Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van kinderen met autismespectrumstoornissen en epileptiform EEG met natriumvalproaatnatrium

20 oktober 2016 bijgewerkt door: Sarah Spence, Boston Children's Hospital
Het doel van deze studie is om te bepalen of behandeling van epileptiforme afwijkingen bij kinderen met een autismespectrumstoornis het gedrag van deze kinderen zal verbeteren. De onderzoekers zullen een aantal verschillende gedragsuitkomsten bestuderen, waaronder gedrag gerelateerd aan aandacht, sociale communicatie, repetitief gedrag, onaangepast gedrag, taal, motoriek en zintuiglijk gedrag, en slaap. De onderzoekers zullen een anti-epilepticum gebruiken dat valproïnezuur wordt genoemd (in de vorm van natriumvalproaat).

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Epilepsie en epileptiforme EEG-afwijkingen zijn veel voorkomende comorbiditeiten bij autismespectrumstoornissen (ASS) die kunnen worden beschouwd als belangrijke biomarkers van corticale disfunctie bij deze aandoeningen. Ze kunnen een maatstaf zijn voor de prikkelende-remmende onevenwichtigheid waarvan wordt aangenomen dat ze betrokken zijn bij de pathogenese van de aandoening. Behandeling van epilepsie is altijd geïndiceerd, maar behandeling van geïsoleerde epileptiforme EEG (d.w.z. bij afwezigheid van klinische aanvallen) is ronduit controversieel. Aangezien gegevens suggereren dat deze epileptiforme ontladingen gepaard gaan met tekorten in aandacht, taal en gedrag, denken de onderzoekers dat ze een belangrijk en nieuw behandelingsdoel kunnen vormen in deze populatie. De voorgestelde studie brengt een groep onderzoekers samen die al lang geïnteresseerd zijn in dit probleem om de werkzaamheid te onderzoeken van het gebruik van een anticonvulsivum met spike-onderdrukkende eigenschappen (VPA in de vorm van natriumvalproaatnatrium) om kinderen met ASS en geïsoleerde epileptiforme EEG's te behandelen. Door rekrutering van 3 grote autismecentra (Boston Children's Hospital (BCH) en Vanderbilt University (VU) en University of Louisville (U of L)) met zeer grote pediatrische epilepsie-eenheden, stellen de onderzoekers een 26 weken durende gerandomiseerde placebogecontroleerde cross-over studie van VPA voor bij 4-8-jarige kinderen met ASS met frequente epileptiforme EEG-ontladingen.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Childrens Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 10 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 4 tot 10 jaar.
  2. Diagnose van met ASS (autistische stoornis, stoornis van Asperger of pervasieve ontwikkelingsstoornis (PDD-NOS).
  3. Frequente epileptiforme ontladingen op EEG (gedefinieerd als pieken, piekgolven en scherpe golven die optreden bij meer dan 15 gebeurtenissen per uur).
  4. Intelligentiequotiënt (IQ) bereik van 40 tot 100.
  5. Gewicht > of = 12,5 kg.
  6. Engels sprekende gezinnen

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorgeschiedenis van epilepsie, bekende neurogenetische aandoening of chromosomale afwijkingen met hoge epilepsiepercentages (15q duplicatiesyndroom, 16p deletie/duplicatiesyndroom, Fragiele X, tubereuze sclerosecomplex), of structurele hersenlaesie (eerdere beroerte, migratiedefecten, misvormingen van de hersenen).
  2. De aanwezigheid van een ernstig epileptiform EEG op het slaap-EEG, aangeduid als elektrische status epilepticus in slaap (ESES) in slaap

  3. Eerdere behandeling met natriumvalproaatnatrium die een van de volgende is:

    • van meer dan 6 maanden
    • in de afgelopen 12 maanden
    • die gepaard ging met significante bijwerkingen die leidden tot beëindiging van de behandeling
  4. Kinderen die binnen de zes maanden algemene anesthesie hebben gehad of sedatie binnen 2 weken na inschrijving voor het onderzoek.
  5. Recente (minder dan twee maanden voorafgaand aan deelname aan de studie) start van een gedragstherapieprogramma of nieuwe psychotrope medicatie, of het plan om te veranderen of een nieuwe therapie te starten.
  6. Aanwezigheid van een medische aandoening, zoals carnitinedeficiëntie, ureumcyclusstoornis of andere stofwisselingsstoornis die een contra-indicatie zou zijn voor het gebruik van valproaatnatrium.
  7. Aanwezigheid van een aanzienlijk onbehandeld medisch probleem (obstructieve slaapapneu, rustelozebenensyndroom, GORZ, enz.) dat een aanzienlijke invloed kan hebben op slaapstudiemaatregelen.
  8. Nier-, lever-, pancreas- of hematologische disfunctie zoals blijkt uit waarden boven de bovengrens van normaal voor BUN/creatinine, of waarden tweemaal de bovengrens van normaal voor serumtransaminasen (ALT/SGPT, AST/SGOT), waarden tweemaal de bovengrens van normaal voor serumlipase en amylase, bloedplaatjes <80.000 /mcL, WBC<3,0 103 /mcL.
  9. Gelijktijdig gebruik van medicatie die gecontra-indiceerd is met natriumvalproaatnatrium, waaronder topiramaat, lamotrigine en geneesmiddelen die cytochroom p450-enzymen remmen.
  10. Problemen met gedragsmanagement (bijv. zelfverwonding, agressiviteit) ernstig genoeg om een ​​veiligheidsrisico te vormen (voor proefpersoon en/of personeel).
  11. Afwezigheid huisarts.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: valproaat natrium
natriumvalproaatnatrium wordt toegediend in de vorm van een strooicapsule, doeldosis van 30 mg/kg, het geneesmiddel wordt gedurende 12 weken toegediend
Geneesmiddel: valproaat natrium
Het medicijn is een door de FDA goedgekeurd medicijn voor toevallen, maar is niet goedgekeurd voor de behandeling van epileptiforme EEG-afwijkingen bij afwezigheid van klinische toevallen.
Andere namen:
  • Depakote
  • VPA
  • natrium valproaat
  • valproïnezuur
Placebo-vergelijker: Placebo
Blauwe en witte capsules met een equivalente hoeveelheid lactosebolletjes/bolletjes in Placebo zullen worden geformuleerd om er identiek uit te zien als de actieve medicatie
Ander: Placebo
De placebo is een inactieve stof die lijkt op het actieve medicijn.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
effect van medicijn versus placebo op vermindering van epileptiforme EEG-ontladingen bij kinderen met ASS
Tijdsspanne: In deze cross-over studie zullen de deelnemers elk 12 weken drugs en placebo gebruiken
Om het effect van natriumvalproaatnatrium (valproaat of VPA) op epileptiforme EEG-ontladingen bij kinderen met ASS te onderzoeken. De onderzoekers veronderstellen dat VPA het aantal ontslagen aanzienlijk zal verminderen (primaire uitkomstmaat) in vergelijking met placebo.
In deze cross-over studie zullen de deelnemers elk 12 weken drugs en placebo gebruiken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
gedragsveranderingen in medicijn versus placebo.
Tijdsspanne: In deze cross-over studie zullen de deelnemers elk 12 weken drugs en placebo gebruiken
Om te bepalen of toediening van VPA leidt tot verbetering van het gedrag in vergelijking met placebo. Op basis van voorlopige gegevens veronderstellen de onderzoekers dat VPA significant zal worden geassocieerd met verbetering op het gebied van agressie, aandacht en externaliserend gedrag zoals gemeten door de Child Behavior Checklist (CBCL), de primaire gedragsvariabelen. Een breed scala aan andere gedragsmaten (secundaire uitkomsten), waaronder die met betrekking tot kernsymptomen van ASS, taal, adaptief functioneren, sensorisch en motorisch gedrag om te identificeren, zal ook worden onderzocht. Gedragsmaatregelen worden onderzocht in relatie tot vermindering van epileptiforme ontladingen. De onderzoekers zullen ook zowel objectieve als subjectieve metingen van slaap opnemen en het effect van slaapveranderingen in relatie tot EEG-ontladingsprofielen en -gedrag onderzoeken.
In deze cross-over studie zullen de deelnemers elk 12 weken drugs en placebo gebruiken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Medewerkers

University of Louisville

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sarah Spence, MD PhD, Boston Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

24 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

21 oktober 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 oktober 2016

Laatst geverifieerd

1 oktober 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P00005744

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op valproaat natrium

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Italy

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren