spectrum Disorders (ASD) som kan anses vara viktiga biomarkörer för kortikal dysfunktion vid dessa störningar. De kan representera ett mått på den excitatoriska-hämmande obalans som anses vara involverad i sjukdomens patogenes. Behandling av epilepsi är alltid indicerat, men behandling av isolerat epileptiformt EEG (d.v.s. i frånvaro av kliniska anfall) är uppriktigt sagt kontroversiell. Eftersom data tyder på att dessa epileptiforma flytningar är förknippade med brister i uppmärksamhet, språk och beteende, tror forskarna att de kan representera ett viktigt och nytt behandlingsmål i denna population. Den föreslagna studien samlar en grupp utredare som länge varit intresserade av detta problem för att undersöka effekten av att använda ett antikonvulsivt läkemedel med spikdämpande förmåga (VPA i form av divalproexnatrium) för att behandla barn med ASD och isolerade epileptiforma EEG. Utredarna rekryterar från 3 stora autismcenter (Boston Children's Hospital (BCH) och Vanderbilt University (VU) och University of Louisville (U of L)) med mycket stora pediatriska epilepsienheter. hos 4-8-åriga barn med ASD med frekventa epileptiforma EEG-urladdningar.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Childrens Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 10 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga patienter i åldern 4 till 10 år.
  2. Diagnos av med ASD (autistisk störning, Aspergers sjukdom eller genomgripande utvecklingsstörning (PDD-NOS).
  3. Frekventa epileptiforma urladdningar på EEG (definieras som spikar, spikvåg och skarpa vågor som inträffar vid mer än 15 händelser per timme).
  4. Intelligenskvoten (IQ) är mellan 40 och 100.
  5. Vikt > eller = 12,5 kg.
  6. Engelsktalande familjer

Exklusions kriterier:

  1. Historik med epilepsi, känd neurogenetisk störning eller kromosomavvikelser med höga frekvenser av epilepsi (15q duplikationssyndrom, 16p deletion/dupliceringssyndrom, Fragilt X, tuberös skleroskomplex), eller strukturell hjärnskada (tidigare stroke, migrationsdefekter, hjärnmissbildningar).
  2. Närvaron av ett allvarligt epileptiformt EEG på sömn-EEG som kallas elektrisk status epilepticus i sömn (ESES) i sömn

  3. Tidigare behandling med divalproexnatrium som är något av följande:

    • längre än 6 månader
    • under de senaste 12 månaderna
    • som var förknippad med betydande biverkningar som ledde till att behandlingen avslutades
  4. Barn som har fått narkos inom sex månader eller sedering inom 2 veckor från studieinskrivningen.
  5. Nyligen (mindre än två månader före studiestart) påbörjad ett beteendeterapiprogram eller ny psykofarmaka, eller planen att ändra eller påbörja en ny terapi.
  6. Förekomst av medicinskt tillstånd, såsom karnitinbrist, ureacykelstörning eller annan metabolisk störning som skulle vara en kontraindikation för användning av divalproex natrium.
  7. Förekomst av ett betydande obehandlat medicinskt problem (obstruktiv sömnapné, restless legs syndrome, GERD, etc.) som kan ha betydande inverkan på sömnstudieåtgärder.
  8. Njur-, lever-, bukspottkörtel- eller hematologisk dysfunktion som framgår av värden över övre normala gränser för BUN/kreatinin, eller värden två gånger den övre normalgränsen för serumtransaminaser (ALT/SGPT, AST/SGOT), värden två gånger den övre gränsen för normalt för serumlipas och amylas, blodplättar <80 000/mcL, WBC<3,0 103/mcL.
  9. Samtidig användning av läkemedel kontraindicerat med divalproexnatrium inklusive topiramat, lamotrigin och läkemedel som hämmar cytokrom p450-enzymer.
  10. Beteendehanteringsfrågor (t.ex. självskada, aggressivitet) tillräckligt allvarlig för att vara av säkerhetsskäl (för försöksperson och/eller personal).
  11. Frånvaro av primärvårdsläkare.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: divalproex natrium
divalproex natrium kommer att administreras i sprinkle kapselformulering, måldos på 30 mg/kg, läkemedel kommer att administreras i 12 veckor
Läkemedel: divalproex natrium
Läkemedlet är ett FDA-godkänt läkemedel för anfall men har inte godkänts för behandling av epileptiforma EEG-avvikelser i frånvaro av kliniska anfall.
Andra namn:
  • Depakote
  • VPA
  • natriumvalproat
  • valproinsyra
Placebo-jämförare: Placebo
Blå och vita kapslar med motsvarande mängd laktosfärer/pärlor inuti Placebo kommer att formuleras för att se identiska ut med den aktiva medicinen
Övrig: Placebo
Placebo är en inaktiv substans som ser ut som det aktiva läkemedlet.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
effekt av läkemedel kontra placebo på minskning av epileptiforma EEG-utsläpp hos barn med ASD
Tidsram: I denna crossover-studie kommer deltagarna att vara på läkemedel och placebo i 12 veckor vardera
Att undersöka effekten av divalproexnatrium (valproat eller VPA) på epileptiforma EEG-urladdningar hos barn med ASD. Utredarna antar att VPA avsevärt kommer att minska antalet utsläpp (primärt resultatmått) jämfört med placebo.
I denna crossover-studie kommer deltagarna att vara på läkemedel och placebo i 12 veckor vardera

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
beteendeförändringar i läkemedel kontra placebo.
Tidsram: I denna crossover-studie kommer deltagarna att vara på läkemedel och placebo i 12 veckor vardera
För att avgöra om administrering av VPA resulterar i ett förbättrat beteende jämfört med placebo. Baserat på preliminära data antar utredarna att VPA kommer att vara signifikant associerad med förbättringar inom områdena aggression, uppmärksamhet och externa beteenden, mätt med Child Behavior Checklist (CBCL), de primära beteendeutfallsvariablerna. Ett brett utbud av andra beteendemässiga mått (sekundära resultat) inklusive de som är relaterade till ASD-kärnsymptom, språk, adaptiv funktion, sensoriska och motoriska beteenden att identifiera kommer också att undersökas. Beteendeåtgärder kommer att undersökas i relation till minskning av epileptiforma flytningar. Utredarna kommer också att inkludera både objektiva och subjektiva mått på sömn och undersöka effekten av sömnförändringar i relation till EEG-urladdningsprofiler och beteende.
I denna crossover-studie kommer deltagarna att vara på läkemedel och placebo i 12 veckor vardera

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbetspartners

University of Louisville

Utredare

  • Huvudutredare: Sarah Spence, MD PhD, Boston Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

24 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

21 oktober 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 oktober 2016

Senast verifierad

1 oktober 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P00005744

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autism

Kliniska prövningar på divalproex natrium

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera