Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A REGN1500 vizsgálata homozigóta családi hiperkoleszterinémiában (HoFH) szenvedő betegeknél

2019. december 6. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals

Nyílt, egykarú, koncepciót igazoló tanulmány a REGN1500 egyszeri és többszöri dózisának biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére homozigóta családi hiperkoleszterinémiában szenvedő betegeknél

Ez egy nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat, amely az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) REGN1500 általi csökkentését vizsgálja homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HoFH) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

9

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfiak és nők ≥18 évesek a szűrővizsgálat időpontjában
  2. A homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia (HoFH) diagnózisa
  3. Hajlandó a szokásos étrend következetes betartására a vizsgálat időtartama alatt

Kizárási kritériumok:

  1. Háttérben végzett orvosi lipidmódosító terápia, amely a szűrővizsgálat előtt legalább 4 hétig (fibrátok esetében 6 hétig) nem volt stabil
  2. A szűrővizsgálatot megelőző 4 héten belül lipid aferézisen esett át
  3. Más vizsgálati gyógyszer vagy terápia alkalmazása a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül vagy legalább 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb)
  4. Korábbi részvétel a REGN1500 bármely klinikai vizsgálatában

Megjegyzés: A fent felsorolt ​​információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciensnek ebben a klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatban, ezért nem szerepel az összes felvételi/kizárási kritérium.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyitott címke
Nyílt címkés REGN1500
Drog: REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC
A résztvevők a 0. héten (1. nap) egyszeri adag REGN1500 szubkután (SC) injekciót kaptak, 250 milligramm (mg), majd a 2. héten egyszeri dózisú REGN1500 intravénás (IV) injekciót, 15 milligramm/kg (mg/kg) 15. nap), majd 4 adag REGN1500 SC injekció, 450 mg hetente egyszer, a 12. héttől kezdve (85. nap). Csak az első 2 beiratkozott résztvevő kapott heti 4 REGN1500 450 mg-os SC adagot a 12., 13., 14. és 15. héten a protokoll szerint. Ezt az adagolási rendet a protokoll 4. módosítása értelmében eltávolították. A résztvevőket 24 hétig követték (a 26. hétig [183. nap]) a vizsgálati gyógyszer utolsó dózisa után a fő vizsgálati időszakban.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változása a kiindulási értékről (0. hét) a 4. hétre a fő vizsgálati időszakban
Időkeret: Alapállapot (0. hét) a 4. hétig
Százalékos változást jelentettek az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) esetében a kiindulási értéktől (0. hét) a 4. hétig. Az LDL-C-t hagyományos mg/dl egységekkel mérték. A hatékonysági elemzési készletbe a biztonsági elemzési készlet (SAF) minden résztvevője beletartozott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
Alapállapot (0. hét) a 4. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) abszolút változása a kiindulási értékről (0. hét) a 4. hétre a fő vizsgálati időszakban
Időkeret: Alapállapot (0. hét) a 4. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) abszolút változását jelentették a kiindulási értékhez képest (0. hét) a 4. hétig. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
Alapállapot (0. hét) a 4. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) abszolút változása a 2. hétről a 4. hétre a fő vizsgálati időszakban
Időkeret: 2. héttől 4. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) abszolút változásáról számoltak be a 2. héttől a 4. hétig. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
2. héttől 4. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változása a 2. hétről a 4. hétre a fő vizsgálati időszakban
Időkeret: 2. héttől 4. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változásáról számoltak be a 2. héttől a 4. hétig. Az LDL-C-t hagyományos mg/dl mértékegységekkel mérték. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
2. héttől 4. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) abszolút változása a kiindulási értékhez képest (0. hét) az idő múlásával a fő vizsgálati időszakban
Időkeret: Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) abszolút változásáról számoltak be a kiindulási értéktől (0. hét) a 26. hétig. A hatékonysági elemzési készletbe a biztonsági elemzési készlet (SAF) minden résztvevője beletartozott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változása a kiindulási értékhez képest (0. hét) az idő múlásával a fő vizsgálati időszakban
Időkeret: Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változásáról számoltak be a kiindulási értékhez képest (0. hét) a 26. hétig. Az LDL-C-t hagyományos mg/dl mértékegységekkel mérték. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) abszolút változása a kiindulási értékről (26. hét) a 214. hétre az Open Label Extension (OLE) időszakában
Időkeret: Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) abszolút változását jelentették a kiindulási értékhez képest (26. hét) a 214. hétig. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt. (ET = korai felmondás; EOS = tanulmány vége)
Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változása a kiindulási értékről (26. hét) a 214. hétre az Open Label Extension (OLE) időszakában
Időkeret: Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
Az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) százalékos változásáról számoltak be a kiindulási értékről (26. hét) a 214. hétre az OLE időszakban. Az LDL-C-t hagyományos mg/dl mértékegységekkel mérték. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan résztvevőt tartalmazott a SAF-ben, akiknél a fő vizsgálati időszakban legalább 1 a kiindulási szint utáni lipidmérés volt. (ET = korai felmondás; EOS = tanulmány vége)
Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
Az apolipoprotein (Apo B), a nem nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (nem HDL-C), az összkoleszterin (teljes koleszterin) és a lipoprotein(a) (Lp[a]) abszolút változása az alapértéktől (0. hét) felfelé a 26. hétig a fő tanulmányi időszakban
Időkeret: Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
Abszolút változást jelentettek az Apo B, Non-HDL-C, Total-C és Lp(a) esetében a kiindulási értéktől (0. hét) a 26. hétig. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
Az apolipoprotein (Apo B), a nem nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (nem HDL-C), az összkoleszterin (összes koleszterin) és a lipoprotein(a) (Lp[a]) százalékos változása az alapértéktől (0. hét) felfelé a 26. hétig a fő tanulmányi időszakban
Időkeret: Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
Százalékos változást jelentettek az Apo B, Non-HDL-C, Total-C és Lp(a) esetében a kiindulási értéktől (0. hét) a 26. hétig. Az Apo B-t, a Non-HDL-C-t, a Total-C-t és az Lp(a)-t hagyományos mg/dL mértékegységekkel mértük. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
Az apolipoprotein (Apo B), a nem nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (nem HDL-C), az összkoleszterin (teljes koleszterin) és a lipoprotein(a) (Lp[a]) abszolút változása a kiindulási értékről (26. hét) 214. hét az Open Label Extension (OLE) időszakában
Időkeret: Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
Az Apo B, Non-HDL-C, Total-C és Lp(a) abszolút változása a kiindulási értékről a 214. hétre nyílt elnevezésű kiterjesztési (OLE) időszakban. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a lipidpanel kiindulási és legalább egy kiindulási érték utáni mérése volt a fő vizsgálati időszakban. (ET = korai felmondás; EOS = tanulmány vége)
Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
Az apolipoprotein (Apo B), a nem nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (nem HDL-C), az összkoleszterin (összes koleszterin) és a lipoprotein(a) (Lp[a]) százalékos változása a kiindulási értékről (26. hét) 214. hét az Open Label Extension (OLE) időszakában
Időkeret: Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
Százalékos változást jelentettek az Apo B, Non-HDL-C, Total-C és Lp(a) értékekben a kiindulási értéktől (26. hét) a 214. hétig az OLE periódusban. Az Apo B-t, a Non-HDL-C-t, a Total-C-t és az Lp(a)-t hagyományos mg/dL mértékegységekkel mértük. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a lipidpanel kiindulási és legalább egy kiindulási érték utáni mérése volt a fő vizsgálati időszakban. (ET = korai felmondás; EOS = tanulmány vége)
Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) ≥ 25%-os csökkenést értek el a kiindulási értékhez képest (0. hét) a fő vizsgálati időszakban
Időkeret: Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
Azon résztvevők százalékos arányát jelentették, akiknél a kis sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) legalább (≥) 25%-kal (%) csökkent a kiindulási értékhez képest a fő vizsgálati időszakban. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) ≥ 25%-os csökkenést értek el az alapértékhez képest (26. hét) az Open Label Extension (OLE) időszakban
Időkeret: Kiindulási helyzet (26. hét) – 214. hét
Azon résztvevők százalékos arányáról számoltak be, akiknél az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) ≥ 25%-kal csökkent a kiindulási értékhez képest (26. hét) a 214. hétig. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
Kiindulási helyzet (26. hét) – 214. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) ≥ 50%-os csökkenést értek el a kiindulási értékhez képest (0. hét) a fő vizsgálati időszakban
Időkeret: Kiindulási helyzet (0. hét) – 26. hét
Azon résztvevők százalékos arányáról számoltak be, akiknél az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) ≥ 50%-kal csökkent a kiindulási értékhez képest (0. hét) a 26. hétig. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
Kiindulási helyzet (0. hét) – 26. hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) ≥ 50%-os csökkenést értek el a kiindulási értékhez képest (26. hét) az Open Label Extension (OLE) időszakban
Időkeret: Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
Azon résztvevők százalékos arányáról számoltak be, akiknél az alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) ≥ 50%-kal csökkent a kiindulási értékhez képest (26. hét) az OLE időszakban. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
A nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-C), trigliceridek (TG) és apolipoprotein A-1 (Apo A-1) abszolút változása a kiindulási értékhez képest (0. hét) az idő múlásával a fő vizsgálati időszakban
Időkeret: Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
Abszolút változást jelentettek a HDL-C, a TG és az Apo A-1 értékekben a kiindulási értéktől (0. hét) a 26. hétig. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a lipidpanel kiindulási és legalább egy kiindulási érték utáni mérése volt a fő vizsgálati időszakban.
Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
A nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-C), trigliceridek (TG) és apolipoprotein A-1 (Apo A-1) százalékos változása a kiindulási értékhez képest (0. hét) az idő múlásával a fő vizsgálati időszakban
Időkeret: Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
A HDL-C, a TG és az Apo A-1 százalékos változásáról számoltak be a kiindulási értéktől (0. hét) a 26. hétig. A HDL-C-t, a TG-t és az Apo A-1-et hagyományos mg/dl mértékegységekkel mértük. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
Alapállapot (0. hét) a 26. hétig
A nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-C), a trigliceridek (TG) és az apolipoprotein A-1 (Apo A-1) százalékos változása a kiindulási értékről (26. hét) a 214. hétre az Open Label Extension (OLE) időszakában
Időkeret: Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
A HDL-C, a TG és az Apo A-1 százalékos változásáról számoltak be a kiindulási értéktől (26. hét) a 214. hétig. A HDL-C-t, a TG-t és az Apo A-1-et hagyományos mg/dl mértékegységekkel mértük. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a lipidpanel kiindulási és legalább egy kiindulási érték utáni mérése volt a fő vizsgálati időszakban. (ET = korai felmondás; EOS = tanulmány vége)
Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
A nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-C), trigliceridek (TG) és apolipoprotein A-1 (Apo A-1) abszolút változása a kiindulási értékről (26. hét) a 214. hétre az Open Label Extension (OLE) időszakában
Időkeret: Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
Abszolút változást jelentettek a HDL-C, TG és Apo A-1 értékekben a kiindulási értéktől (26. hét) a 214. hétig. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a lipidpanel kiindulási és legalább egy kiindulási érték utáni mérése volt a fő vizsgálati időszakban. (ET = korai felmondás; EOS = tanulmány vége)
Alapállapot (26. hét) a 214. hétig
Az apolipoprotein CIII (Apo CIII) abszolút változása az alapértékhez képest (0. hét) az idő múlásával a fő vizsgálati időszakban
Időkeret: Alapállapot (0. hét) a 16. hétig
Abszolút változást jelentettek az Apo CIII-ban a kiindulási értéktől (0. hét) a 16. hétig. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a fő vizsgálati időszakban a lipidpanel kiindulási és legalább 1 kiindulási érték utáni mérése volt.
Alapállapot (0. hét) a 16. hétig
Az apolipoprotein CIII (Apo CIII) százalékos változása az alapértékhez képest (0. hét) az idő múlásával a fő vizsgálati időszakban
Időkeret: Kiindulási állapot (0. hét) – 16. hét
Százalékos változást jelentettek az Apo CIII-ban a kiindulási értéktől (0. hét) a 16. hétig. Az Apo CIII-at hagyományos mg/dl mértékegységekkel mértük. A hatékonysági elemzési készlet minden olyan SAF-résztvevőt tartalmazott, akiknél a lipidpanel kiindulási és legalább egy kiindulási érték utáni mérése volt a fő vizsgálati időszakban.
Kiindulási állapot (0. hét) – 16. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. február 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. november 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. július 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. október 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. október 10.

Első közzététel (Becslés)

2014. október 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. december 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. december 6.

Utolsó ellenőrzés

2019. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Homozigóta családi hiperkoleszterinémia

Klinikai vizsgálatok a REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel