Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Profiling molecolare in campioni di tessuto da pazienti affetti da cancro che rispondono in modo eccezionale al trattamento

16 aprile 2026 aggiornato da: National Cancer Institute (NCI)

Studio pilota sui responsivi eccezionali: profilo molecolare dei tumori di pazienti oncologici che rispondono in modo eccezionale

Questo studio di ricerca pilota studia il profilo molecolare in campioni di tessuto di pazienti con cancro che sono migliorati con un trattamento che non ha funzionato per la maggior parte degli altri pazienti con la stessa malattia. Lo studio di campioni di tessuto di pazienti con cancro in laboratorio può aiutare i medici a saperne di più sui cambiamenti che si verificano nell'acido desossiribonucleico (DNA) e identificare i biomarcatori relativi alla risposta dei pazienti al trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Identificare gli indicatori molecolari nei tessuti maligni di pazienti che hanno risposto in modo eccezionale a studi clinici o trattamenti sistemici standard utilizzando l'intero esoma e/o il sequenziamento profondo mirato, nonché potenzialmente altri metodi di sequenziamento e altri metodi di caratterizzazione molecolare (se esiste un tessuto adeguato).

II. Esplorare le associazioni tra gli indicatori molecolari identificati e il presunto meccanismo d'azione del trattamento ricevuto dal paziente.

III. Testare la fattibilità dell'identificazione di "responder eccezionali", ottenere il tumore pertinente e il tessuto normale e i dati clinici ed eseguire l'intero esoma e/o il sequenziamento profondo mirato su questi campioni.

CONTORNO:

I campioni di tessuto raccolti in precedenza vengono analizzati tramite sequenziamento dell'intero esoma e/o sequenziamento mirato del sequenziamento di nuova generazione (NGS). I casi per i quali sono disponibili quantità sufficienti di acido nucleico saranno sottoposti ad analisi aggiuntive tra cui il sequenziamento dell'intero genoma, il sequenziamento dell'acido ribonucleico messaggero (RNA) (mRNA), il sequenziamento del micro (miRNA), l'analisi della metilazione del promotore e l'analisi del polimorfismo a singolo nucleotide (SNP).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

170

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope Comprehensive Cancer Center
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93720
        • Kaiser Permanente-Fresno
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Kaiser Permanente-Oakland
      • Richmond, California, Stati Uniti, 94801
        • Kaiser Permanente-Richmond
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Medical Center-Mission Bay
      • Santa Clara, California, Stati Uniti, 95051
        • Kaiser Permanente Medical Center - Santa Clara
      • Santa Rosa, California, Stati Uniti, 95403
        • Kaiser Permanente-Santa Rosa
      • Stockton, California, Stati Uniti, 95210
        • Kaiser Permanente-Stockton
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94596
        • Kaiser Permanente-Walnut Creek
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • UCHealth University of Colorado Hospital
      • Fort Collins, Colorado, Stati Uniti, 80524
        • Poudre Valley Hospital
    • Connecticut
      • Greenwich, Connecticut, Stati Uniti, 06830
        • Greenwich Hospital
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Stati Uniti, 19713
        • Helen F Graham Cancer Center
      • Newark, Delaware, Stati Uniti, 19713
        • Medical Oncology Hematology Consultants PA
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20016
        • Sibley Memorial Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Hospital/Winship Cancer Institute
      • Columbus, Georgia, Stati Uniti, 31904
        • John B Amos Cancer Center
      • Valdosta, Georgia, Stati Uniti, 31602
        • South Georgia Medical Center/Pearlman Cancer Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83706
        • Saint Alphonsus Cancer Care Center-Boise
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60631
        • Presence Resurrection Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush MD Anderson Cancer Center
      • Decatur, Illinois, Stati Uniti, 62526
        • Decatur Memorial Hospital
      • Decatur, Illinois, Stati Uniti, 62526
        • Cancer Care Specialists of Illinois - Decatur
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60201
        • NorthShore University HealthSystem-Evanston Hospital
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61615
        • Illinois CancerCare-Peoria
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62702
        • Springfield Clinic
    • Iowa
      • Cedar Rapids, Iowa, Stati Uniti, 52402
        • Physicians' Clinic of Iowa PC
    • Maine
      • York Village, Maine, Stati Uniti, 03909
        • York Hospital
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • NCI - Center for Cancer Research
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Cancer Institute Developmental Therapeutics Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Rogel Cancer Center
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48106
        • Trinity Health Saint Joseph Mercy Hospital Ann Arbor
      • Brighton, Michigan, Stati Uniti, 48114
        • Trinity Health Medical Center - Brighton
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
      • Marquette, Michigan, Stati Uniti, 49855
        • UP Health System Marquette
      • Marquette, Michigan, Stati Uniti, 49855
        • UP Health System Hematology Oncology Marquette
      • Southfield, Michigan, Stati Uniti, 48075
        • Henry Ford Health Providence Southfield Hospital
    • Missouri
      • Cape Girardeau, Missouri, Stati Uniti, 63703
        • Saint Francis Medical Center
      • Springfield, Missouri, Stati Uniti, 65807
        • CoxHealth South Hospital
      • Springfield, Missouri, Stati Uniti, 65804
        • Mercy Hospital Springfield
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63131
        • Missouri Baptist Medical Center
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Mercy Hospital Saint Louis
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Stati Uniti, 59405
        • Benefis Sletten Cancer Institute
    • New Hampshire
      • Portsmouth, New Hampshire, Stati Uniti, 03802
        • Portsmouth Regional Hospital
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
        • University of New Mexico Cancer Center
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58122
        • Sanford Roger Maris Cancer Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43214
        • Riverside Methodist Hospital
    • Oklahoma
      • Lawton, Oklahoma, Stati Uniti, 73505
        • Cancer Centers of Southwest Oklahoma Research
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • Kaiser Permanente Northwest
    • Pennsylvania
      • Phoenixville, Pennsylvania, Stati Uniti, 19460
        • Reading Hospital McGlinn Cancer Institute at Phoenixville
      • West Chester, Pennsylvania, Stati Uniti, 19380
        • Chester County Hospital
      • West Reading, Pennsylvania, Stati Uniti, 19611
        • Reading Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Faris
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Butternut
      • Seneca, South Carolina, Stati Uniti, 29672
        • Prisma Health Cancer Institute - Seneca
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117-5134
        • Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57104
        • Sanford Cancer Center Oncology Clinic
    • Tennessee
      • Kingsport, Tennessee, Stati Uniti, 37660
        • Wellmont Holston Valley Hospital and Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Ben Taub General Hospital
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Huntsman Cancer Institute/University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Cancer Center
    • West Virginia
      • Martinsburg, West Virginia, Stati Uniti, 25401
        • WVUH-Berkely Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
      • Summit, Wisconsin, Stati Uniti, 53066
        • Aurora Medical Center in Summit
      • Waukesha, Wisconsin, Stati Uniti, 53188
        • UW Cancer Center at ProHealth Care

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con cancro che partecipano all'iniziativa casi eccezionali

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Risposta eccezionale documentata, definita come pazienti che soddisfano i seguenti criteri:

    • Risposta completa a un regime in cui ci si attende una risposta completa in < 10% dei pazienti trattati in modo simile
    • Risposta parziale (PR) > 6 mesi in un regime in cui sono attesi PR > 6 mesi in < 10% dei pazienti con malattia simile trattati con regime uguale o simile

    • Risposta completa (CR) o PR di durata insolita, tale che il comitato di revisione interno la consideri una risposta eccezionale; esempi di seguito:

      • PR di durata > 3 volte la durata PR mediana prevista (nei casi in cui la PR è prevista in > 10% dei pazienti con la stessa malattia trattati con lo stesso regime)
      • CR o durata > 3 volte la durata mediana prevista della CR (nei casi in cui la CR può essere osservata in > 10% dei pazienti con la stessa malattia trattati con lo stesso regime)
      • La durata osservata di CR (o PR) è più lunga del previsto per il 90% dei pazienti con la stessa malattia trattati con lo stesso regime
    • Nota: non è necessario che il paziente sia arruolato in uno studio clinico quando è stata osservata la risposta eccezionale
  • I rapporti di scansioni radiologiche o altre prove che documentano la risposta saranno sottoposti a revisione; casi in cui la risposta non è valutabile (ad es. trattamento adiuvante) non saranno ammissibili perché l'esito non può essere attribuito a un trattamento specifico
  • Deve essere disponibile la storia del trattamento, per il trattamento precedente e per il farmaco a cui si è verificata la risposta eccezionale
  • Il paziente deve soddisfare i criteri di consenso; ciò richiede: (i) attuale consenso del risponditore eccezionale (ER) da parte di un partecipante in vita non perso al follow-up, (ii) consenso preventivo per ricerche future da parte di un partecipante non noto per essere deceduto, ma perso al follow-up, o ( iii) se il paziente è deceduto e non ha rifiutato di partecipare alla ricerca al momento della rimozione del tessuto per qualsiasi tessuto che sarebbe stato utilizzato in questo studio, non è richiesto alcun consenso
  • Campione di tumore disponibile che soddisfi i requisiti dello studio

  • I campioni di tumore richiesti DEVONO esistere ed essere in grado di essere inviati; gli investigatori che desiderano presentare campioni non devono aver stipulato accordi che vieterebbero il libero utilizzo dei dati provenienti da tali campioni; il National Cancer Institute (NCI) fornirà agli investigatori una lettera per il collaboratore che modifica il loro accordo esistente per consentire la presentazione del caso

    • È richiesto il tessuto tumorale precedente alla somministrazione del farmaco a cui si è verificata la risposta eccezionale; idealmente questo campione sarà stato raccolto appena prima del trattamento, ma verranno presi in considerazione altri tessuti precedenti; il tessuto può essere fresco congelato o fissato in formalina e incluso in paraffina
    • La quantità di tessuto tumorale deve essere almeno una biopsia del nucleo e soddisfare i requisiti minimi del campione
  • Incoraggiato: campione di tessuto normale: (facoltativo): sangue o altra fonte di campione per il sequenziamento della linea germinale
  • I campioni tumorali e i dati clinici inviati al database dei risponditori eccezionali nel database in genotipi e fenotipi (dbGaP) dovranno disporre di accordi appropriati per consentire l'invio; l'Exceptional Responders Database può accettare dati clinici e campioni da casi arruolati in uno studio clinico sponsorizzato dal Programma di valutazione della terapia del cancro (CTEP) e casi che non sono stati arruolati in alcuno studio clinico; se la risposta si è verificata in uno studio non sponsorizzato da CTEP, esistono accordi esistenti tra il sito richiedente e l'azienda farmaceutica; qualora gli accordi in essere non consentano l'invio di campioni e dati clinici, il NCI fornirà agli sperimentatori una lettera che consenta l'utilizzo del tessuto per lo studio dei responder eccezionali se firmata dal collaboratore appropriato; la lettera modifica l'accordo esistente per includere il linguaggio dell'opzione di proprietà intellettuale (PI) di CTEP che consentirebbe di presentare il caso al database dei risponditori eccezionali; se l'accordo esistente non può essere modificato e la lettera non può essere firmata, la causa proposta non sarà accettata; Nota: come indicato sopra, non è necessario che il paziente sia stato arruolato in uno studio clinico per essere idoneo allo studio dei responder eccezionali

Criteri di esclusione:

  • La risposta del paziente non ha soddisfatto i criteri per una risposta eccezionale
  • Si prevede che il regime di trattamento del paziente porti a CR o PR durevole in > 10% dei pazienti
  • La durata della risposta del paziente non è > 3 volte la durata mediana attesa della risposta
  • Risposta non valutabile o non attribuibile al trattamento sistemico (ad es. trattamento adiuvante)
  • Il paziente ha rifiutato il consenso all'utilizzo del tessuto per le attività di ricerca incluse nello studio dei responder eccezionali
  • Il campione di tumore prima della risposta eccezionale non è disponibile o non soddisfa i parametri di qualità

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Caso di controllo
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Ancillare-Correlativo (profilo molecolare)
I campioni di tessuto raccolti in precedenza vengono analizzati tramite sequenziamento dell'intero esoma e/o sequenziamento profondo del dosaggio NGS mirato. I casi per i quali sono disponibili quantità sufficienti di acido nucleico saranno sottoposti ad ulteriori analisi tra cui il sequenziamento dell'intero genoma, il sequenziamento dell'mRNA, il sequenziamento del miRNA, l'analisi della metilazione del promotore e l'analisi dell'SNP.
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
Sottoporsi a sequenziamento e analisi SNP

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratteristiche molecolari nei campioni di tessuto di pazienti che hanno risposto in modo eccezionale
Lasso di tempo: Linea di base
Le caratteristiche molecolari dei tumori nei pazienti saranno distinguibili come distinte dal tumore rispetto a (i) campioni di tessuto normale nello stesso paziente e (ii) database di dati simili per tipi di tumore normali e di altro tipo.
Linea di base
Presunti meccanismi d'azione dei trattamenti che i pazienti hanno ricevuto quando hanno sperimentato le loro risposte eccezionali
Lasso di tempo: Linea di base
Verranno esplorate le associazioni tra le caratteristiche molecolari identificate ei presunti meccanismi d'azione dei trattamenti che i pazienti hanno ricevuto quando hanno sperimentato le loro risposte eccezionali. Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive.
Linea di base
Numero di casi identificati come potenziali soccorritori eccezionali
Lasso di tempo: Linea di base
Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive.
Linea di base
Percentuale di casi potenziali identificati confermati come soccorritori eccezionali
Lasso di tempo: Linea di base
Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive.
Linea di base
Percentuale di responder eccezionali confermati per i quali viene acquisito tessuto adeguato con consenso informato appropriato
Lasso di tempo: Linea di base
Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive.
Linea di base
Percentuale di casi acquisiti con tessuto per i quali si ottiene con successo almeno la minima caratterizzazione molecolare
Lasso di tempo: Linea di base
Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive.
Linea di base
Percentuale di casi caratterizzati molecolarmente per i quali un rapporto di caratterizzazione molecolare ha identificato (senza riferimento al farmaco ricevuto dal paziente) almeno una caratteristica giudicata di potenziale rilevanza terapeutica
Lasso di tempo: Linea di base
Le scoperte promettenti saranno riassunte per il gruppo di casi per i quali è stata ottenuta con successo la caratterizzazione molecolare minima. Per ciascuno di questi casi, i dati molecolari saranno esaminati da un gruppo di esperti ("Panel") per identificare caratteristiche interessanti. Tutte le proporzioni stimate saranno accompagnate da esatti intervalli di confidenza al 95%.
Linea di base
Percentuale di casi con >= 1 caratteristica nel rapporto di caratterizzazione molecolare che è stata giudicata avere potenziale rilevanza terapeutica per la specifica classe di farmaci che il paziente ha effettivamente ricevuto quando si è verificata la risposta eccezionale
Lasso di tempo: Linea di base
Le scoperte promettenti saranno riassunte per il gruppo di casi per i quali è stata ottenuta con successo la caratterizzazione molecolare minima. Per ciascuno di questi casi, i dati molecolari saranno esaminati dal gruppo di esperti scientifici per identificare caratteristiche interessanti. Tutte le proporzioni stimate saranno accompagnate da esatti intervalli di confidenza al 95%.
Linea di base
Percentuale di casi con >= 1 caratteristica che si correla con il meccanismo d'azione della sovvenzione specifica a cui si è verificata la risposta eccezionale che è stata trovata dopo un'ulteriore analisi dei dati del profilo molecolare per anomalie molecolari rilevanti
Lasso di tempo: Linea di base
Le scoperte promettenti saranno riassunte per il gruppo di casi per i quali è stata ottenuta con successo la caratterizzazione molecolare minima. Per ciascuno di questi casi, i dati molecolari saranno esaminati dal gruppo di esperti scientifici per identificare caratteristiche interessanti. Tutte le proporzioni stimate saranno accompagnate da esatti intervalli di confidenza al 95%.
Linea di base

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: S. P Ivy, National Cancer Institute (NCI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 settembre 2014

Completamento primario (Effettivo)

4 marzo 2021

Completamento dello studio (Stimato)

30 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 settembre 2014

Primo Inserito (Stimato)

18 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 aprile 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NCI-2014-01585 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • UM1CA186704 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 9671 (Altro identificatore: CTEP)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Neoplasia maligna

Prove cliniche su Analisi dei biomarcatori di laboratorio

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi