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PD de VAY736 em pacientes com síndrome de Sjögren primária (CVAY736X2201)

30 de setembro de 2021 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo paralelo de dose única, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a farmacodinâmica, farmacocinética e segurança e tolerabilidade de VAY736 em pacientes com síndrome de Sjögren primária

Este estudo foi desenhado para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia terapêutica de uma única infusão intravenosa de anticorpo monoclonal VAY7346 em pacientes com SSp

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os pacientes foram inscritos em 2 coortes sequenciais:

Coorte 1: 6 pacientes receberam 3 mg/kg ou placebo (proporção 2:1) Coorte 2: 21 pacientes receberam 10 mg/kg, 3 mg/kg ou placebo (proporção 6:1:3)

Na semana 24, o cego foi quebrado para avaliar a continuação no julgamento:

  • Se um paciente recebeu VAY736 e sua recuperação de células B foi demonstrada na semana 24, os pacientes concluíram o estudo.
  • Se um paciente recebeu VAY736 e sua recuperação de células B NÃO foi demonstrada na semana 24, os pacientes foram acompanhados até que a recuperação de células B fosse demonstrada
  • Se um paciente recebeu placebo, foi oferecida a opção de receber VAY736 aberto (10 mg/kg) em um braço de tratamento separado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10117
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

CRITÉRIO DE INCLUSÃO:

  • Cumpriu os critérios revisados ​​do consenso europeu dos EUA para pSS
  • Valor ESSDAI ≥ 6
  • Títulos séricos elevados na triagem de ANA (≥ 1:160)
  • Soropositivo na triagem para anticorpos anti-SSA e/ou anti-SSB
  • Taxa de fluxo salivar total estimulada na triagem de > 0 mL/min

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

- Uso prévio ou anterior de (dosagens e intervalos específicos antes do início do estudo podem ser aplicados): terapia de depleção de células B (por exemplo, rituximabe), prednisona, anti-BAFF mAb, CTLA4-Fc Ig (abatacept), anti-TNF-α mAb, ciclofosfamida, azatioprina e medicamentos conhecidos por causar boca seca.

Hidroxicloroquina ou metotrexato em dose consistente por ≥ 3 meses antes da randomização é permitido

  • História ativa ou recente de infecção clinicamente significativa
  • Vacinação dentro de 2 meses antes do estudo
  • História de imunodeficiência primária ou secundária

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: VAY736 3 mg/kg
dose única iv de VAY736 na dose de 3mg/kg
Medicamento: VAY736
Experimental: VAY736 10 mg/kg
dose única iv de VAY736 na dose de 10mg/kg
Medicamento: VAY736
Comparador de Placebo: Placebo
dose única iv de placebo. Na semana 24, os pacientes receberam VAY736 10 mg/kg em rótulo aberto.
Medicamento: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no Índice de Atividade da Doença da Síndrome de Sjögren EULAR (ESSDAI)
Prazo: Linha de base, semana 12
O efeito de VAY736 na atividade clínica da doença foi medido pela alteração no ESSDAI (índice de atividade da doença da síndrome de Sjögren EULAR) entre a linha de base e a semana 12. O instrumento contém 12 domínios específicos de órgãos que contribuem para a atividade da doença. Para cada domínio, as características da atividade da doença são pontuadas em 3 ou 4 níveis de acordo com sua gravidade. Essas pontuações são então somadas nos 12 domínios de maneira ponderada para fornecer a pontuação total (intervalo de 0 a 123). Uma redução da linha de base indica melhora nos pacientes.
Linha de base, semana 12
Incidência geral de eventos adversos
Prazo: Linha de base até a semana 24
Número de indivíduos com eventos adversos durante o período de tratamento duplo-cego.
Linha de base até a semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no Índice de Resposta do Paciente com Síndrome de Sjögren EULAR (ESSPRI)
Prazo: Linha de base, semana 12
O ESSPRI é uma medida de resultado auto-relatada pelo paciente para avaliar secura, dor nos membros, fadiga e fadiga mental, onde cada um dos domínios normalmente relatados como 0 (nada) a 10 (extremamente grave). A pontuação final do ESSPRI é a média de três: secura, dor e fadiga. Uma redução da linha de base indica a melhora dos sintomas. Durante o estudo, todas as pontuações individuais foram relatadas como 1 a 10. Uma transformação linear foi relatada para mapear as pontuações para o intervalo de 0-10.
Linha de base, semana 12
Alteração no Formulário Resumido (36) Pesquisa de Saúde (SF-36)
Prazo: Linha de base, semana 12
O SF-36 é uma medida de resultados (questionários) auto-relatados pelo paciente de 36 itens sobre a saúde do paciente. O resultado dos questionários em oito escalas resulta em dois escores resumidos, componente físico e componente mental, ambos variando de 0 a 100. Um aumento da linha de base em qualquer pontuação resumida de componente indica redução da carga de doença.
Linha de base, semana 12
Mudança no Inventário de Fadiga Multidimensional (MFI)
Prazo: Linha de base, semana 12
O MFI é uma medida de resultado auto-relatada pelo paciente (questionários) para avaliar a fadiga cobrindo as seguintes dimensões: Fadiga Geral, Fadiga Física, Fadiga Mental, Motivação Reduzida e Atividade Reduzida. Cada dimensão tem um intervalo possível de 4-20. Uma redução da linha de base em MFI indica melhora.
Linha de base, semana 12
Mudança na avaliação global do médico da atividade geral da doença por meio da escala visual analógica (VAS)
Prazo: Linha de base, semana 12
A escala visual analógica utilizada é uma VAS de 100 mm variando de "sem doença" (0 ​​mm) a "atividade máxima da doença" (100 mm).
Linha de base, semana 12
Mudança na avaliação global do paciente da atividade geral da doença por meio da escala visual analógica (VAS)
Prazo: Linha de base, semana 12
A escala visual analógica utilizada é uma VAS de 100 mm variando de "sem doença" (0 ​​mm) a "atividade máxima da doença" (100 mm).
Linha de base, semana 12
Concentração Sérica VAY736 - AUCinf
Prazo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
A área sob a curva concentração sérica-tempo do tempo zero ao infinito [massa × tempo / volume]. A concentração de VAY736 foi medida no soro.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
Concentração Sérica VAY736 - AUCúltimo
Prazo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
A área sob a curva concentração sérica-tempo desde o tempo zero até o momento da última concentração quantificável [massa × tempo / volume]. A concentração de VAY736 foi medida no soro.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
VAY736 Concentração Sérica - CL
Prazo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
A depuração sistémica (ou corporal total) do soro após administração intravenosa [volume/tempo]. A concentração de VAY736 foi medida no soro.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
VAY736 Concentração Sérica - Cmax
Prazo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
A concentração sérica máxima observada após a administração do medicamento [massa/volume]. A concentração de VAY736 foi medida no soro.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
VAY736 Concentração Sérica - T1/2
Prazo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
Meia-vida terminal aparente, determinada como ln2/lambda_z ou 0,693/lambda_z. A concentração de VAY736 foi medida no soro.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
VAY736 Concentração Sérica - Tmax
Prazo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
O tempo para atingir a concentração máxima após a administração do medicamento [tempo]. A concentração de VAY736 foi medida no soro.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
VAY736 Concentração Sérica - Vz
Prazo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.
O volume de distribuição durante a fase de eliminação terminal após administração intravenosa [volume]. A concentração de VAY736 foi medida no soro.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e aproximadamente 52 semanas.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de maio de 2014

Conclusão Primária (Real)

7 de fevereiro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

7 de fevereiro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de setembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de maio de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

29 de maio de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de outubro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de setembro de 2021

Última verificação

1 de setembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CVAY736X2201
  • 2013-000250-22 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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