Behandling av barn med autismespektrumforstyrrelser og epileptiformt EEG med Divalproex Sodium
20. oktober 2016 oppdatert av: Sarah Spence, Boston Children's Hospital
Hensikten med denne studien er å finne ut om behandling av epileptiforme abnormiteter hos barn med autismespekterforstyrrelse vil forbedre noen atferd hos disse barna.
Etterforskerne vil studere en rekke forskjellige atferdsresultater, inkludert atferd relatert til oppmerksomhet, sosial kommunikasjon, repeterende atferd, maladaptiv atferd, språk, motorikk og sensorisk og søvn.
Etterforskerne vil bruke et antikonvulsivt medikament kalt valproinsyre (i form av natriumdivalproex).
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Epilepsi og epileptiforme EEG-avvik er vanlige komorbiditeter ved autismespektrumforstyrrelser (ASD) som kan betraktes som viktige biomarkører for kortikal dysfunksjon ved disse lidelsene.
De kan representere et mål på den eksitatoriske-hemmende ubalansen som antas å være involvert i patogenesen av lidelsen.
Behandling av epilepsi er alltid indisert, men behandling av isolert epileptiform EEG (dvs. i fravær av kliniske anfall) er ærlig talt kontroversiell.
Siden data tyder på at disse epileptiforme utslippene er assosiert med underskudd i oppmerksomhet, språk og atferd, mener etterforskerne at de kan representere et viktig og nytt behandlingsmål i denne populasjonen.
Den foreslåtte studien samler en gruppe etterforskere som lenge har vært interessert i dette problemet for å undersøke effekten av å bruke et krampestillende medikament med spike suppression-evner (VPA i form av divalproex-natrium) for å behandle barn med ASD og isolerte epileptiforme EEG-er.
Ved å rekruttere fra 3 store autismesentre (Boston Children's Hospital (BCH) og Vanderbilt University (VU) og University of Louisville (U of L)) med svært store pediatriske epilepsienheter, foreslår etterforskerne en 26 ukers randomisert placebokontrollert cross-over-studie av VPA hos 4-8 år gamle barn med ASD med hyppige epileptiforme EEG-utladninger.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- University of Louisville
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
4 år til 10 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen 4 til 10 år.
- Diagnose med ASD (autistisk lidelse, Aspergers lidelse eller gjennomgripende utviklingsforstyrrelse (PDD-NOS).
- Hyppige epileptiforme utladninger på EEG (definert som pigger, piggbølger og skarpe bølger som forekommer ved mer enn 15 hendelser per time).
- Intelligenskvotient (IQ) varierer fra 40 til 100.
- Vekt > eller = 12,5 kg.
- Engelsktalende familier
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med epilepsi, kjent nevrogenetisk lidelse eller kromosomavvik med høye forekomster av epilepsi (15q dupliseringssyndrom, 16p delesjons-/duplikasjonssyndrom, Fragile X, tuberøs sklerosekompleks), eller strukturell hjernelesjon (tidligere hjerneslag, migrasjonsdefekter, hjernemisdannelser).
- Tilstedeværelsen av en alvorlig epileptiform EEG på søvn-EEG referert til som elektrisk status epilepticus i søvn (ESES) i søvn
Tidligere behandling med divalproex natrium som er en av følgende:
- av mer enn 6 måneders varighet
- i løpet av de siste 12 månedene
- som var assosiert med betydelige bivirkninger som førte til avslutning av behandlingen
- Barn som har hatt generell anestesi innen seks måneder eller sedering innen 2 uker etter studieopptak.
- Nylig (mindre enn to måneder før studiestart) oppstart av et atferdsterapiprogram eller ny psykotropisk medisin, eller planen om å endre eller starte en ny terapi.
- Tilstedeværelse av medisinsk tilstand, slik som karnitinmangel, ureasyklusforstyrrelse eller annen metabolsk forstyrrelse som vil være en kontraindikasjon for bruk av divalproex natrium.
- Tilstedeværelse av et betydelig ubehandlet medisinsk problem (obstruktiv søvnapné, restless legs-syndrom, GERD, etc.) som kan ha betydelig innvirkning på søvnstudietiltak.
- Nyre-, lever-, bukspyttkjertel- eller hematologisk dysfunksjon som påvist av verdier over øvre normalgrense for BUN/kreatinin, eller verdier to ganger øvre normalgrense for serumtransaminaser (ALT/SGPT, AST/SGOT), verdier to ganger øvre grense for normal for serumlipase og amylase, blodplater <80 000/mcL, WBC<3,0 103/mcL.
- Samtidig bruk av medisiner kontraindisert med divalproexnatrium inkludert topiramat, lamotrigin og legemidler som hemmer cytokrom p450-enzymer.
- Adferdsstyringsproblemer (f.eks. selvskading, aggressivitet) alvorlig nok til å være av sikkerhetshensyn (for emnet og/eller personalet).
- Fravær av primærlege.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: divalproex natrium
divalproex natrium vil bli administrert i strøkapselformulering, måldose på 30mg/kg, medikament vil bli administrert i 12 uker
|
Legemidlet er en FDA-godkjent medisin for anfall, men har ikke blitt godkjent for behandling av epileptiforme EEG-avvik i fravær av kliniske anfall.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Blå og hvite kapsler med tilsvarende mengde laktosekuler/kuler inne i Placebo vil bli formulert for å se identisk ut med den aktive medisinen
|
Placebo er et inaktivt stoff som ser ut som det aktive stoffet.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
effekt av medikament vs placebo på reduksjon i epileptiforme EEG-utslipp hos barn med ASD
Tidsramme: I denne crossover-studien vil deltakerne være på medikament og placebo i 12 uker hver
|
For å undersøke effekten av divalproex natrium (valproat eller VPA) på epileptiforme EEG-utslipp hos barn med ASD.
Etterforskerne antar at VPA vil redusere antallet utslipp (primært utfallsmål) betydelig sammenlignet med placebo.
|
I denne crossover-studien vil deltakerne være på medikament og placebo i 12 uker hver
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
atferdsendringer i medikament kontra placebo.
Tidsramme: I denne crossover-studien vil deltakerne være på medikament og placebo i 12 uker hver
|
For å avgjøre om administrering av VPA resulterer i bedring i atferd sammenlignet med placebo.
Basert på foreløpige data antar etterforskerne at VPA vil være signifikant assosiert med forbedring på områdene aggresjon, oppmerksomhet og eksternaliserende atferd målt av Child Behavior Checklist (CBCL), de primære atferdsutfallsvariablene.
Et bredt spekter av andre atferdsmål (sekundære utfall), inkludert de som er relatert til kjerne-ASD-symptomer, språk, adaptiv funksjon, sensorisk og motorisk atferd for å identifisere vil også bli undersøkt.
Atferdstiltak vil bli utredet i forhold til reduksjon av epileptiforme utslipp.
Etterforskerne vil også inkludere både objektive og subjektive mål på søvn og undersøke effekten av søvnendringer i forhold til EEG-utladningsprofiler og atferd.
|
I denne crossover-studien vil deltakerne være på medikament og placebo i 12 uker hver
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sarah Spence, MD PhD, Boston Children's Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. oktober 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. oktober 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. mars 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. mars 2014
Først lagt ut (Anslag)
24. mars 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
21. oktober 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. oktober 2016
Sist bekreftet
1. oktober 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Barneutviklingsforstyrrelser, gjennomgripende
- Autistisk lidelse
- Autismespektrumforstyrrelse
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Sentralnervesystemdepressiva
- Enzymhemmere
- Beroligende midler
- Psykotropiske stoffer
- GABA-agenter
- Antikonvulsiva
- Antimaniske midler
- Valproinsyre
Andre studie-ID-numre
- P00005744
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .