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Studio di REGN1500 in partecipanti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

6 dicembre 2019 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio in aperto, a braccio singolo, proof of concept per valutare la sicurezza e l'efficacia di dosi singole e multiple di REGN1500 in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote

Questo è uno studio in aperto a braccio singolo per valutare la riduzione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) da parte di REGN1500 in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Uomini e donne di età ≥18 anni al momento della visita di screening
  2. Diagnosi di ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)
  3. Disposto a mantenere costantemente la dieta abituale per tutta la durata dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Terapia medica di base che modifica i lipidi che non è stata stabile per almeno 4 settimane (6 settimane per i fibrati) prima della visita di screening
  2. Aver subito l'aferesi lipidica entro 4 settimane prima della visita di screening
  3. Uso di un altro farmaco sperimentale o terapia entro 30 giorni o almeno 5 emivite (qualunque sia più lunga) prima della visita di screening
  4. Precedente partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica di REGN1500

Nota: le informazioni sopra elencate non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a questo studio clinico, pertanto non sono elencati tutti i criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etichetta aperta
REGN1500 in aperto
Droga: REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg EV/450 mg SC
I partecipanti hanno ricevuto una singola dose di iniezione sottocutanea (SC) di REGN1500 di 250 milligrammi (mg) alla settimana 0 (giorno 1), seguita da una singola dose di iniezione endovenosa (IV) di REGN1500 di 15 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) alla settimana 2. giorno 15) e poi seguita da 4 dosi di REGN1500 SC iniezione di 450 mg una volta alla settimana a partire dalla settimana 12 (giorno 85). Solo i primi 2 partecipanti arruolati hanno ricevuto 4 dosi settimanali di REGN1500 450 mg SC alle settimane 12, 13, 14 e 15 secondo il protocollo. Questo regime posologico è stato rimosso in base all'emendamento 4 del protocollo. I partecipanti sono stati seguiti per un periodo di 24 settimane (fino alla settimana 26 [giorno 183]) dopo l'ultima dose del farmaco in studio nel periodo di studio principale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 0) alla settimana 4 nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino alla settimana 4
La variazione percentuale è stata riportata per il colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 0) fino alla settimana 4. LDL-C è stato misurato utilizzando le unità convenzionali mg/dL. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al set di analisi della sicurezza (SAF) che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Basale (settimana 0) fino alla settimana 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 0) alla settimana 4 nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino alla settimana 4
È stata segnalata la variazione assoluta del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 0) fino alla settimana 4. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Basale (settimana 0) fino alla settimana 4
Variazione assoluta del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dalla settimana 2 alla settimana 4 nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Dalla settimana 2 alla settimana 4
È stata segnalata la variazione assoluta del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dalla settimana 2 alla settimana 4. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Dalla settimana 2 alla settimana 4
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dalla settimana 2 alla settimana 4 nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Dalla settimana 2 alla settimana 4
La variazione percentuale è stata riportata nel colesterolo delle lipoproteine ​​a bassa densità (LDL-C) dalla settimana 2 alla settimana 4. LDL-C è stato misurato utilizzando unità convenzionali mg/dL. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Dalla settimana 2 alla settimana 4
Variazione assoluta del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) rispetto al basale (settimana 0) nel tempo nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
È stata riportata una variazione assoluta del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 0) fino alla settimana 26. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al set di analisi della sicurezza (SAF) che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) rispetto al basale (settimana 0) nel tempo nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
La variazione percentuale è stata riportata nel colesterolo delle lipoproteine ​​a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 0) fino alla settimana 26. LDL-C è stato misurato utilizzando unità convenzionali mg/dL. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
Variazione assoluta del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 26) alla settimana 214 nel periodo di estensione in aperto (OLE)
Lasso di tempo: Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
È stata segnalata la variazione assoluta del colesterolo lipoproteico a bassa densità (C-LDL) dal basale (settimana 26) fino alla settimana 214. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale. (ET = Terminazione anticipata; EOS = Fine dello studio)
Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
Variazione percentuale del colesterolo da lipoproteine ​​a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 26) alla settimana 214 nel periodo di estensione in aperto (OLE)
Lasso di tempo: Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
La variazione percentuale è stata riportata nel colesterolo delle lipoproteine ​​a bassa densità (LDL-C) dal basale (settimana 26) alla settimana 214 nel periodo OLE. LDL-C è stato misurato utilizzando unità convenzionali mg/dL. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale. (ET = Terminazione anticipata; EOS = Fine dello studio)
Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
Variazione assoluta dell'apolipoproteina (Apo B), del colesterolo legato alle lipoproteine ​​non ad alta densità (C-non-HDL), del colesterolo totale (C-totale) e della lipoproteina(a) (Lp[a]) dal basale (settimana 0) in su alla settimana 26 nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
La variazione assoluta è stata riportata per Apo B, colesterolo non HDL, colesterolo totale e Lp(a) dal basale (settimana 0) fino alla settimana 26. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
Variazione percentuale di apolipoproteina (Apo B), colesterolo lipoproteico non ad alta densità (C-non HDL), colesterolo totale (C-totale) e lipoproteina(a) (Lp[a]) dal basale (settimana 0) in su alla settimana 26 nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
La variazione percentuale è stata riportata per Apo B, colesterolo non HDL, colesterolo totale e Lp(a) dal basale (settimana 0) fino alla settimana 26. Apo B, colesterolo non HDL, colesterolo totale e Lp(a) sono stati misurati utilizzando le unità convenzionali mg/dL. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
Variazione assoluta di apolipoproteina (Apo B), colesterolo da lipoproteine ​​non ad alta densità (C-non-HDL), colesterolo totale (C-totale) e lipoproteina(a) (Lp[a]) dal basale (settimana 26) a Settimana 214 nel periodo OLE (Open Label Extension).
Lasso di tempo: Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
Variazione assoluta di Apo B, colesterolo non HDL, colesterolo totale e Lp(a) dal basale alla settimana 214 nel periodo di estensione in aperto (OLE). Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno una misura post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale. (ET = Terminazione anticipata; EOS = Fine dello studio)
Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
Variazione percentuale di apolipoproteina (Apo B), colesterolo lipoproteico non ad alta densità (C-non-HDL), colesterolo totale (C-totale) e lipoproteina(a) (Lp[a]) dal basale (settimana 26) a Settimana 214 nel periodo OLE (Open Label Extension).
Lasso di tempo: Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
La variazione percentuale è stata riportata in Apo B, colesterolo non HDL, colesterolo totale e Lp(a) dal basale (settimana 26) fino alla settimana 214 nel periodo OLE. Apo B, colesterolo non HDL, colesterolo totale e Lp(a) sono stati misurati utilizzando le unità convenzionali mg/dL. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno una misura post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale. (ET = Terminazione anticipata; EOS = Fine dello studio)
Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) di ≥ 25% rispetto al basale (settimana 0) nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del colesterolo LDL (LDL-C) maggiore o uguale a (≥) 25 percento (%) rispetto al basale nel periodo di studio principale. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del colesterolo legato alle lipoproteine ​​a bassa densità (LDL-C) di ≥ 25% rispetto al basale (settimana 26) nel periodo di estensione in aperto (OLE)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 26) alla settimana 214
È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del colesterolo LDL (LDL-C) ≥ 25% dal basale (settimana 26) alla settimana 214. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Dal basale (settimana 26) alla settimana 214
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) di ≥ 50% rispetto al basale (settimana 0) nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 26
È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del colesterolo LDL (LDL-C) ≥ 50% dal basale (settimana 0) alla settimana 26. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 26
Percentuale di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) di ≥ 50% rispetto al basale (settimana 26) nel periodo di estensione in aperto (OLE)
Lasso di tempo: Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
È stata riportata la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto una riduzione del colesterolo LDL (LDL-C) di ≥ 50% rispetto al basale (settimana 26) nel periodo OLE. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
Variazione assoluta del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C), dei trigliceridi (TG) e dell'apolipoproteina A-1 (Apo A-1) rispetto al basale (settimana 0) nel tempo nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
La variazione assoluta è stata riportata in HDL-C, TG e Apo A-1 dal basale (settimana 0) fino alla settimana 26. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno una misura post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
Variazione percentuale di colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C), trigliceridi (TG) e apolipoproteina A-1 (Apo A-1) rispetto al basale (settimana 0) nel tempo nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
La variazione percentuale è stata riportata in HDL-C, TG e Apo A-1 dal basale (settimana 0) fino alla settimana 26. HDL-C, TG e Apo A-1 sono stati misurati utilizzando unità convenzionali mg/dL. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Basale (settimana 0) fino alla settimana 26
Variazione percentuale del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C), dei trigliceridi (TG) e dell'apolipoproteina A-1 (Apo A-1) dal basale (settimana 26) alla settimana 214 nel periodo di estensione in aperto (OLE)
Lasso di tempo: Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
La variazione percentuale è stata riportata in HDL-C, TG e Apo A-1 dal basale (settimana 26) fino alla settimana 214. HDL-C, TG e Apo A-1 sono stati misurati utilizzando unità convenzionali mg/dL. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno una misura post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale. (ET = Terminazione anticipata; EOS = Fine dello studio)
Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
Variazione assoluta del colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C), dei trigliceridi (TG) e dell'apolipoproteina A-1 (Apo A-1) dal basale (settimana 26) alla settimana 214 nel periodo di estensione in aperto (OLE)
Lasso di tempo: Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
La variazione assoluta è stata riportata in HDL-C, TG e Apo A-1 dal basale (settimana 26) fino alla settimana 214. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno una misura post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale. (ET = Terminazione anticipata; EOS = Fine dello studio)
Basale (settimana 26) fino alla settimana 214
Variazione assoluta dell'apolipoproteina CIII (Apo CIII) rispetto al basale (settimana 0) nel tempo nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Basale (settimana 0) fino alla settimana 16
La variazione assoluta è stata riportata in Apo CIII dal basale (settimana 0) fino alla settimana 16. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno 1 misurazione post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Basale (settimana 0) fino alla settimana 16
Variazione percentuale dell'apolipoproteina CIII (Apo CIII) rispetto al basale (settimana 0) nel tempo nel periodo di studio principale
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 16
La variazione percentuale è stata riportata in Apo CIII dal basale (settimana 0) fino alla settimana 16. L'Apo CIII è stata misurata utilizzando unità convenzionali mg/dL. Il set di analisi dell'efficacia includeva tutti i partecipanti al SAF che avevano al basale e almeno una misura post-basale del pannello lipidico nel periodo di studio principale.
Dal basale (settimana 0) alla settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 febbraio 2015

Completamento primario (Effettivo)

21 novembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

23 luglio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 ottobre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 ottobre 2014

Primo Inserito (Stima)

16 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 dicembre 2019

Ultimo verificato

1 dicembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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