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Estudo de REGN1500 em participantes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH)

6 de dezembro de 2019 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals

Um estudo aberto, de braço único e de prova de conceito para avaliar a segurança e a eficácia de doses únicas e múltiplas de REGN1500 em pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica

Este é um estudo aberto de braço único para avaliar a redução do colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) por REGN1500 em pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canadá
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens e mulheres ≥18 anos de idade no momento da consulta de triagem
  2. Diagnóstico de hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH)
  3. Disposto a manter consistentemente a dieta habitual durante o estudo

Critério de exclusão:

  1. Terapia medicamentosa modificadora de lipídeos de base que não foi estável por pelo menos 4 semanas (6 semanas para fibratos) antes da consulta de triagem
  2. Tendo sofrido aférese lipídica dentro de 4 semanas antes da visita de triagem
  3. Uso de outro medicamento ou terapia experimental dentro de 30 dias ou pelo menos 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da consulta de triagem
  4. Participação anterior em qualquer ensaio clínico de REGN1500

Nota: As informações listadas acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente neste ensaio clínico, portanto, nem todos os critérios de inclusão/exclusão estão listados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Rótulo aberto
REGN1500 de rótulo aberto
Medicamento: REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC
Os participantes receberam uma dose única de injeção subcutânea (SC) de REGN1500 de 250 miligramas (mg) na semana 0 (dia 1), seguida de uma dose única de injeção intravenosa (IV) de REGN1500 de 15 miligramas por quilograma (mg/kg) na semana 2 ( Dia 15) e então seguido por 4 doses de REGN1500 injeção SC de 450 mg uma vez por semana a partir da semana 12 (dia 85). Apenas os 2 primeiros participantes inscritos receberam 4 doses semanais de REGN1500 450 mg SC nas semanas 12, 13, 14 e 15 de acordo com o protocolo. Este regime de dose foi removido sob a alteração 4 do protocolo. Os participantes foram acompanhados por um período de 24 semanas (até a Semana 26 [Dia 183]) após a última dose do medicamento do estudo no período principal do estudo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde a linha de base (semana 0) até a semana 4 no período principal do estudo
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 4
A alteração percentual foi relatada para o colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde o início (semana 0) até a semana 4. O LDL-C foi medido usando unidades convencionais mg/dL. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no conjunto de análise de segurança (SAF) que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 4

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde a linha de base (semana 0) até a semana 4 no período principal do estudo
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 4
Foi relatada alteração absoluta no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde o início (semana 0) até a semana 4. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 4
Alteração absoluta no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) da semana 2 à semana 4 no período principal do estudo
Prazo: Semana 2 a Semana 4
Mudança absoluta no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) da semana 2 para a semana 4 foi relatada. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Semana 2 a Semana 4
Alteração percentual no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) da semana 2 à semana 4 no período principal do estudo
Prazo: Semana 2 a Semana 4
Alteração percentual foi relatada no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) da semana 2 à semana 4. O LDL-C foi medido usando unidades convencionais mg/dL. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Semana 2 a Semana 4
Alteração absoluta no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde a linha de base (semana 0) ao longo do tempo no período principal do estudo
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Alteração absoluta foi relatada no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde o início (semana 0) até a semana 26. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no conjunto de análise de segurança (SAF) que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Alteração percentual no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde a linha de base (semana 0) ao longo do tempo no período principal do estudo
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Alteração percentual foi relatada no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde o início (semana 0) até a semana 26. O LDL-C foi medido usando unidades convencionais mg/dL. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Alteração absoluta no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde a linha de base (semana 26) até a semana 214 no período de extensão aberta (OLE)
Prazo: Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Foi relatada alteração absoluta no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde o início (semana 26) até a semana 214. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo. (ET = Término Antecipado; EOS = Fim do Estudo)
Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Alteração percentual no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde a linha de base (semana 26) até a semana 214 no período de extensão aberta (OLE)
Prazo: Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Alteração percentual foi relatada no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) desde o início (semana 26) até a semana 214 no período OLE. O LDL-C foi medido usando unidades convencionais mg/dL. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram pelo menos 1 medida pós-basal do painel lipídico no período principal do estudo. (ET = Término Antecipado; EOS = Fim do Estudo)
Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Alteração absoluta na apolipoproteína (Apo B), colesterol de lipoproteína de não alta densidade (não HDL-C), colesterol total (total-C) e lipoproteína(a) (Lp[a]) desde a linha de base (semana 0) até até a semana 26 no período de estudo principal
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Alteração absoluta foi relatada para Apo B, Não-HDL-C, Total-C e Lp(a) desde o início (semana 0) até a semana 26. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Alteração percentual na apolipoproteína (Apo B), colesterol de lipoproteína de não alta densidade (não HDL-C), colesterol total (total-C) e lipoproteína(a) (Lp[a]) desde a linha de base (semana 0) até até a semana 26 no período de estudo principal
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
A variação percentual foi relatada para Apo B, Não-HDL-C, Total-C e Lp(a) desde o início (semana 0) até a semana 26. Apo B, Não-HDL-C, Total-C e Lp(a) foram medidos usando unidades convencionais mg/dL. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Alteração absoluta na apolipoproteína (Apo B), colesterol de lipoproteína de não alta densidade (não HDL-C), colesterol total (total-C) e lipoproteína(a) (Lp[a]) desde a linha de base (semana 26) até Semana 214 no período de extensão Open Label (OLE)
Prazo: Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Alteração absoluta em Apo B, Não-HDL-C, Total-C e Lp(a) desde o início até a semana 214 no período de extensão aberta (OLE). O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos uma medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo. (ET = Término Antecipado; EOS = Fim do Estudo)
Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Alteração percentual na apolipoproteína (Apo B), colesterol de lipoproteína de não alta densidade (não HDL-C), colesterol total (total-C) e lipoproteína(a) (Lp[a]) desde a linha de base (semana 26) até Semana 214 no período de extensão Open Label (OLE)
Prazo: Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
A alteração percentual foi relatada em Apo B, Não-HDL-C, Total-C e Lp(a) desde a linha de base (semana 26) até a semana 214 no período OLE. Apo B, Não-HDL-C, Total-C e Lp(a) foram medidos usando unidades convencionais mg/dL. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos uma medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo. (ET = Término Antecipado; EOS = Fim do Estudo)
Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Porcentagem de participantes que obtiveram redução no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) de ≥ 25% desde a linha de base (semana 0) no período principal do estudo
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Foi relatada a porcentagem de participantes que alcançaram redução no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) superior ou igual a (≥) 25 por cento (%) da linha de base no período principal do estudo. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Porcentagem de participantes que obtiveram redução no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) de ≥ 25% desde a linha de base (semana 26) no período de extensão aberta (OLE)
Prazo: Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Foi relatada a porcentagem de participantes que alcançaram uma redução no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) de ≥ 25% desde o início (semana 26) até a semana 214. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Porcentagem de participantes que obtiveram redução no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) de ≥ 50% desde a linha de base (semana 0) no período principal do estudo
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Foi relatada a porcentagem de participantes que alcançaram uma redução no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) de ≥ 50% desde o início (semana 0) até a semana 26. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Porcentagem de participantes que obtiveram redução no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) de ≥ 50% desde a linha de base (semana 26) no período de extensão aberta (OLE)
Prazo: Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Foi relatada a porcentagem de participantes que alcançaram redução no colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) de ≥ 50% da linha de base (semana 26) no período OLE. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Alteração absoluta no colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C), triglicerídeos (TG) e apolipoproteína A-1 (Apo A-1) desde a linha de base (semana 0) ao longo do tempo no período principal do estudo
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Alteração absoluta foi relatada em HDL-C, TG e Apo A-1 desde o início (semana 0) até a semana 26. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos uma medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Alteração percentual no colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C), triglicerídeos (TG) e apolipoproteína A-1 (Apo A-1) desde a linha de base (semana 0) ao longo do tempo no período principal do estudo
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Alteração percentual foi relatada em HDL-C, TG e Apo A-1 desde o início (semana 0) até a semana 26. HDL-C, TG e Apo A-1 foram medidos usando unidades convencionais mg/dL. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 26
Alteração percentual no colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C), triglicerídeos (TG) e apolipoproteína A-1 (Apo A-1) desde a linha de base (semana 26) até a semana 214 no período de extensão aberta (OLE)
Prazo: Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Alteração percentual foi relatada em HDL-C, TG e Apo A-1 desde o início (semana 26) até a semana 214. HDL-C, TG e Apo A-1 foram medidos usando unidades convencionais mg/dL. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos uma medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo. (ET = Término Antecipado; EOS = Fim do Estudo)
Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Alteração absoluta no colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C), triglicerídeos (TG) e apolipoproteína A-1 (Apo A-1) desde a linha de base (semana 26) até a semana 214 no período de extensão aberta (OLE)
Prazo: Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Alteração absoluta foi relatada em HDL-C, TG e Apo A-1 desde o início (semana 26) até a semana 214. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos uma medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo. (ET = Término Antecipado; EOS = Fim do Estudo)
Linha de base (Semana 26) até a Semana 214
Alteração absoluta na apolipoproteína CIII (Apo CIII) desde a linha de base (semana 0) ao longo do tempo no período principal do estudo
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 16
Mudança absoluta foi relatada em Apo CIII desde o início (semana 0) até a semana 16. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos 1 medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 16
Alteração percentual na apolipoproteína CIII (Apo CIII) desde a linha de base (semana 0) ao longo do tempo no período principal do estudo
Prazo: Linha de base (Semana 0) até a Semana 16
A alteração percentual foi relatada em Apo CIII desde o início (semana 0) até a semana 16. A Apo CIII foi medida usando unidades convencionais mg/dL. O conjunto de análise de eficácia incluiu todos os participantes no SAF que tiveram linha de base e pelo menos uma medida pós-linha de base do painel lipídico no período principal do estudo.
Linha de base (Semana 0) até a Semana 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Regeneron Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de fevereiro de 2015

Conclusão Primária (Real)

21 de novembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

23 de julho de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de outubro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de outubro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

16 de outubro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de dezembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de dezembro de 2019

Última verificação

1 de dezembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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