原発性シェーグレン症候群患者におけるVAY736のPD (CVAY736X2201)
2021年9月30日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
原発性シェーグレン症候群患者におけるVAY736の薬力学、薬物動態、安全性および忍容性を評価するための単回投与、二重盲検、プラセボ対照、並行試験
この研究は、pSS患者におけるVAY7346モノクローナル抗体の単回静脈内注入の安全性、忍容性、薬物動態および治療効果を評価するために設計されました
調査の概要
詳細な説明
患者は 2 つの連続したコホートに登録されました。
コホート 1: 6 人の患者が 3 mg/kg またはプラセボを投与された (2:1 の比率) コホート 2: 21 人の患者が 10 mg/kg、3 mg/kg またはプラセボを投与された (6:1:3 の比率)
24 週目に、試験の継続を評価するために盲検を解除しました。
- 患者が VAY736 を投与され、B 細胞の回復が 24 週目に示された場合、患者は試験を完了しました。
- 患者が VAY736 を投与され、B 細胞の回復が 24 週目に示されなかった場合、B 細胞の回復が示されるまで患者を追跡調査しました。
- 患者がプラセボを投与された場合、別の治療群で非盲検の VAY736 (10 mg/kg) を投与するオプションが提示されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Berlin、ドイツ、10117
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- pSS に関する修正された欧州の米国コンセンサス基準を満たしました
- ESSDAI値≧6
- -ANAのスクリーニング時の血清力価の上昇（≥1:160）
- 抗SSAおよび/または抗SSB抗体のスクリーニングで血清陽性
- スクリーニング時の刺激された全唾液流量 > 0 mL/min
除外基準:
-以前または以前に使用した（研究開始前の特定の投与量と間隔が適用される場合があります）：B細胞除去療法（リツキシマブなど）、プレドニゾン、抗BAFF mAb、CTLA4-Fc Ig（アバタセプト）、抗TNF-α mAb、シクロホスファミド、アザチオプリン、および口渇を引き起こすことが知られている薬剤。
-無作為化前の3か月以上の一貫した用量のヒドロキシクロロキンまたはメトトレキサートは許可されています
- 臨床的に重大な感染症の活動中または最近の病歴
- 研究前の2ヶ月以内のワクチン接種
- 一次または二次免疫不全の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：VAY736 3mg/kg
3mg/kgの用量でのVAY736の静脈内単回投与
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実験的：VAY736 10mg/kg
10mg/kgの用量でのVAY736の静脈内単回投与
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボの静脈内単回投与。
24 週目に、患者は非盲検の VAY736 10 mg/kg を投与されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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EULAR シェーグレン症候群疾患活動指数 (ESSDAI) の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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臨床疾患活動性に対する VAY736 の効果は、ベースラインと 12 週の間の ESSDAI (EULAR シェーグレン症候群疾患活動性指数) の変化によって測定されました。
この機器には、疾患活動に寄与する 12 の臓器固有のドメインが含まれています。
各ドメインについて、疾患活動性の特徴は、その重症度に応じて 3 または 4 レベルでスコア付けされます。
次に、これらのスコアを加重方式で 12 のドメインにわたって合計して、合計スコア (範囲 0 ～ 123) を算出します。
ベースラインからの減少は、患者の改善を示します。
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ベースライン、12週目
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有害事象の全体的な発生率
時間枠：24週目までのベースライン
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二重盲検治療期間中に有害事象が発生した被験者の数。
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24週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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EULAR シェーグレン症候群患者反応指数 (ESSPRI) の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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ESSPRI は、乾燥、手足の痛み、疲労、および精神的疲労を評価するための患者の自己申告によるアウトカム指標であり、通常、各ドメインは 0 (まったくない) から 10 (非常に重度) として報告されます。
最終的な ESSPRI スコアは、乾燥、痛み、疲労の 3 つの平均です。
ベースラインからの減少は、症状の改善を示します。
調査中、すべての個々のスコアは代わりに 1 から 10 として報告されました。
スコアを 0 ～ 10 の範囲にマッピングする線形変換が報告されました。
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ベースライン、12週目
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短縮形の変化 (36) 健康調査 (SF-36)
時間枠：ベースライン、12週目
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SF-36 は、患者の健康に関する 36 項目の患者自己報告アウトカム指標 (アンケート) です。
8 つのスケールでのアンケートの結果は、0 ～ 100 の範囲の身体的要素と精神的要素の 2 つの要約スコアになります。
いずれかのコンポーネントの要約スコアがベースラインから増加すると、疾患負担が軽減されたことを示します。
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ベースライン、12週目
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多次元疲労インベントリ (MFI) の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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MFI は、次の次元をカバーする疲労を評価するための、患者の自己申告によるアウトカム指標 (アンケート) です: 一般的な疲労、身体的疲労、精神的疲労、モチベーションの低下、および活動の低下。
各次元には、4 ～ 20 の可能な範囲があります。
MFI のベースラインからの減少は改善を示します。
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ベースライン、12週目
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ビジュアル アナログ スケール (VAS) による全体的な疾患活動性に対する医師の全体的な評価の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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使用されるビジュアル アナログ スケールは、「疾患なし」(0 mm) から「最大疾患活動性」(100 mm) までの 100 mm VAS です。
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ベースライン、12週目
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ビジュアル アナログ スケール (VAS) による全体的な疾患活動性の患者の全体的な評価の変化
時間枠：ベースライン、12週目
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使用されるビジュアル アナログ スケールは、「疾患なし」(0 mm) から「最大疾患活動性」(100 mm) までの 100 mm VAS です。
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ベースライン、12週目
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VAY736 血清濃度 - AUCinf
時間枠：0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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ゼロ時間から無限大までの血清濃度-時間曲線下の面積 [質量 × 時間 / 体積]。
血清中のVAY736の濃度を測定した。
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0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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VAY736 血清濃度 - AUClast
時間枠：0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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時間ゼロから最後の定量化可能な濃度の時間までの血清濃度-時間曲線の下の面積[質量×時間/体積]。
血清中のVAY736の濃度を測定した。
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0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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VAY736 血清濃度 - CL
時間枠：0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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静脈内投与後の血清からの全身（または全身）クリアランス[容量/時間]。
血清中のVAY736の濃度を測定した。
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0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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VAY736 血清濃度 - Cmax
時間枠：0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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薬物投与後に観察された最大血清濃度[質量/体積]。
血清中のVAY736の濃度を測定した。
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0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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VAY736 血清濃度 - T1/2
時間枠：0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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見かけの終末半減期は、ln2/lambda_z または 0.693/lambda_z として決定されます。
血清中のVAY736の濃度を測定した。
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0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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VAY736 血清濃度 - Tmax
時間枠：0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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薬物投与後、最高濃度に達するまでの時間[時間]。
血清中のVAY736の濃度を測定した。
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0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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VAY736 血清濃度 - Vz
時間枠：0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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静脈内投与後の終末排泄段階における分布量[量]。
血清中のVAY736の濃度を測定した。
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0、1、2、3、6、9、12、16、20、24 および約 52 週間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年5月23日
一次修了 (実際)
2018年2月7日
研究の完了 (実際)
2018年2月7日
試験登録日
最初に提出
2013年9月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年5月26日
最初の投稿 (見積もり)
2014年5月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年10月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年9月30日
最終確認日
2021年9月1日
詳しくは
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