Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av REGN1500 hos deltakere med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)

6. desember 2019 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En åpen-label, enarms, bevis-of-konsept-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av enkelt- og multiple doser av REGN1500 hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi

Dette er en åpen, enkeltarmsstudie for å vurdere reduksjonen av lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) med REGN1500 hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn og kvinner ≥18 år på tidspunktet for screeningbesøket
  2. Diagnose av homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)
  3. Villig til konsekvent å opprettholde vanlig kosthold under studiens varighet

Ekskluderingskriterier:

  1. Bakgrunnsmedisinsk lipidmodifiserende behandling som ikke har vært stabil i minst 4 uker (6 uker for fibrater) før screeningbesøket
  2. Etter å ha gjennomgått lipidaferese innen 4 uker før screeningbesøket
  3. Bruk av et annet legemiddel eller terapi innen 30 dager eller minst 5 halveringstider (den som er lengst) før screeningbesøket
  4. Tidligere deltakelse i enhver klinisk utprøving av REGN1500

Merk: Informasjonen oppført ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i denne kliniske studien, derfor er ikke alle inklusjons-/eksklusjonskriterier oppført.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Åpen etikett
Åpen etikett REGN1500
Legemiddel: REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC
Deltakerne fikk en enkeltdose REGN1500 subkutan (SC) injeksjon på 250 milligram (mg) ved uke 0 (dag 1), etterfulgt av enkeltdose REGN1500 intravenøs (IV) injeksjon på 15 milligram per kilogram (mg/kg) ved uke 2 ( Dag 15) og deretter etterfulgt av 4 doser REGN1500 SC injeksjon på 450 mg én gang ukentlig fra uke 12 (dag 85). Bare de to første registrerte deltakerne fikk 4 ukentlige REGN1500 450 mg SC-doser i uke 12, 13, 14 og 15 i henhold til protokollen. Dette doseregimet ble fjernet i henhold til protokollendringer 4. Deltakerne ble fulgt i en periode på 24 uker (gjennom uke 26 [dag 183]) etter den siste dosen av studiemedikamentet i hovedstudieperioden.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0) til uke 4 i hovedstudieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 4
Prosentvis endring ble rapportert for lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0) til uke 4. LDL-C ble målt ved bruk av konvensjonelle enheter mg/dL. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i sikkerhetsanalysesettet (SAF) som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 0) til uke 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0) til uke 4 i hovedstudieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 4
Absolutt endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0) til uke 4 ble rapportert. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 0) til uke 4
Absolutt endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra uke 2 til uke 4 i hovedstudieperioden
Tidsramme: Uke 2 til uke 4
Absolutt endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra uke 2 til uke 4 ble rapportert. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Uke 2 til uke 4
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra uke 2 til uke 4 i hovedstudieperioden
Tidsramme: Uke 2 til uke 4
Prosentvis endring ble rapportert i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra uke 2 til uke 4. LDL-C ble målt ved bruk av konvensjonelle enheter mg/dL. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Uke 2 til uke 4
Absolutt endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0) over tid i hovedstudieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Absolutt endring ble rapportert i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0) til uke 26. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i sikkerhetsanalysesettet (SAF) som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0) over tid i hovedstudieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Prosentvis endring ble rapportert i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 0) til uke 26. LDL-C ble målt ved bruk av konvensjonelle enheter mg/dL. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Absolutt endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 26) til uke 214 i Open Label Extension (OLE)-perioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Absolutt endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 26) til uke 214 ble rapportert. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Prosentvis endring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 26) til uke 214 i Open Label Extension (OLE)-perioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Prosentvis endring ble rapportert i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uke 26) til uke 214 i OLE-perioden. LDL-C ble målt ved bruk av konvensjonelle enheter mg/dL. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakerne i SAF som hadde minst 1 mål etter baseline av lipidpanelet i hovedstudieperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Absolutt endring i apolipoprotein (Apo B), ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C), totalt kolesterol (total-C) og lipoprotein(a) (Lp[a]) fra baseline (uke 0) og opp til uke 26 i hovedstudieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Absolutt endring ble rapportert for Apo B, Non-HDL-C, Total-C og Lp(a) fra baseline (uke 0) til uke 26. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Prosentvis endring i apolipoprotein (Apo B), ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C), totalt kolesterol (total-C) og lipoprotein(a) (Lp[a]) fra baseline (uke 0) og opp til uke 26 i hovedstudieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Prosentvis endring ble rapportert for Apo B, Non-HDL-C, Total-C og Lp(a) fra baseline (uke 0) til uke 26. Apo B, Non-HDL-C, Total-C og Lp(a) ble målt ved bruk av konvensjonelle enheter mg/dL. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Absolutt endring i apolipoprotein (Apo B), ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C), totalt kolesterol (total-C) og lipoprotein(a) (Lp[a]) fra baseline (uke 26) til Uke 214 i Open Label Extension (OLE)-perioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Absolutt endring i Apo B, Non-HDL-C, Total-C og Lp(a) fra baseline til uke 214 i open label extension (OLE) periode. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst ett post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden. (ET = Early Termination; EOS = End of Study)
Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Prosentvis endring i apolipoprotein (Apo B), ikke-høydensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C), totalt kolesterol (total-C) og lipoprotein(a) (Lp[a]) fra baseline (uke 26) til Uke 214 i Open Label Extension (OLE)-perioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Prosentvis endring ble rapportert i Apo B, Non-HDL-C, Total-C og Lp(a) fra baseline (uke 26) opp til uke 214 i OLE-perioden. Apo B, Non-HDL-C, Total-C og Lp(a) ble målt ved bruk av konvensjonelle enheter mg/dL. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst ett post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Prosentandel av deltakere som oppnådde reduksjon i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 25 % fra baseline (uke 0) i hovedstudieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Prosentandelen av deltakerne som oppnådde reduksjon i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på mer enn eller lik (≥) 25 prosent (%) fra baseline i hovedstudieperioden ble rapportert. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Prosentandel av deltakere som oppnådde reduksjon i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 25 % fra baseline (uke 26) i Open Label Extension (OLE)-perioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Prosentandelen av deltakerne som oppnådde en reduksjon i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 25 % fra baseline (uke 26) til uke 214 ble rapportert. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Prosentandel av deltakere som oppnådde reduksjon i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 50 % fra baseline (uke 0) i hovedstudieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Prosentandelen av deltakerne som oppnådde en reduksjon i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 50 % fra baseline (uke 0) til uke 26 ble rapportert. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Prosentandel av deltakere som oppnådde reduksjon i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 50 % fra baseline (uke 26) i Open Label Extension (OLE)-perioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Prosentandelen av deltakerne som oppnådde reduksjon i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 50 % fra baseline (uke 26) i OLE-perioden ble rapportert. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Absolutt endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), triglyserider (TG) og apolipoprotein A-1 (Apo A-1) fra baseline (uke 0) over tid i hovedstudieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Absolutt endring ble rapportert i HDL-C, TG og Apo A-1 fra baseline (uke 0) til uke 26. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst ett post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), triglyserider (TG) og apolipoprotein A-1 (Apo A-1) fra baseline (uke 0) over tid i hovedstudieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Prosentvis endring ble rapportert i HDL-C, TG og Apo A-1 fra baseline (uke 0) til uke 26. HDL-C, TG og Apo A-1 ble målt ved bruk av konvensjonelle enheter mg/dL. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 0) til uke 26
Prosentvis endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), triglyserider (TG) og apolipoprotein A-1 (Apo A-1) fra baseline (uke 26) til uke 214 i Open Label Extension (OLE)-perioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Prosentvis endring ble rapportert i HDL-C, TG og Apo A-1 fra baseline (uke 26) til uke 214. HDL-C, TG og Apo A-1 ble målt ved bruk av konvensjonelle enheter mg/dL. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst ett post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Absolutt endring i høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), triglyserider (TG) og apolipoprotein A-1 (Apo A-1) fra baseline (uke 26) til uke 214 i Open Label Extension (OLE)-perioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Absolutt endring ble rapportert i HDL-C, TG og Apo A-1 fra baseline (uke 26) til uke 214. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst ett post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Grunnlinje (uke 26) til uke 214
Absolutt endring i apolipoprotein CIII (Apo CIII) fra baseline (uke 0) over tid i hovedstudieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 16
Absolutt endring ble rapportert i Apo CIII fra baseline (uke 0) til uke 16. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst 1 post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 0) til uke 16
Prosentvis endring i apolipoprotein CIII (Apo CIII) fra baseline (uke 0) over tid i hovedstudieperioden
Tidsramme: Grunnlinje (uke 0) til uke 16
Prosentvis endring ble rapportert i Apo CIII fra baseline (uke 0) til uke 16. Apo CIII ble målt ved bruk av konvensjonelle enheter mg/dL. Effektanalysesettet inkluderte alle deltakere i SAF som hadde baseline og minst ett post-baseline mål av lipidpanelet i hovedstudieperioden.
Grunnlinje (uke 0) til uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. februar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

21. november 2016

Studiet fullført (Faktiske)

23. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. oktober 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. oktober 2014

Først lagt ut (Anslag)

16. oktober 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. desember 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2019

Sist bekreftet

1. desember 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cameroon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere