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Estudio de REGN1500 en participantes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH)

6 de diciembre de 2019 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Un estudio abierto, de un solo brazo, de prueba de concepto para evaluar la seguridad y la eficacia de dosis únicas y múltiples de REGN1500 en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigótica

Este es un estudio abierto de un solo brazo para evaluar la reducción del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) por REGN1500 en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

9

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres y mujeres ≥18 años de edad en el momento de la visita de selección
  2. Diagnóstico de hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH)
  3. Dispuesto a mantener constantemente la dieta habitual durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Tratamiento médico modificador de lípidos de fondo que no ha sido estable durante al menos 4 semanas (6 semanas para fibratos) antes de la visita de selección
  2. Haberse sometido a aféresis de lípidos dentro de las 4 semanas anteriores a la visita de selección
  3. Uso de otro fármaco o terapia en investigación dentro de los 30 días o al menos 5 vidas medias (lo que sea más largo) antes de la visita de selección
  4. Participación previa en cualquier ensayo clínico de REGN1500

Nota: La información enumerada anteriormente no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en este ensayo clínico, por lo tanto, no se enumeran todos los criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Abierto
REGN1500 de etiqueta abierta
Droga: REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC
Los participantes recibieron una dosis única de REGN1500 por inyección subcutánea (SC) de 250 miligramos (mg) en la semana 0 (día 1), seguida de una dosis única de REGN1500 por inyección intravenosa (IV) de 15 miligramos por kilogramo (mg/kg) en la semana 2 ( Día 15) y luego seguido de 4 dosis de inyección SC de REGN1500 de 450 mg una vez por semana a partir de la Semana 12 (Día 85). Solo los 2 primeros participantes inscritos recibieron 4 dosis semanales de REGN1500 de 450 mg SC en las semanas 12, 13, 14 y 15 según el protocolo. Este régimen de dosis se eliminó bajo la enmienda 4 del protocolo. Se siguió a los participantes durante un período de 24 semanas (hasta la semana 26 [día 183]) después de la última dosis del fármaco del estudio en el período principal del estudio.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio (semana 0) hasta la semana 4 en el período de estudio principal
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 4
Se informó el cambio porcentual para el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio (semana 0) hasta la semana 4. El LDL-C se midió usando unidades convencionales mg/dL. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el conjunto de análisis de seguridad (SAF) que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio (semana 0) hasta la semana 4 en el período principal del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 4
Se informó el cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio (semana 0) hasta la semana 4. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 4
Cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) de la semana 2 a la semana 4 en el período principal del estudio
Periodo de tiempo: Semana 2 a Semana 4
Se informó el cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) de la semana 2 a la semana 4. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Semana 2 a Semana 4
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) de la semana 2 a la semana 4 en el período principal del estudio
Periodo de tiempo: Semana 2 a Semana 4
Se informó el cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) de la semana 2 a la semana 4. El LDL-C se midió usando unidades convencionales mg/dL. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Semana 2 a Semana 4
Cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio (semana 0) a lo largo del tiempo en el período principal del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Se informó un cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio (semana 0) hasta la semana 26. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el conjunto de análisis de seguridad (SAF) que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio (semana 0) a lo largo del tiempo en el período principal del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Se informó un cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio (semana 0) hasta la semana 26. El LDL-C se midió usando unidades convencionales mg/dL. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio (semana 26) hasta la semana 214 en el período de extensión de etiqueta abierta (OLE)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Se informó el cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio (semana 26) hasta la semana 214. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio. (ET= Terminación anticipada; EOS = Fin del estudio)
Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio (semana 26) hasta la semana 214 en el período de extensión de etiqueta abierta (OLE)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Se informó el cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) desde el inicio (semana 26) hasta la semana 214 en el período OLE. El LDL-C se midió usando unidades convencionales mg/dL. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos 1 medida posterior al inicio del panel de lípidos en el período de estudio principal. (ET= Terminación anticipada; EOS = Fin del estudio)
Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Cambio absoluto en la apolipoproteína (Apo B), el colesterol que no es lipoproteína de alta densidad (no HDL-C), el colesterol total (Total-C) y la lipoproteína (a) (Lp[a]) desde el inicio (semana 0) en adelante a la semana 26 en el período de estudio principal
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Se informó el cambio absoluto para Apo B, no-HDL-C, Total-C y Lp(a) desde el inicio (semana 0) hasta la semana 26. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Cambio porcentual en la apolipoproteína (Apo B), el colesterol que no es lipoproteína de alta densidad (no HDL-C), el colesterol total (Total-C) y la lipoproteína (a) (Lp[a]) desde el inicio (semana 0) hacia arriba a la semana 26 en el período de estudio principal
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Se informó el cambio porcentual para Apo B, No-HDL-C, Total-C y Lp(a) desde el inicio (semana 0) hasta la semana 26. Apo B, no-HDL-C, Total-C y Lp(a) se midieron usando unidades convencionales mg/dL. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Cambio absoluto en la apolipoproteína (Apo B), el colesterol que no es lipoproteína de alta densidad (Non-HDL-C), el colesterol total (Total-C) y la lipoproteína (a) (Lp[a]) desde el inicio (semana 26) hasta Semana 214 en el Período de Extensión de Etiqueta Abierta (OLE)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Cambio absoluto en Apo B, No-HDL-C, Total-C y Lp(a) desde el inicio hasta la semana 214 en el período de extensión de etiqueta abierta (OLE). El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio. (ET = Terminación anticipada; EOS = Fin del estudio)
Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Cambio porcentual en la apolipoproteína (Apo B), el colesterol que no es lipoproteína de alta densidad (no HDL-C), el colesterol total (Total-C) y la lipoproteína (a) (Lp[a]) desde el inicio (semana 26) hasta Semana 214 en el Período de Extensión de Etiqueta Abierta (OLE)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Se informó el cambio porcentual en Apo B, No-HDL-C, Total-C y Lp(a) desde el inicio (semana 26) hasta la semana 214 en el Período OLE. Apo B, no-HDL-C, Total-C y Lp(a) se midieron usando unidades convencionales mg/dL. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio. (ET= Terminación anticipada; EOS = Fin del estudio)
Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Porcentaje de participantes que lograron una reducción del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) de ≥ 25 % desde el inicio (semana 0) en el período principal del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Se informó el porcentaje de participantes que lograron una reducción del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) mayor o igual a (≥) 25 por ciento (%) desde el inicio en el período principal del estudio. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Porcentaje de participantes que lograron una reducción del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) de ≥ 25 % desde el inicio (semana 26) en el período de extensión de etiqueta abierta (OLE)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 26) a la semana 214
Se informó el porcentaje de participantes que lograron una reducción en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) de ≥ 25 % desde el inicio (semana 26) hasta la semana 214. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 26) a la semana 214
Porcentaje de participantes que lograron una reducción del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) de ≥ 50 % desde el inicio (semana 0) en el período principal del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 26
Se informó el porcentaje de participantes que lograron una reducción en el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) de ≥ 50 % desde el inicio (semana 0) hasta la semana 26. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 0) a la semana 26
Porcentaje de participantes que lograron una reducción del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) de ≥ 50 % desde el inicio (semana 26) en el período de extensión de etiqueta abierta (OLE)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Se informó el porcentaje de participantes que lograron una reducción del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) de ≥ 50 % desde el inicio (semana 26) en el período OLE. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C), los triglicéridos (TG) y la apolipoproteína A-1 (Apo A-1) desde el inicio (semana 0) a lo largo del tiempo en el período principal del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Se informó un cambio absoluto en HDL-C, TG y Apo A-1 desde el inicio (semana 0) hasta la semana 26. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C), los triglicéridos (TG) y la apolipoproteína A-1 (Apo A-1) desde el inicio (semana 0) a lo largo del tiempo en el período principal del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Se informó el cambio porcentual en HDL-C, TG y Apo A-1 desde el inicio (semana 0) hasta la semana 26. HDL-C, TG y Apo A-1 se midieron usando unidades convencionales mg/dL. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 26
Cambio porcentual en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C), los triglicéridos (TG) y la apolipoproteína A-1 (Apo A-1) desde el inicio (semana 26) hasta la semana 214 en el período de extensión de etiqueta abierta (OLE)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Se informó el cambio porcentual en HDL-C, TG y Apo A-1 desde el inicio (semana 26) hasta la semana 214. HDL-C, TG y Apo A-1 se midieron usando unidades convencionales mg/dL. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio. (ET= Terminación anticipada; EOS = Fin del estudio)
Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Cambio absoluto en el colesterol de lipoproteínas de alta densidad (HDL-C), los triglicéridos (TG) y la apolipoproteína A-1 (Apo A-1) desde el inicio (semana 26) hasta la semana 214 en el período de extensión de etiqueta abierta (OLE)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Se informó un cambio absoluto en HDL-C, TG y Apo A-1 desde el inicio (semana 26) hasta la semana 214. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio. (ET= Terminación anticipada; EOS = Fin del estudio)
Línea de base (semana 26) hasta la semana 214
Cambio absoluto en la apolipoproteína CIII (Apo CIII) desde el inicio (semana 0) a lo largo del tiempo en el período de estudio principal
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 16
Se informó un cambio absoluto en Apo CIII desde el inicio (semana 0) hasta la semana 16. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 16
Cambio porcentual en la apolipoproteína CIII (Apo CIII) desde el inicio (semana 0) a lo largo del tiempo en el período principal del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a la semana 16
Se informó el cambio porcentual en Apo CIII desde el inicio (semana 0) hasta la semana 16. La Apo CIII se midió usando unidades convencionales mg/dL. El conjunto de análisis de eficacia incluyó a todos los participantes en el SAF que tenían al menos una medida inicial y posterior a la línea base del panel de lípidos en el período principal del estudio.
Línea de base (semana 0) a la semana 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Regeneron Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de febrero de 2015

Finalización primaria (Actual)

21 de noviembre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

23 de julio de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de octubre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de octubre de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

16 de octubre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de diciembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de diciembre de 2019

Última verificación

1 de diciembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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