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REGN1500 在纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 参与者中的研究

2019年12月6日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

一项开放标签、单组、概念验证研究，以评估单剂量和多剂量 REGN1500 在纯合子家族性高胆固醇血症患者中的安全性和有效性

这是一项开放标签的单臂研究，旨在评估 REGN1500 对纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 患者低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的降低作用。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

9

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Quebec
      • Chicoutimi、Quebec、加拿大
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 筛选访问时年龄≥18 岁的男性和女性
  2. 纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 的诊断
  3. 愿意在研究期间始终保持正常饮食

排除标准：

  1. 筛查访视前至少 4 周（贝特类药物为 6 周）不稳定的背景医学调脂疗法
  2. 在筛选访视前 4 周内接受过脂质单采术
  3. 在筛选访问前 30 天内或至少 5 个半衰期（以较长者为准）使用另一种研究药物或疗法
  4. 以前参加过 REGN1500 的任何临床试验

注意：上面列出的信息并非旨在包含与患者可能参与此临床试验相关的所有考虑因素，因此并未列出所有纳入/排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：开放标签
开放标签 REGN1500
药品：REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC
参与者在第 0 周（第 1 天）接受单剂量 REGN1500 皮下 (SC) 注射 250 毫克 (mg)，随后在第 2 周接受单剂量 REGN1500 静脉 (IV) 注射 15 毫克/千克 (mg/kg)第 15 天），然后从第 12 周（第 85 天）开始每周注射 4 剂 450 mg 的 REGN1500 皮下注射。 根据方案，只有前 2 名登记的参与者在第 12、13、14 和 15 周时每周接受 4 次 REGN1500 450 mg SC 剂量。 根据方案修正案 4 删除了该剂量方案。在主要研究期间最后一次研究药物给药后，参与者被随访 24 周（至第 26 周 [第 183 天]）。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
主要研究期间从基线（第 0 周）到第 4 周低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：基线（第 0 周）到第 4 周
报告了从基线（第 0 周）到第 4 周的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化。使用常规单位 mg/dL 测量 LDL-C。 疗效分析集包括安全性分析集 (SAF) 中的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
基线（第 0 周）到第 4 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
主要研究期间从基线（第 0 周）到第 4 周低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的绝对变化
大体时间：基线（第 0 周）到第 4 周
报告了从基线（第 0 周）到第 4 周的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的绝对变化。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
基线（第 0 周）到第 4 周
主要研究期间第 2 周至第 4 周低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的绝对变化
大体时间：第 2 周至第 4 周
报告了第 2 周至第 4 周低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的绝对变化。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
第 2 周至第 4 周
主要研究期间第 2 周至第 4 周低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化
大体时间：第 2 周至第 4 周
从第 2 周到第 4 周，报告了低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化。使用常规单位 mg/dL 测量 LDL-C。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
第 2 周至第 4 周
在主要研究期间，低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 相对于基线（第 0 周）随时间的绝对变化
大体时间：基线（第 0 周）至第 26 周
从基线（第 0 周）到第 26 周，报告了低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的绝对变化。 疗效分析集包括安全性分析集 (SAF) 中的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
基线（第 0 周）至第 26 周
在主要研究期间，低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 相对于基线（第 0 周）随时间变化的百分比
大体时间：基线（第 0 周）至第 26 周
从基线（第 0 周）到第 26 周，报告了低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的百分比变化。 使用常规单位 mg/dL 测量 LDL-C。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
基线（第 0 周）至第 26 周
开放标签延长 (OLE) 期间低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（第 26 周）到第 214 周的绝对变化
大体时间：基线（第 26 周）至第 214 周
报告了从基线（第 26 周）到第 214 周的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 的绝对变化。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。 （ET=提前终止；EOS=研究结束）
基线（第 26 周）至第 214 周
开放标签延长 (OLE) 期间低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（第 26 周）到第 214 周的百分比变化
大体时间：基线（第 26 周）至第 214 周
在 OLE 期间，低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（第 26 周）到第 214 周报告了百分比变化。 使用常规单位 mg/dL 测量 LDL-C。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间至少进行了 1 次基线后血脂检测。 （ET=提前终止；EOS=研究结束）
基线（第 26 周）至第 214 周
载脂蛋白 (Apo B)、非高密度脂蛋白胆固醇 (Non-HDL-C)、总胆固醇 (Total-C) 和脂蛋白 (a) (Lp[a]) 从基线（第 0 周）起的绝对变化到主要学习阶段的第 26 周
大体时间：基线（第 0 周）至第 26 周
从基线（第 0 周）到第 26 周，报告了 Apo B、非 HDL-C、总 C 和 Lp(a) 的绝对变化。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
基线（第 0 周）至第 26 周
载脂蛋白 (Apo B)、非高密度脂蛋白胆固醇 (Non-HDL-C)、总胆固醇 (Total-C) 和脂蛋白 (a) (Lp[a]) 从基线（第 0 周）起的百分比变化到主要学习阶段的第 26 周
大体时间：基线（第 0 周）至第 26 周
报告了 Apo B、非 HDL-C、总 C 和 Lp(a) 从基线（第 0 周）到第 26 周的百分比变化。 Apo B、非 HDL-C、总 C 和 Lp(a) 使用常规单位 mg/dL 进行测量。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
基线（第 0 周）至第 26 周
从基线（第 26 周）到开放标签扩展 (OLE) 期间的第 214 周
大体时间：基线（第 26 周）至第 214 周
在开放标签延长 (OLE) 期间，Apo B、非 HDL-C、总 C 和 Lp(a) 从基线到第 214 周的绝对变化。 疗效分析集包括 SAF 中的所有参与者，他们在主要研究期间有基线和至少一项基线后脂质组测量。 （ET = 提前终止；EOS = 研究结束）
基线（第 26 周）至第 214 周
从基线（第 26 周）到开放标签扩展 (OLE) 期间的第 214 周
大体时间：基线（第 26 周）至第 214 周
在 OLE 期间，从基线（第 26 周）到第 214 周，Apo B、非 HDL-C、总 C 和 Lp(a) 的变化百分比已报告。 Apo B、非 HDL-C、总 C 和 Lp(a) 使用常规单位 mg/dL 进行测量。 疗效分析集包括 SAF 中的所有参与者，他们在主要研究期间有基线和至少一项基线后脂质组测量。 （ET=提前终止；EOS=研究结束）
基线（第 26 周）至第 214 周
在主要研究期间实现低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（第 0 周）降低 ≥ 25% 的参与者百分比
大体时间：基线（第 0 周）至第 26 周
报告了在主要研究期间与基线相比低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低大于或等于 (≥) 25% (%) 的参与者百分比。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
基线（第 0 周）至第 26 周
在开放标签延长 (OLE) 期间，低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（第 26 周）降低 ≥ 25% 的参与者百分比
大体时间：基线（第 26 周）至第 214 周
报告了从基线（第 26 周）到第 214 周低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低≥ 25% 的参与者百分比。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
基线（第 26 周）至第 214 周
在主要研究期间实现低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（第 0 周）降低 ≥ 50% 的参与者百分比
大体时间：基线（第 0 周）至第 26 周
报告了从基线（第 0 周）到第 26 周低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低 ≥ 50% 的参与者百分比。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
基线（第 0 周）至第 26 周
在开放标签延长 (OLE) 期间，低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（第 26 周）降低 ≥ 50% 的参与者百分比
大体时间：基线（第 26 周）至第 214 周
报告了在 OLE 期间低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 从基线（第 26 周）降低 ≥ 50% 的参与者百分比。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
基线（第 26 周）至第 214 周
在主要研究期间，高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C)、甘油三酯 (TG) 和载脂蛋白 A-1 (Apo A-1) 相对于基线（第 0 周）随时间的绝对变化
大体时间：基线（第 0 周）至第 26 周
从基线（第 0 周）到第 26 周，报告了 HDL-C、TG 和 Apo A-1 的绝对变化。 疗效分析集包括 SAF 中的所有参与者，他们在主要研究期间有基线和至少一项基线后脂质组测量。
基线（第 0 周）至第 26 周
在主要研究期间，高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C)、甘油三酯 (TG) 和载脂蛋白 A-1 (Apo A-1) 相对于基线（第 0 周）随时间变化的百分比变化
大体时间：基线（第 0 周）至第 26 周
从基线（第 0 周）到第 26 周，报告了 HDL-C、TG 和 Apo A-1 的百分比变化。 HDL-C、TG 和 Apo A-1 使用常规单位 mg/dL 进行测量。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
基线（第 0 周）至第 26 周
在开放标签延长 (OLE) 期间从基线（第 26 周）到第 214 周高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C)、甘油三酯 (TG) 和载脂蛋白 A-1 (Apo A-1) 的百分比变化
大体时间：基线（第 26 周）至第 214 周
从基线（第 26 周）到第 214 周，报告了 HDL-C、TG 和 Apo A-1 的百分比变化。 HDL-C、TG 和 Apo A-1 使用常规单位 mg/dL 进行测量。 疗效分析集包括 SAF 中的所有参与者，他们在主要研究期间有基线和至少一项基线后脂质组测量。 （ET=提前终止；EOS=研究结束）
基线（第 26 周）至第 214 周
在开放标签延长 (OLE) 期间从基线（第 26 周）到第 214 周高密度脂蛋白胆固醇 (HDL-C)、甘油三酯 (TG) 和载脂蛋白 A-1 (Apo A-1) 的绝对变化
大体时间：基线（第 26 周）至第 214 周
从基线（第 26 周）到第 214 周，报告了 HDL-C、TG 和 Apo A-1 的绝对变化。 疗效分析集包括 SAF 中的所有参与者，他们在主要研究期间有基线和至少一项基线后脂质组测量。 （ET=提前终止；EOS=研究结束）
基线（第 26 周）至第 214 周
载脂蛋白 CIII (Apo CIII) 在主要研究期间相对于基线（第 0 周）随时间的绝对变化
大体时间：基线（第 0 周）至第 16 周
从基线（第 0 周）到第 16 周，Apo CIII 报告了绝对变化。 疗效分析集包括 SAF 的所有参与者，他们在主要研究期间进行了基线和至少 1 次基线后血脂测量。
基线（第 0 周）至第 16 周
载脂蛋白 CIII (Apo CIII) 相对于基线（第 0 周）在主要研究期间随时间变化的百分比
大体时间：基线（第 0 周）至第 16 周
从基线（第 0 周）到第 16 周，载脂蛋白 CIII 报告了百分比变化。 使用常规单位 mg/dL 测量 Apo CIII。 疗效分析集包括 SAF 中的所有参与者，他们在主要研究期间有基线和至少一项基线后脂质组测量。
基线（第 0 周）至第 16 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Regeneron Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年2月4日

初级完成 (实际的)

2016年11月21日

研究完成 (实际的)

2018年7月23日

研究注册日期

首次提交

2014年10月10日

首先提交符合 QC 标准的

2014年10月10日

首次发布 (估计)

2014年10月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年12月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年12月6日

最后验证

2019年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (EudraCT编号)

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