治療に対する例外的な応答者であるがん患者の組織サンプルにおける分子プロファイリング
2026年4月16日 更新者：National Cancer Institute (NCI)
優れたレスポンダーのパイロット研究: 優れたレスポンダーであるがん患者からの腫瘍の分子プロファイリング
このパイロット研究試験では、同じ病気の他のほとんどの患者には効果がなかった治療で回復した癌患者の組織サンプルの分子プロファイリングを研究しています。
実験室でがん患者の組織サンプルを研究することは、医師がデオキシリボ核酸 (DNA) に生じる変化についてより多くのことを学び、患者が治療にどれだけうまく反応するかに関連するバイオマーカーを特定するのに役立つ可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
主な目的:
I. 全エクソームおよび/またはターゲットを絞ったディープシーケンシングを使用した臨床試験または標準的な全身治療で例外的な反応を示した患者から、悪性組織の分子指標を特定すること。
Ⅱ． 特定された分子指標と、患者が受けた治療の推定作用機序との関連性を調査すること。
III. 「例外的なレスポンダー」を特定し、関連する腫瘍と正常組織および臨床データを取得し、これらのサンプルに対して全エクソームおよび/またはターゲットを絞ったディープ シーケンスを実行することの実現可能性をテストします。
概要：
以前に収集された組織サンプルは、全エクソームシーケンシングおよび/またはターゲット次世代シーケンシング (NGS) アッセイのディープシーケンシングによって分析されます。 十分な量の核酸が入手できる場合は、全ゲノム配列決定、メッセンジャーリボ核酸 (RNA) (mRNA) 配列決定、マイクロ (miRNA) 配列決定、プロモーターメチル化分析、一塩基多型 (SNP) 分析などの追加分析が行われます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
170
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope Comprehensive Cancer Center
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Fresno、California、アメリカ、93720
- Kaiser Permanente-Fresno
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Oakland、California、アメリカ、94611
- Kaiser Permanente-Oakland
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Richmond、California、アメリカ、94801
- Kaiser Permanente-Richmond
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
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Santa Clara、California、アメリカ、95051
- Kaiser Permanente Medical Center - Santa Clara
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Santa Rosa、California、アメリカ、95403
- Kaiser Permanente-Santa Rosa
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Stockton、California、アメリカ、95210
- Kaiser Permanente-Stockton
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Walnut Creek、California、アメリカ、94596
- Kaiser Permanente-Walnut Creek
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- UCHealth University of Colorado Hospital
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Fort Collins、Colorado、アメリカ、80524
- Poudre Valley Hospital
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Connecticut
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Greenwich、Connecticut、アメリカ、06830
- Greenwich Hospital
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Delaware
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Newark、Delaware、アメリカ、19713
- Helen F Graham Cancer Center
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Newark、Delaware、アメリカ、19713
- Medical Oncology Hematology Consultants PA
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20016
- Sibley Memorial Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University Hospital/Winship Cancer Institute
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Columbus、Georgia、アメリカ、31904
- John B Amos Cancer Center
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Valdosta、Georgia、アメリカ、31602
- South Georgia Medical Center/Pearlman Cancer Center
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Idaho
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Boise、Idaho、アメリカ、83706
- Saint Alphonsus Cancer Care Center-Boise
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60631
- Presence Resurrection Medical Center
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush MD Anderson Cancer Center
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Decatur、Illinois、アメリカ、62526
- Decatur Memorial Hospital
-
Decatur、Illinois、アメリカ、62526
- Cancer Care Specialists of Illinois - Decatur
-
Evanston、Illinois、アメリカ、60201
- NorthShore University HealthSystem-Evanston Hospital
-
Peoria、Illinois、アメリカ、61615
- Illinois CancerCare-Peoria
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Springfield、Illinois、アメリカ、62702
- Springfield Clinic
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Iowa
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Cedar Rapids、Iowa、アメリカ、52402
- Physicians' Clinic of Iowa PC
-
-
Maine
-
York Village、Maine、アメリカ、03909
- York Hospital
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Maryland
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Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- NCI - Center for Cancer Research
-
Bethesda、Maryland、アメリカ、20892
- National Cancer Institute Developmental Therapeutics Clinic
-
-
Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan Rogel Cancer Center
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48106
- Trinity Health Saint Joseph Mercy Hospital Ann Arbor
-
Brighton、Michigan、アメリカ、48114
- Trinity Health Medical Center - Brighton
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
-
Marquette、Michigan、アメリカ、49855
- UP Health System Marquette
-
Marquette、Michigan、アメリカ、49855
- UP Health System Hematology Oncology Marquette
-
Southfield、Michigan、アメリカ、48075
- Henry Ford Health Providence Southfield Hospital
-
-
Missouri
-
Cape Girardeau、Missouri、アメリカ、63703
- Saint Francis Medical Center
-
Springfield、Missouri、アメリカ、65807
- CoxHealth South Hospital
-
Springfield、Missouri、アメリカ、65804
- Mercy Hospital Springfield
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63131
- Missouri Baptist Medical Center
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
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Montana
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Great Falls、Montana、アメリカ、59405
- Benefis Sletten Cancer Institute
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-
New Hampshire
-
Portsmouth、New Hampshire、アメリカ、03802
- Portsmouth Regional Hospital
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New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87106
- University of New Mexico Cancer Center
-
-
New York
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester
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North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest University Health Sciences
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-
North Dakota
-
Fargo、North Dakota、アメリカ、58122
- Sanford Roger Maris Cancer Center
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-
Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43214
- Riverside Methodist Hospital
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Oklahoma
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Lawton、Oklahoma、アメリカ、73505
- Cancer Centers of Southwest Oklahoma Research
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97227
- Kaiser Permanente Northwest
-
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Pennsylvania
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Phoenixville、Pennsylvania、アメリカ、19460
- Reading Hospital McGlinn Cancer Institute at Phoenixville
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West Chester、Pennsylvania、アメリカ、19380
- Chester County Hospital
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West Reading、Pennsylvania、アメリカ、19611
- Reading Hospital
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South Carolina
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- Prisma Health Cancer Institute - Faris
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- Prisma Health Cancer Institute - Butternut
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Seneca、South Carolina、アメリカ、29672
- Prisma Health Cancer Institute - Seneca
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South Dakota
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Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
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Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57104
- Sanford Cancer Center Oncology Clinic
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Tennessee
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Kingsport、Tennessee、アメリカ、37660
- Wellmont Holston Valley Hospital and Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Ben Taub General Hospital
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- Huntsman Cancer Institute/University of Utah
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- University of Virginia Cancer Center
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West Virginia
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Martinsburg、West Virginia、アメリカ、25401
- WVUH-Berkely Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
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Summit、Wisconsin、アメリカ、53066
- Aurora Medical Center in Summit
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Waukesha、Wisconsin、アメリカ、53188
- UW Cancer Center at ProHealth Care
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Exceptional Cases Initiativeに参加しているがん患者
説明
包含基準:
以下の基準を満たす患者として定義される、文書化された例外的な反応：
- 同様に治療された患者の10％未満で完全な応答が期待されるレジメンに対する完全な応答
- -同じまたは類似のレジメンで治療された同様の疾患を持つ患者の<10％でPRが6か月を超えると予想されるレジメンでの部分奏効（PR）> 6か月
内部審査委員会が例外的な対応と見なすような、通常とは異なる期間の完全な対応 (CR) または PR。以下の例:
- 持続時間のPRが予想PR持続時間の中央値の3倍を超える（同じレジメンで治療された同じ疾患を持つ患者の> 10％でPRが期待される場合）
- CRまたは期間 > 予想されるCR期間の中央値の3倍（同じレジメンで治療された同じ疾患の患者の> 10%でCRが見られる場合）
- 観察された CR (または PR) の期間は、同じレジメンで治療された同じ病気の患者の 90% で予想よりも長い
- 注：例外的な反応が観察された場合、患者を臨床試験に登録する必要はありません
- 放射線スキャンのレポートまたは応答を文書化するその他の証拠が審査のために提出されます。対応が評価できない場合 (例: アジュバント治療）は、結果が特定の治療に起因するものではないため、適格ではありません
- 以前の治療および例外的な反応が生じた薬物について、治療歴が利用可能でなければならない
- 患者は同意基準を満たす必要があります。これには以下が必要です: (i) 生存中の参加者による現在の例外的レスポンダー (ER) の同意で、経過観察が失われていないこと、(ii) 死亡していることは知られていないが経過観察が失われていない参加者による、将来の研究に対する事前の同意、または ( iii) 患者が死亡し、この研究で使用される組織の組織除去時に研究への参加を拒否しなかった場合、同意は必要ありません
- 研究要件を満たす腫瘍サンプルが利用可能
必要な腫瘍サンプルが存在し、提出できなければなりません。サンプルの提出を希望する研究者は、そのようなサンプルからのデータの自由な使用を禁止する契約を結んではなりません。国立がん研究所 (NCI) は研究者に、共同研究者がケースを提出できるように既存の契約を修正するための手紙を提供します。
- 例外的な応答が発生した薬物の投与前の腫瘍組織が必要です。理想的には、このサンプルは治療の直前に収集されますが、他の以前の組織が考慮されます。組織は新鮮凍結またはホルマリン固定パラフィン包埋の場合があります
- 腫瘍組織量は、少なくともコア生検であり、最小標本要件を満たしている必要があります
- 推奨: 正常組織サンプル: (オプション): 生殖細胞系列シーケンス用の血液またはその他の検体ソース
- Genotypes and Phenotypes (dbGaP) のデータベースの Exceptional Responders Database に提出された腫瘍サンプルと臨床データは、提出を許可するために適切な契約を結ぶ必要があります。 Exceptional Responders Database は、がん治療評価プログラム (CTEP) が後援する臨床試験に登録された症例、およびどの臨床試験にも登録されなかった症例からの臨床データおよびサンプルを受け入れることができます。 CTEP が後援していない試験で反応が生じた場合、提出サイトと製薬会社の間に既存の契約があります。既存の契約でサンプルと臨床データの提出が許可されていない場合、NCI は、適切な共同研究者の署名があれば、組織を例外的レスポンダー研究に使用することを許可する書簡を研究者に提供します。この書簡は、既存の契約を変更して、CTEP 知的財産 (IP) オプションの文言を含め、ケースを例外的レスポンダー データベースに提出できるようにします。既存の契約を変更できず、書簡に署名できない場合、提案されたケースは受け入れられません。注：上記のように、例外的レスポンダー研究の対象となるために、患者は臨床試験に登録されている必要はありません
除外基準:
- 患者の反応は、例外的な反応の基準を満たしていませんでした
- 患者の治療レジメンは、10%を超える患者でCRまたは持続的なPRにつながると予想されます
- -患者の反応期間は、予想される反応期間の中央値の3倍を超えていません
- 評価できない、または全身治療に起因することができない反応（例： 補助療法）
- 患者は、例外的レスポンダー研究に含まれる研究活動のための組織の使用に対する同意を拒否しました
- 例外的な反応が得られる前の腫瘍サンプルが入手できないか、品質基準を満たしていない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースコントロール
- 時間の展望：回顧
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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Ancillary-Correlative (分子プロファイリング)
以前に収集された組織サンプルは、全エクソーム シーケンスおよび/またはターゲット NGS アッセイ ディープ シーケンスによって分析されます。
十分な量の核酸が入手できる場合は、全ゲノム配列決定、mRNA 配列決定、miRNA 配列決定、プロモーターのメチル化分析、および SNP 分析を含む追加の分析が行われます。
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シーケンスおよび SNP 分析を受ける
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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例外的なレスポンダーであった患者の組織サンプルの分子的特徴
時間枠：ベースライン
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患者の腫瘍の分子的特徴は、（i）同じ患者の正常組織からのサンプル、および（ii）正常および他の腫瘍タイプの同様のデータのデータベースと比較することにより、腫瘍とは異なるものとして識別できます。
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ベースライン
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患者が例外的な反応を経験したときに受けた治療の推定作用機序
時間枠：ベースライン
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特定された分子的特徴と、患者が例外的な反応を経験したときに受けた治療の推定作用機序との関連性が調査されます。
統計分析は主に記述的です。
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ベースライン
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潜在的な例外的レスポンダーとして特定されたケースの数
時間枠：ベースライン
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統計分析は主に記述的です。
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ベースライン
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例外的なレスポンダーであることが確認された、特定された潜在的な症例の割合
時間枠：ベースライン
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統計分析は主に記述的です。
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ベースライン
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適切なインフォームド コンセントが得られた適切な組織が取得された、確認済みの例外的なレスポンダーの割合
時間枠：ベースライン
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統計分析は主に記述的です。
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ベースライン
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少なくとも最小限の分子的特徴付けが成功裏に得られた組織を伴う獲得症例の割合
時間枠：ベースライン
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統計分析は主に記述的です。
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ベースライン
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分子特性評価レポートが（患者が受け取った薬剤に言及せずに）潜在的な治療上の関連性があると判断された少なくとも1つの特徴を特定した、分子的に特徴付けられた症例の割合
時間枠：ベースライン
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有望な発見は、最小限の分子的特徴付けが成功裏に得られたケースのグループについて要約されます。
そのようなケースごとに、興味深い機能を特定するために、分子データが専門家パネル (「パネル」) によって審査されます。
すべての推定比率には、正確な 95% 信頼区間が付随します。
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ベースライン
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例外的な応答が経験されたときに、患者が実際に受け取った特定のクラスの薬物に潜在的な治療上の関連性があると判断された、分子特性評価レポートで >= 1 の特徴を持つ症例の割合
時間枠：ベースライン
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有望な発見は、最小限の分子的特徴付けが成功裏に得られたケースのグループについて要約されます。
そのようなケースごとに、分子データはパネルによってレビューされ、興味深い特徴が特定されます。
すべての推定比率には、正確な 95% 信頼区間が付随します。
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ベースライン
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関連する分子異常の分子プロファイルデータをさらに分析した後に発見された、例外的な応答が発生した特定の助成金の作用機序と相関する>= 1の特徴を持つ症例の割合
時間枠：ベースライン
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有望な発見は、最小限の分子的特徴付けが成功裏に得られたケースのグループについて要約されます。
そのようなケースごとに、分子データはパネルによってレビューされ、興味深い特徴が特定されます。
すべての推定比率には、正確な 95% 信頼区間が付随します。
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ベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：S. P Ivy、National Cancer Institute (NCI)
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年9月24日
一次修了 (実際)
2021年3月4日
研究の完了 (推定)
2027年4月30日
試験登録日
最初に提出
2014年9月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年9月16日
最初の投稿 (推定)
2014年9月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月16日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NCI-2014-01585 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- UM1CA186704 (米国 NIH グラント/契約)
- 9671 (その他の識別子：CTEP)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。