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ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）の参加者におけるREGN1500の研究

2019年12月6日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

ホモ接合性家族性高コレステロール血症患者におけるREGN1500の単回および複数回投与の安全性と有効性を評価するための非盲検、単一アーム、概念実証研究

これは、ホモ接合性家族性高コレステロール血症 (HoFH) 患者における REGN1500 による低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の減少を評価する非盲検の単群試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

9

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ
  • カナダ
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、カナダ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -スクリーニング訪問時に18歳以上の男性と女性
  2. ホモ接合型家族性高コレステロール血症（HoFH）の診断
  3. -研究期間中、通常の食事を一貫して維持する意思がある

除外基準:

  1. -スクリーニング訪問前の少なくとも4週間（フィブラート系の場合は6週間）安定していないバックグラウンドの医療脂質修飾療法
  2. -スクリーニング訪問前の4週間以内に脂質アフェレーシスを受けた
  3. -スクリーニング訪問前の30日または少なくとも5半減期（いずれか長い方）以内の別の治験薬または治療の使用
  4. REGN1500の臨床試験への以前の参加

注: 上記の情報は、この臨床試験への患者の潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含むことを意図していないため、すべての包含/除外基準がリストされているわけではありません.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：オープンラベル
オープンラベルREGN1500
薬：REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC
参加者は、0 週目 (1 日目) に 250 ミリグラム (mg) の REGN1500 皮下 (SC) 注射の単回投与を受け、続いて 2 週目に 15 ミリグラム/キログラム (mg/kg) の REGN1500 静脈内 (IV) 注射の単回投与 ( 15日目）、その後、12週目（85日目）から週1回、450mgのREGN1500 SC注射を4回投与した。 登録された最初の 2 人の参加者のみが、プロトコルに従って 12、13、14、および 15 週目に REGN1500 450 mg SC 用量を週 4 回受けました。 この投与レジメンは、プロトコル修正 4 の下で削除されました。参加者は、主な研究期間の治験薬の最後の投与後 24 週間 (26 週 [183 日] まで) 追跡されました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主な研究期間のベースライン（0週）から4週までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の変化率
時間枠：ベースライン (0 週目) から 4 週目まで
低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) のベースライン (0 週目) から 4 週目までの変化率が報告されました。LDL-C は、従来の単位 mg/dL を使用して測定されました。 有効性分析セットには、安全性分析セット (SAF) のすべての参加者が含まれ、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定が行われました。
ベースライン (0 週目) から 4 週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主な研究期間のベースライン（0週）から4週までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の絶対変化
時間枠：ベースライン (0 週目) から 4 週目まで
ベースライン (0 週) から 4 週までの低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の絶対変化が報告されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (0 週目) から 4 週目まで
主な研究期間の2週目から4週目までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の絶対変化
時間枠：2週目から4週目
2週目から4週目までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の絶対変化が報告されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
2週目から4週目
主な研究期間の2週目から4週目までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の変化率
時間枠：2週目から4週目
2 週目から 4 週目までの低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の変化率が報告されました。LDL-C は、従来の単位 mg/dL を使用して測定されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
2週目から4週目
主な研究期間におけるベースライン（0週）からの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の経時的な絶対変化
時間枠：ベースライン (0 週) から 26 週まで
ベースライン（0週）から26週までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の絶対変化が報告されました。 有効性分析セットには、安全性分析セット (SAF) のすべての参加者が含まれ、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定が行われました。
ベースライン (0 週) から 26 週まで
主な研究期間におけるベースライン（0週）からの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の変化率
時間枠：ベースライン (0 週) から 26 週まで
ベースライン（0週）から26週までの低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の変化率が報告されました。 LDL-C は、従来の単位 mg/dL を使用して測定されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (0 週) から 26 週まで
非盲検延長 (OLE) 期間におけるベースライン (26 週) から 214 週までの低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の絶対変化
時間枠：ベースライン (26 週) から 214 週まで
ベースライン (26 週) から 214 週までの低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の絶対変化が報告されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。 (ET=早期終了; EOS=試験終了)
ベースライン (26 週) から 214 週まで
非盲検延長 (OLE) 期間におけるベースライン (26 週) から 214 週までの低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の変化率
時間枠：ベースライン (26 週) から 214 週まで
OLE 期間のベースライン (26 週) から 214 週までの低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の変化率が報告されました。 LDL-C は、従来の単位 mg/dL を使用して測定されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースライン後の測定値が少なくとも 1 つある SAF のすべての参加者が含まれていました。 (ET=早期終了; EOS=試験終了)
ベースライン (26 週) から 214 週まで
アポリポタンパク質 (Apo B)、非高密度リポタンパク質コレステロール (Non-HDL-C)、総コレステロール (Total-C)、およびリポタンパク質 (a) (Lp[a]) の絶対変化 (ベースライン (0 週) から)主な学習期間の26週目まで
時間枠：ベースライン (0 週) から 26 週まで
ベースライン（0 週）から 26 週までの Apo B、Non-HDL-C、Total-C、および Lp(a) の絶対変化が報告されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (0 週) から 26 週まで
アポリポタンパク質 (Apo B)、非高密度リポタンパク質コレステロール (非 HDL-C)、総コレステロール (Total-C)、およびリポタンパク質 (a) (Lp[a]) の変化率 (ベースライン (0 週) から)主な学習期間の26週目まで
時間枠：ベースライン (0 週) から 26 週まで
ベースライン (0 週) から 26 週までの Apo B、Non-HDL-C、Total-C、および Lp(a) の変化率が報告されました。 Apo B、Non-HDL-C、Total-C、および Lp(a) は、従来の単位 mg/dL を使用して測定されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (0 週) から 26 週まで
ベースライン (26 週目) からOpen Label Extension (OLE) 期間の第 214 週
時間枠：ベースライン (26 週) から 214 週まで
非盲検延長 (OLE) 期間のベースラインから 214 週までの Apo B、Non-HDL-C、Total-C、および Lp(a) の絶対変化。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。 (ET = 早期終了; EOS = 試験終了)
ベースライン (26 週) から 214 週まで
ベースライン (26 週目) からOpen Label Extension (OLE) 期間の第 214 週
時間枠：ベースライン (26 週) から 214 週まで
OLE 期間のベースライン (26 週) から 214 週までの Apo B、Non-HDL-C、Total-C、および Lp(a) の変化率が報告されました。 Apo B、Non-HDL-C、Total-C、および Lp(a) は、従来の単位 mg/dL を使用して測定されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。 (ET=早期終了; EOS=試験終了)
ベースライン (26 週) から 214 週まで
主な研究期間にベースライン（0週目）から25％以上の低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の減少を達成した参加者の割合
時間枠：ベースライン (0 週) から 26 週まで
主な研究期間において、低比重リポタンパク質コレステロール（LDL-C）がベースラインから25パーセント（%）以上減少した参加者の割合が報告されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (0 週) から 26 週まで
非盲検延長 (OLE) 期間中にベースライン (26 週目) から 25% 以上の低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の減少を達成した参加者の割合
時間枠：ベースライン (26 週) から 214 週
ベースライン（26 週）から 214 週までに低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）が 25% 以上減少した参加者の割合が報告されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (26 週) から 214 週
主な研究期間にベースライン（0週目）から50％以上の低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）の減少を達成した参加者の割合
時間枠：ベースライン (0 週) から 26 週
ベースライン（0 週）から 26 週までに低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）が 50% 以上減少した参加者の割合が報告されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (0 週) から 26 週
非盲検延長 (OLE) 期間中にベースライン (26 週目) から 50% 以上の低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の減少を達成した参加者の割合
時間枠：ベースライン (26 週) から 214 週まで
OLE 期間中にベースライン (26 週目) から 50% 以上の低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) の減少を達成した参加者の割合が報告されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (26 週) から 214 週まで
高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C)、トリグリセリド (TG)、およびアポリポタンパク質 A-1 (Apo A-1) のベースライン (週 0) からの主な研究期間における経時的な絶対変化
時間枠：ベースライン (0 週) から 26 週まで
ベースライン（0週）から26週までのHDL-C、TG、およびApo A-1の絶対変化が報告されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (0 週) から 26 週まで
高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C)、トリグリセリド (TG)、およびアポリポタンパク質 A-1 (Apo A-1) のベースライン (週 0) からの主な研究期間における経時変化率
時間枠：ベースライン (0 週) から 26 週まで
ベースライン（0 週）から 26 週までの HDL-C、TG、および Apo A-1 の変化率が報告されました。 HDL-C、TG、および Apo A-1 は、従来の単位 mg/dL を使用して測定されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (0 週) から 26 週まで
非盲検延長 (OLE) 期間のベースライン (26 週) から 214 週までの高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C)、トリグリセリド (TG)、およびアポリポタンパク質 A-1 (Apo A-1) の変化率
時間枠：ベースライン (26 週) から 214 週まで
ベースライン（26 週）から 214 週までの HDL-C、TG、および Apo A-1 の変化率が報告されました。 HDL-C、TG、および Apo A-1 は、従来の単位 mg/dL を使用して測定されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。 (ET=早期終了; EOS=試験終了)
ベースライン (26 週) から 214 週まで
非盲検延長 (OLE) 期間におけるベースライン (26 週) から 214 週までの高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C)、トリグリセリド (TG)、およびアポリポタンパク質 A-1 (Apo A-1) の絶対変化
時間枠：ベースライン (26 週) から 214 週まで
ベースライン（26 週）から 214 週までの HDL-C、TG、および Apo A-1 の絶対変化が報告されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。 (ET=早期終了; EOS=試験終了)
ベースライン (26 週) から 214 週まで
主な研究期間におけるアポリポタンパク質 CIII (Apo CIII) のベースライン (0 週目) からの経時的な絶対変化
時間枠：ベースライン (0 週) から 16 週まで
ベースライン（0週）から16週までのApo CIIIの絶対変化が報告されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (0 週) から 16 週まで
主な研究期間におけるアポリポタンパク質CIII（Apo CIII）のベースライン（0週）からの変化率
時間枠：ベースライン (0 週) から 16 週
ベースライン（0週）から16週までのApo CIIIの変化率が報告されました。 Apo CIII は、従来の単位 mg/dL を使用して測定されました。 有効性分析セットには、主な研究期間に脂質パネルのベースラインおよび少なくとも 1 つのベースライン後の測定を行った SAF のすべての参加者が含まれていました。
ベースライン (0 週) から 16 週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Regeneron Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年2月4日

一次修了 (実際)

2016年11月21日

研究の完了 (実際)

2018年7月23日

試験登録日

最初に提出

2014年10月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年10月10日

最初の投稿 (見積もり)

2014年10月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年12月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年12月6日

最終確認日

2019年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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