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PD di VAY736 in pazienti con sindrome di Sjögren primaria (CVAY736X2201)

30 settembre 2021 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio parallelo a dose singola, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la farmacodinamica, la farmacocinetica e la sicurezza e tollerabilità di VAY736 in pazienti con sindrome di Sjögren primaria

Questo studio è stato progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia terapeutica di una singola infusione endovenosa di anticorpo monoclonale VAY7346 in pazienti affetti da pSS

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti sono stati arruolati in 2 coorti sequenziali:

Coorte 1: 6 pazienti hanno ricevuto 3 mg/kg o Placebo (rapporto 2:1) Coorte 2: 21 pazienti hanno ricevuto 10 mg/kg, 3 mg/kg o Placebo (rapporto 6:1:3)

Alla settimana 24 il cieco è stato rotto per valutare la continuazione del processo:

  • Se un paziente ha ricevuto VAY736 e il suo recupero delle cellule B è stato dimostrato alla settimana 24, allora i pazienti hanno completato lo studio.
  • Se un paziente ha ricevuto VAY736 e il recupero delle cellule B NON è stato dimostrato alla settimana 24, i pazienti sono stati seguiti fino a quando non è stato dimostrato il recupero delle cellule B
  • Se un paziente ha ricevuto il placebo, gli è stata offerta la possibilità di ricevere VAY736 in aperto (10 mg/kg) in un braccio di trattamento separato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE:

  • Soddisfatti i criteri di consenso riveduti dagli Stati Uniti europei per il pSS
  • Valore ESSDAI ≥ 6
  • Titoli sierici elevati allo screening di ANA (≥ 1:160)
  • Sieropositivo allo screening per anticorpi anti-SSA e/o anti-SSB
  • Flusso salivare intero stimolato allo screening > 0 mL/min

CRITERI DI ESCLUSIONE:

- Uso precedente o precedente di (possono essere applicati dosaggi e intervalli specifici prima dell'inizio dello studio): terapia di deplezione delle cellule B (ad esempio rituximab), prednisone, mAb anti-BAFF, CTLA4-Fc Ig (abatacept), anti-TNF-α mAb, ciclofosfamide, azatioprina e farmaci noti per causare secchezza delle fauci.

È consentita l'idrossiclorochina o il metotrexato in una dose costante per ≥ 3 mesi prima della randomizzazione

  • Storia attiva o recente di infezione clinicamente significativa
  • Vaccinazione entro 2 mesi prima dello studio
  • Storia di immunodeficienza primaria o secondaria

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: VAY736 3mg/kg
singola dose iv di VAY736 alla dose di 3 mg/kg
Droga: VAY736
Sperimentale: VAY736 10mg/kg
singola dose iv di VAY736 alla dose di 10 mg/kg
Droga: VAY736
Comparatore placebo: Placebo
singola dose iv di Placebo. Alla settimana 24 ai pazienti è stato offerto di ricevere VAY736 10 mg/kg in aperto.
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'indice di attività della malattia della sindrome di Sjögren EULAR (ESSDAI)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
L'effetto di VAY736 sull'attività clinica della malattia è stato misurato dalla variazione dell'ESSDAI (indice di attività della malattia della sindrome di Sjögren EULAR) tra il basale e la settimana 12. Lo strumento contiene 12 domini organo-specifici che contribuiscono all'attività della malattia. Per ogni dominio, le caratteristiche dell'attività della malattia sono classificate in 3 o 4 livelli in base alla loro gravità. Questi punteggi vengono quindi sommati tra i 12 domini in modo ponderato per fornire il punteggio totale (intervallo 0-123). Una riduzione rispetto al basale indica un miglioramento nei pazienti.
Basale, settimana 12
Incidenza complessiva di eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Numero di soggetti con eventi avversi durante il periodo di trattamento in doppio cieco.
Dal basale alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'indice di risposta del paziente per la sindrome di Sjögren EULAR (ESSPRI)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
L'ESSPRI è una misura di esito auto-riportata dal paziente per valutare la secchezza, il dolore agli arti, l'affaticamento e l'affaticamento mentale, in cui ciascuno dei domini normalmente riportati va da 0 (per niente) a 10 (estremamente grave). Il punteggio finale ESSPRI è la media di tre: secchezza, dolore e affaticamento. Una riduzione rispetto al basale indica il miglioramento dei sintomi. Durante lo studio, invece, tutti i punteggi individuali sono stati riportati da 1 a 10. È stata segnalata una trasformazione lineare per mappare i punteggi nell'intervallo 0-10.
Basale, settimana 12
Modifica in forma abbreviata (36) Indagine sulla salute (SF-36)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
L'SF-36 è una misura di esito (questionari) riferita dal paziente in 36 item sulla salute del paziente. L'esito dei questionari in otto scale si traduce in due punteggi riassuntivi, componente fisica e componente mentale, entrambi compresi tra 0 e 100. Un aumento rispetto al basale nel punteggio riassuntivo di entrambi i componenti indica un carico di malattia ridotto.
Basale, settimana 12
Modifica dell'inventario multidimensionale della fatica (MFI)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
L'MFI è una misura di esito auto-riportata dal paziente (questionari) per valutare la fatica che copre le seguenti dimensioni: affaticamento generale, affaticamento fisico, affaticamento mentale, motivazione ridotta e attività ridotta. Ogni dimensione ha un intervallo possibile da 4 a 20. Una riduzione rispetto al basale dell'IFM indica un miglioramento.
Basale, settimana 12
Cambiamento nella valutazione globale del medico dell'attività complessiva della malattia mediante scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
La scala analogica visiva utilizzata è una VAS di 100 mm che va da "nessuna malattia" (0 ​​mm) a "massima attività di malattia" (100 mm).
Basale, settimana 12
Cambiamento nella valutazione globale del paziente dell'attività complessiva della malattia per mezzo della scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
La scala analogica visiva utilizzata è una VAS di 100 mm che va da "nessuna malattia" (0 ​​mm) a "massima attività di malattia" (100 mm).
Basale, settimana 12
VAY736 Concentrazione sierica - AUCinf
Lasso di tempo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
L'area sotto la curva concentrazione sierica-tempo dal tempo zero all'infinito [massa × tempo/volume]. La concentrazione di VAY736 è stata misurata nel siero.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
VAY736 Concentrazione sierica - AUClast
Lasso di tempo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
L'area sotto la curva concentrazione sierica-tempo dal tempo zero al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile [massa × tempo/volume]. La concentrazione di VAY736 è stata misurata nel siero.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
VAY736 Concentrazione Sierica - CL
Lasso di tempo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
La clearance sistemica (o total body) dal siero dopo somministrazione endovenosa [volume/tempo]. La concentrazione di VAY736 è stata misurata nel siero.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
VAY736 Concentrazione sierica - Cmax
Lasso di tempo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
La massima concentrazione sierica osservata dopo la somministrazione del farmaco [massa/volume]. La concentrazione di VAY736 è stata misurata nel siero.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
VAY736 Concentrazione sierica - T1/2
Lasso di tempo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
Emivita terminale apparente, determinata come ln2/lambda_z o 0,693/lambda_z. La concentrazione di VAY736 è stata misurata nel siero.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
VAY736 Concentrazione sierica - Tmax
Lasso di tempo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
Il tempo per raggiungere la concentrazione massima dopo la somministrazione del farmaco [tempo]. La concentrazione di VAY736 è stata misurata nel siero.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
VAY736 Concentrazione di siero - Vz
Lasso di tempo: 0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.
Il volume di distribuzione durante la fase di eliminazione terminale dopo la somministrazione endovenosa [volume]. La concentrazione di VAY736 è stata misurata nel siero.
0, 1, 2, 3, 6, 9, 12, 16, 20, 24 e circa 52 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 maggio 2014

Completamento primario (Effettivo)

7 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

7 febbraio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2014

Primo Inserito (Stima)

29 maggio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CVAY736X2201
  • 2013-000250-22 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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