Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af REGN1500 hos deltagere med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH)

6. december 2019 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En åben-label, enkeltarmet, proof-of-concept-undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​enkelt- og multiple doser af REGN1500 hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Dette er et åbent, enkeltarmsstudie til vurdering af reduktionen af ​​low-density lipoprotein-kolesterol (LDL-C) med REGN1500 hos patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
  • Holland
      • Amsterdam, Holland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd og kvinder ≥18 år på tidspunktet for screeningsbesøget
  2. Diagnose af homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH)
  3. Villig til konsekvent at opretholde sædvanlig kost i hele undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

  1. Baggrundsmedicinsk lipidmodificerende behandling, der ikke har været stabil i mindst 4 uger (6 uger for fibrater) før screeningsbesøget
  2. Efter at have gennemgået lipidaferese inden for 4 uger før screeningsbesøget
  3. Brug af et andet forsøgslægemiddel eller terapi inden for 30 dage eller mindst 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før screeningsbesøget
  4. Tidligere deltagelse i ethvert klinisk forsøg med REGN1500

Bemærk: Ovenstående oplysninger er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i dette kliniske forsøg, og derfor er ikke alle inklusions-/eksklusionskriterier anført.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbent label
Åbent REGN1500
Medicin: REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC
Deltagerne modtog en enkelt dosis REGN1500 subkutan (SC) injektion på 250 milligram (mg) ved uge 0 (dag 1), efterfulgt af en enkelt dosis REGN1500 intravenøs (IV) injektion på 15 milligram pr. kilogram (mg/kg) i uge 2 ( Dag 15) og derefter efterfulgt af 4 doser REGN1500 SC-injektion på 450 mg én gang ugentligt startende fra uge 12 (dag 85). Kun de første 2 tilmeldte deltagere modtog 4 ugentlige REGN1500 450 mg SC-doser i uge 12, 13, 14 og 15 i henhold til protokollen. Dette dosisregime blev fjernet i henhold til protokolændring 4. Deltagerne blev fulgt i en periode på 24 uger (gennem uge 26 [dag 183]) efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet i hovedundersøgelsesperioden.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uge 0) til uge 4 i hovedundersøgelsesperioden
Tidsramme: Baseline (uge 0) op til uge 4
Procentvis ændring blev rapporteret for lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uge 0) op til uge 4. LDL-C blev målt ved anvendelse af konventionelle enheder mg/dL. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i sikkerhedsanalysesættet (SAF), som havde baseline og mindst 1 post-baseline-måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 0) op til uge 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uge 0) til uge 4 i hovedundersøgelsesperioden
Tidsramme: Baseline (uge 0) op til uge 4
Absolut ændring i low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) fra baseline (uge 0) op til uge 4 blev rapporteret. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 0) op til uge 4
Absolut ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra uge 2 til uge 4 i hovedundersøgelsesperioden
Tidsramme: Uge 2 til uge 4
Absolut ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra uge 2 til uge 4 blev rapporteret. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Uge 2 til uge 4
Procent ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra uge 2 til uge 4 i hovedundersøgelsesperioden
Tidsramme: Uge 2 til uge 4
Procentvis ændring blev rapporteret i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra uge 2 til uge 4. LDL-C blev målt ved anvendelse af konventionelle enheder mg/dL. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Uge 2 til uge 4
Absolut ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uge 0) over tid i hovedundersøgelsesperioden
Tidsramme: Baseline (uge 0) op til uge 26
Absolut ændring blev rapporteret i low-density lipoprotein kolesterol (LDL-C) fra baseline (uge 0) op til uge 26. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i sikkerhedsanalysesættet (SAF), som havde baseline og mindst 1 post-baseline-måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 0) op til uge 26
Procent ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uge 0) over tid i hovedundersøgelsesperioden
Tidsramme: Baseline (uge 0) op til uge 26
Procentvis ændring blev rapporteret i low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) fra baseline (uge 0) op til uge 26. LDL-C blev målt ved anvendelse af konventionelle enheder mg/dL. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 0) op til uge 26
Absolut ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uge 26) til uge 214 i Open Label Extension (OLE) perioden
Tidsramme: Baseline (uge 26) op til uge 214
Absolut ændring i low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) fra baseline (uge 26) op til uge 214 blev rapporteret. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Baseline (uge 26) op til uge 214
Procentvis ændring i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) fra baseline (uge 26) til uge 214 i Open Label Extension (OLE) perioden
Tidsramme: Baseline (uge 26) op til uge 214
Procentvis ændring blev rapporteret i low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) fra baseline (uge 26) til uge 214 i OLE-perioden. LDL-C blev målt ved anvendelse af konventionelle enheder mg/dL. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde mindst 1 post-baseline-måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Baseline (uge 26) op til uge 214
Absolut ændring i apolipoprotein (Apo B), ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C), totalt kolesterol (total-C) og lipoprotein(a) (Lp[a]) fra baseline (uge 0) og op til uge 26 i hovedstudieperioden
Tidsramme: Baseline (uge 0) op til uge 26
Absolut ændring blev rapporteret for Apo B, Non-HDL-C, Total-C og Lp(a) fra baseline (uge 0) op til uge 26. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 0) op til uge 26
Procentvis ændring i apolipoprotein (Apo B), ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C), totalt kolesterol (total-C) og lipoprotein(a) (Lp[a]) fra baseline (uge 0) og op til uge 26 i hovedstudieperioden
Tidsramme: Baseline (uge 0) op til uge 26
Procentvis ændring blev rapporteret for Apo B, Non-HDL-C, Total-C og Lp(a) fra baseline (uge 0) op til uge 26. Apo B, Non-HDL-C, Total-C og Lp(a) blev målt ved anvendelse af konventionelle enheder mg/dL. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 0) op til uge 26
Absolut ændring i apolipoprotein (Apo B), ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C), totalt kolesterol (total-C) og lipoprotein(a) (Lp[a]) fra baseline (uge 26) til Uge 214 i Open Label Extension (OLE) Perioden
Tidsramme: Baseline (uge 26) op til uge 214
Absolut ændring i Apo B, Non-HDL-C, Total-C og Lp(a) fra baseline til uge 214 i åben forlængelsesperiode (OLE). Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst én post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden. (ET = Early Termination; EOS = End of Study)
Baseline (uge 26) op til uge 214
Procentvis ændring i apolipoprotein (Apo B), ikke-højdensitetslipoproteinkolesterol (ikke-HDL-C), totalt kolesterol (total-C) og lipoprotein(a) (Lp[a]) fra baseline (uge 26) til Uge 214 i Open Label Extension (OLE) Perioden
Tidsramme: Baseline (uge 26) op til uge 214
Procentvis ændring blev rapporteret i Apo B, Non-HDL-C, Total-C og Lp(a) fra baseline (uge 26) op til uge 214 i OLE-perioden. Apo B, Non-HDL-C, Total-C og Lp(a) blev målt ved anvendelse af konventionelle enheder mg/dL. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst én post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Baseline (uge 26) op til uge 214
Procentdel af deltagere, der opnåede en reduktion i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 25 % fra baseline (uge 0) i hovedundersøgelsesperioden
Tidsramme: Baseline (uge 0) op til uge 26
Procentdel af deltagere, der opnåede en reduktion i low-density lipoprotein-kolesterol (LDL-C) på mere end eller lig med (≥) 25 procent (%) fra baseline i hovedundersøgelsesperioden blev rapporteret. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 0) op til uge 26
Procentdel af deltagere, der opnåede en reduktion i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 25 % fra baseline (uge 26) i Open Label Extension (OLE)-perioden
Tidsramme: Baseline (uge 26) til uge 214
Procentdel af deltagere, der opnåede en reduktion i low-density lipoprotein-kolesterol (LDL-C) på ≥ 25 % fra baseline (uge 26) til uge 214, blev rapporteret. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 26) til uge 214
Procentdel af deltagere, der opnåede en reduktion i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 50 % fra baseline (uge 0) i hovedundersøgelsesperioden
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 26
Procentdel af deltagere, der opnåede en reduktion i low-density lipoprotein-kolesterol (LDL-C) på ≥ 50 % fra baseline (uge 0) til uge 26, blev rapporteret. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 0) til uge 26
Procentdel af deltagere, der opnåede en reduktion i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 50 % fra baseline (uge 26) i Open Label Extension (OLE)-perioden
Tidsramme: Baseline (uge 26) op til uge 214
Procentdel af deltagere, der opnåede en reduktion i low-density lipoprotein-kolesterol (LDL-C) på ≥ 50 % fra baseline (uge 26) i OLE-perioden blev rapporteret. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 26) op til uge 214
Absolut ændring i højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), triglycerider (TG) og apolipoprotein A-1 (Apo A-1) fra baseline (uge 0) over tid i hovedundersøgelsesperioden
Tidsramme: Baseline (uge 0) op til uge 26
Absolut ændring blev rapporteret i HDL-C, TG og Apo A-1 fra baseline (uge 0) op til uge 26. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst én post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 0) op til uge 26
Procentvis ændring i højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), triglycerider (TG) og apolipoprotein A-1 (Apo A-1) fra baseline (uge 0) over tid i hovedundersøgelsesperioden
Tidsramme: Baseline (uge 0) op til uge 26
Procentvis ændring blev rapporteret i HDL-C, TG og Apo A-1 fra baseline (uge 0) op til uge 26. HDL-C, TG og Apo A-1 blev målt ved anvendelse af konventionelle enheder mg/dL. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 0) op til uge 26
Procentvis ændring i High-Density Lipoprotein Cholesterol (HDL-C), Triglycerider (TG) og Apolipoprotein A-1 (Apo A-1) fra baseline (uge 26) til uge 214 i Open Label Extension (OLE) periode
Tidsramme: Baseline (uge 26) op til uge 214
Procentvis ændring blev rapporteret i HDL-C, TG og Apo A-1 fra baseline (uge 26) op til uge 214. HDL-C, TG og Apo A-1 blev målt ved anvendelse af konventionelle enheder mg/dL. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst én post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Baseline (uge 26) op til uge 214
Absolut ændring i High-Density Lipoprotein Cholesterol (HDL-C), Triglycerider (TG) og Apolipoprotein A-1 (Apo A-1) fra baseline (uge 26) til uge 214 i Open Label Extension (OLE) periode
Tidsramme: Baseline (uge 26) op til uge 214
Absolut ændring blev rapporteret i HDL-C, TG og Apo A-1 fra baseline (uge 26) op til uge 214. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst én post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Baseline (uge 26) op til uge 214
Absolut ændring i apolipoprotein CIII (Apo CIII) fra baseline (uge 0) over tid i hovedundersøgelsesperioden
Tidsramme: Baseline (uge 0) op til uge 16
Absolut ændring blev rapporteret i Apo CIII fra baseline (uge 0) op til uge 16. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst 1 post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 0) op til uge 16
Procent ændring i apolipoprotein CIII (Apo CIII) fra baseline (uge 0) over tid i hovedundersøgelsesperioden
Tidsramme: Baseline (uge 0) til uge 16
Procentvis ændring blev rapporteret i Apo CIII fra baseline (uge 0) op til uge 16. Apo CIII blev målt ved anvendelse af konventionelle enheder mg/dL. Effektanalysesættet inkluderede alle deltagere i SAF, som havde baseline og mindst én post-baseline måling af lipidpanelet i hovedundersøgelsesperioden.
Baseline (uge 0) til uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. februar 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. november 2016

Studieafslutning (Faktiske)

23. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. oktober 2014

Først opslået (Skøn)

16. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. december 2019

Sidst verificeret

1. december 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner