Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Molekylær profilering i vævsprøver fra patienter med kræft, som er exceptionelle respondere på behandling

16. april 2026 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

Exceptional Responders Pilotundersøgelse: Molekylær profilering af tumorer fra kræftpatienter, der er exceptionelle respondere

Dette pilotforsøg studerer molekylær profilering i vævsprøver fra patienter med kræft, som fik det bedre med behandling, der ikke virkede for de fleste andre patienter med samme sygdom. At studere prøver af væv fra patienter med cancer i laboratoriet kan hjælpe læger med at lære mere om ændringer, der forekommer i deoxyribonukleinsyre (DNA) og identificere biomarkører relateret til, hvor godt patienterne reagerer på behandlingen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. At identificere molekylære indikatorer i malignt væv fra patienter, som var exceptionelle respondere på kliniske forsøg eller standard systemiske behandlinger ved brug af hele exom og/eller målrettet dyb sekventering, såvel som potentielt andre sekventering og andre molekylære karakteriseringsmetoder (hvis der findes tilstrækkeligt væv).

II. At udforske sammenhænge mellem de identificerede molekylære indikatorer og den formodede virkningsmekanisme af behandlingen modtaget af patienten.

III. At teste gennemførligheden af ​​at identificere "exceptionelle respondere", indhente de relevante tumorer og normalt væv og kliniske data og udføre hele exome og/eller målrettet dyb sekventering på disse prøver.

OMRIDS:

Tidligere indsamlede vævsprøver analyseres via hel exome sekventering og/eller målrettet næste generation sekventering (NGS) assay dyb sekventering. Tilfælde, hvor tilstrækkelige nukleinsyremængder er tilgængelige, vil gennemgå yderligere analyser, herunder helgenomsekventering, messenger-ribonukleinsyre (RNA) (mRNA)-sekventering, mikro (miRNA)-sekventering, promotormethyleringsanalyse og enkeltnukleotidpolymorfi (SNP) analyse.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

170

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93720
        • Kaiser Permanente-Fresno
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Richmond, California, Forenede Stater, 94801
        • Kaiser Permanente-Richmond
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Santa Clara, California, Forenede Stater, 95051
        • Kaiser Permanente Medical Center - Santa Clara
      • Santa Rosa, California, Forenede Stater, 95403
        • Kaiser Permanente-Santa Rosa
      • Stockton, California, Forenede Stater, 95210
        • Kaiser Permanente-Stockton
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94596
        • Kaiser Permanente-Walnut Creek
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • UCHealth University of Colorado Hospital
      • Fort Collins, Colorado, Forenede Stater, 80524
        • Poudre Valley Hospital
    • Connecticut
      • Greenwich, Connecticut, Forenede Stater, 06830
        • Greenwich Hospital
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Forenede Stater, 19713
        • Helen F Graham Cancer Center
      • Newark, Delaware, Forenede Stater, 19713
        • Medical Oncology Hematology Consultants PA
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20016
        • Sibley Memorial Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital/Winship Cancer Institute
      • Columbus, Georgia, Forenede Stater, 31904
        • John B Amos Cancer Center
      • Valdosta, Georgia, Forenede Stater, 31602
        • South Georgia Medical Center/Pearlman Cancer Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83706
        • Saint Alphonsus Cancer Care Center-Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60631
        • Presence Resurrection Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush MD Anderson Cancer Center
      • Decatur, Illinois, Forenede Stater, 62526
        • Decatur Memorial Hospital
      • Decatur, Illinois, Forenede Stater, 62526
        • Cancer Care Specialists of Illinois - Decatur
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60201
        • NorthShore University HealthSystem-Evanston Hospital
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
        • Illinois CancerCare-Peoria
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Springfield Clinic
    • Iowa
      • Cedar Rapids, Iowa, Forenede Stater, 52402
        • Physicians' Clinic of Iowa PC
    • Maine
      • York Village, Maine, Forenede Stater, 03909
        • York Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • NCI - Center for Cancer Research
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Cancer Institute Developmental Therapeutics Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Rogel Cancer Center
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48106
        • Trinity Health Saint Joseph Mercy Hospital Ann Arbor
      • Brighton, Michigan, Forenede Stater, 48114
        • Trinity Health Medical Center - Brighton
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
      • Marquette, Michigan, Forenede Stater, 49855
        • UP Health System Marquette
      • Marquette, Michigan, Forenede Stater, 49855
        • UP Health System Hematology Oncology Marquette
      • Southfield, Michigan, Forenede Stater, 48075
        • Henry Ford Health Providence Southfield Hospital
    • Missouri
      • Cape Girardeau, Missouri, Forenede Stater, 63703
        • Saint Francis Medical Center
      • Springfield, Missouri, Forenede Stater, 65807
        • CoxHealth South Hospital
      • Springfield, Missouri, Forenede Stater, 65804
        • Mercy Hospital Springfield
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63131
        • Missouri Baptist Medical Center
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Forenede Stater, 59405
        • Benefis Sletten Cancer Institute
    • New Hampshire
      • Portsmouth, New Hampshire, Forenede Stater, 03802
        • Portsmouth Regional Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87106
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Forenede Stater, 58122
        • Sanford Roger Maris Cancer Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43214
        • Riverside Methodist Hospital
    • Oklahoma
      • Lawton, Oklahoma, Forenede Stater, 73505
        • Cancer Centers of Southwest Oklahoma Research
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Kaiser Permanente Northwest
    • Pennsylvania
      • Phoenixville, Pennsylvania, Forenede Stater, 19460
        • Reading Hospital McGlinn Cancer Institute at Phoenixville
      • West Chester, Pennsylvania, Forenede Stater, 19380
        • Chester County Hospital
      • West Reading, Pennsylvania, Forenede Stater, 19611
        • Reading Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Faris
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Butternut
      • Seneca, South Carolina, Forenede Stater, 29672
        • Prisma Health Cancer Institute - Seneca
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57104
        • Sanford Cancer Center Oncology Clinic
    • Tennessee
      • Kingsport, Tennessee, Forenede Stater, 37660
        • Wellmont Holston Valley Hospital and Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Ben Taub General Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Cancer Center
    • West Virginia
      • Martinsburg, West Virginia, Forenede Stater, 25401
        • WVUH-Berkely Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Summit, Wisconsin, Forenede Stater, 53066
        • Aurora Medical Center in Summit
      • Waukesha, Wisconsin, Forenede Stater, 53188
        • UW Cancer Center at ProHealth Care

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med kræft, der deltager i Exceptional Cases Initiative

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret ekstraordinær respons, defineret som patienter, der opfylder følgende kriterier:

    • Fuldstændig respons på et regime, hvor fuldstændig respons forventes hos < 10 % af ens behandlede patienter
    • Delvis respons (PR) > 6 måneder i et regime, hvor PR'er > 6 måneder forventes hos < 10 % af patienter med lignende sygdom behandlet med samme eller lignende regime

    • Fuldstændig svar (CR) eller PR af usædvanlig varighed, således at det interne revisionsudvalg anser det for at være et exceptionelt svar; eksempler nedenfor:

      • PR af varighed > 3 x median forventet PR-varighed (i tilfælde, hvor PR forventes hos > 10 % af patienter med samme sygdom behandlet med samme regime)
      • CR eller varighed > 3 x den gennemsnitlige forventede CR-varighed (i tilfælde, hvor CR kan ses hos > 10 % af patienter med samme sygdom behandlet med samme regime)
      • Den observerede varighed af CR (eller PR) er længere end forventet for 90 % af patienter med samme sygdom behandlet med samme regime
    • Bemærk: det er ikke påkrævet, at patienten skal optages i et klinisk forsøg, når det exceptionelle respons blev observeret
  • Rapporter om radiologiske scanninger eller andre beviser, der dokumenterer svar, vil blive indsendt til gennemgang; tilfælde, hvor svar ikke kan vurderes (f. adjuverende behandling) vil ikke være berettiget, fordi resultatet ikke kan tilskrives en specifik behandling
  • Behandlingshistorien skal være tilgængelig for tidligere behandling og for det lægemiddel, som det ekstraordinære respons opstod på
  • Patienten skal opfylde samtykkekriterier; dette kræver: (i) nuværende exceptionel responder (ER) samtykke fra en levende deltager, der ikke er gået tabt til opfølgning, (ii) forudgående samtykke til fremtidig forskning fra en deltager, der ikke vides at være død, men mistet til opfølgning, eller ( iii) hvis patienten er død og ikke afviste at deltage i forskning på tidspunktet for vævsfjernelse for noget væv, der ville blive brugt i denne undersøgelse, kræves der intet samtykke
  • Tumorprøve tilgængelig, der opfylder undersøgelseskrav

  • Nødvendige tumorprøver SKAL eksistere og kunne indsendes; efterforskere, der ønsker at indsende prøver, må ikke have indgået aftaler, der ville forbyde fri brug af data fra sådanne prøver; National Cancer Institute (NCI) vil give efterforskerne et brev til samarbejdspartneren, der ændrer deres eksisterende aftale for at tillade, at sagen kan forelægges

    • Der kræves tumorvæv fra før administration af lægemidlet, hvortil den ekstraordinære reaktion indtraf; ideelt set vil denne prøve være blevet indsamlet lige før behandling, men andet tidligere væv vil blive taget i betragtning; væv kan være friskfrosset eller formalinfikseret paraffin indlejret
    • Tumorvævsmængden skal mindst være en kernebiopsi og opfylde minimumskravene til prøven
  • Tilskyndet: normal vævsprøve: (valgfrit): blod eller anden prøvekilde til kimlinjesekventering
  • De tumorprøver og kliniske data, der indsendes til databasen over exceptionelle svarpersoner i databasen i genotyper og fænotyper (dbGaP), skal have passende aftaler på plads for at tillade indsendelsen; Exceptional Responders Database kan acceptere kliniske data og prøver fra sager, der er tilmeldt et cancerterapievalueringsprogram (CTEP) sponsoreret klinisk forsøg og sager, der ikke var tilmeldt noget klinisk forsøg; hvis svaret fandt sted på et forsøg, der ikke var CTEP-sponsoreret, er der eksisterende aftaler mellem det indsendende sted og medicinalfirmaet; hvis eksisterende aftaler ikke tillader indsendelse af prøver og kliniske data, vil NCI give efterforskerne et brev, der tillader, at vævet kan bruges til undersøgelsen af ​​exceptionelle respondere, hvis det er underskrevet af den relevante samarbejdspartner; brevet ændrer den eksisterende aftale til at inkludere CTEP Intellectual Property (IP) Option-sproget, der vil tillade, at sagen indsendes til databasen for exceptionelle svarpersoner; hvis den eksisterende aftale ikke kan ændres, og brevet ikke kan underskrives, vil den foreslåede sag ikke blive accepteret; Bemærk: som nævnt ovenfor behøver patienten ikke at være blevet tilmeldt et klinisk forsøg for at være berettiget til undersøgelsen med exceptionelle respondere

Ekskluderingskriterier:

  • Patientens respons opfyldte ikke kriterierne for en exceptionel respons
  • Patientens behandlingsregime forventes at føre til CR eller varig PR hos > 10 % af patienterne
  • Patientens varighed af respons er ikke > 3 x forventet medianlængde af respons
  • Respons ikke evaluerbar eller ikke kan tilskrives systemisk behandling (f.eks. adjuverende behandling)
  • Patienten nægtede samtykke til brug af væv til forskningsaktiviteter inkluderet i undersøgelsen af ​​exceptionelle respondere
  • Tumorprøve fra før den exceptionelle respons er ikke tilgængelig eller opfylder ikke kvalitetsmålinger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Hjælpekorrelativ (molekylær profilering)
Tidligere indsamlede vævsprøver analyseres via hel exome-sekventering og/eller målrettet NGS-analyse dyb sekventering. Tilfælde, hvor tilstrækkelige nukleinsyremængder er tilgængelige, vil gennemgå yderligere analyser, herunder helgenomsekventering, mRNA-sekventering, miRNA-sekventering, promotormethyleringsanalyse og SNP-analyse.
Andet: Laboratoriebiomarkøranalyse
Gennemgå sekventering og SNP-analyse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Molekylære træk i vævsprøver fra patienter, som var exceptionelle respondere
Tidsramme: Baseline
De molekylære træk ved tumorerne hos patienterne vil kunne skelnes som adskilte fra tumoren ved sammenligning med (i) prøver fra normalt væv i den samme patient og (ii) databaser med lignende data for normale og andre tumortyper.
Baseline
Formodede virkningsmekanismer for de behandlinger, som patienterne modtog, da de oplevede deres exceptionelle reaktioner
Tidsramme: Baseline
Forbindelserne mellem identificerede molekylære træk og de formodede virkningsmekanismer af de behandlinger, som patienterne modtog, da de oplevede deres exceptionelle reaktioner, vil blive udforsket. Statistiske analyser vil primært være beskrivende.
Baseline
Antal tilfælde identificeret som potentielle ekstraordinære respondere
Tidsramme: Baseline
Statistiske analyser vil primært være beskrivende.
Baseline
Procentdel af identificerede potentielle tilfælde, der er bekræftet som exceptionelle respondere
Tidsramme: Baseline
Statistiske analyser vil primært være beskrivende.
Baseline
Procentdel af bekræftede exceptionelle respondere, for hvilke der opnås tilstrækkeligt væv med passende informeret samtykke
Tidsramme: Baseline
Statistiske analyser vil primært være beskrivende.
Baseline
Procentdel af erhvervede tilfælde med væv, for hvilke mindst den minimale molekylære karakterisering er opnået med succes
Tidsramme: Baseline
Statistiske analyser vil primært være beskrivende.
Baseline
Procentdel af molekylært karakteriserede tilfælde, for hvilke en rapport om molekylær karakterisering identificerede (uden reference til lægemidlet modtaget af patienten) mindst én egenskab, der vurderes at have potentiel terapeutisk relevans
Tidsramme: Baseline
Lovende opdagelser vil blive opsummeret for gruppen af ​​tilfælde, for hvilke den mindste molekylære karakterisering blev opnået med succes. For hvert sådant tilfælde vil molekylære data blive gennemgået af et ekspertpanel ("panel") for at identificere interessante funktioner. Alle estimerede proportioner vil blive ledsaget af nøjagtige 95 % konfidensintervaller.
Baseline
Procentdel af tilfælde med >= 1 funktion i rapporten om molekylær karakterisering, der blev vurderet til at have potentiel terapeutisk relevans for den specifikke klasse af lægemiddel, som patienten faktisk modtog, da den exceptionelle respons blev oplevet
Tidsramme: Baseline
Lovende opdagelser vil blive opsummeret for gruppen af ​​tilfælde, for hvilke den mindste molekylære karakterisering blev opnået med succes. For hvert sådant tilfælde vil molekylære data blive gennemgået af panelet for at identificere interessante funktioner. Alle estimerede proportioner vil blive ledsaget af nøjagtige 95 % konfidensintervaller.
Baseline
Procentdel af tilfælde med >= 1 træk, der korrelerer med virkningsmekanismen for den specifikke bevilling, som den ekstraordinære reaktion opstod på, som blev fundet efter yderligere analyse af de molekylære profildata for relevante molekylære abnormiteter
Tidsramme: Baseline
Lovende opdagelser vil blive opsummeret for gruppen af ​​tilfælde, for hvilke den mindste molekylære karakterisering blev opnået med succes. For hvert sådant tilfælde vil molekylære data blive gennemgået af panelet for at identificere interessante funktioner. Alle estimerede proportioner vil blive ledsaget af nøjagtige 95 % konfidensintervaller.
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: S. P Ivy, National Cancer Institute (NCI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. september 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. marts 2021

Studieafslutning (Anslået)

30. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. september 2014

Først opslået (Anslået)

18. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCI-2014-01585 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • UM1CA186704 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 9671 (Anden identifikator: CTEP)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ondartet neoplasma

Kliniske forsøg med Laboratoriebiomarkøranalyse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner