Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van REGN1500 bij deelnemers met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)

6 december 2019 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een open-label, eenarmige, proof-of-concept-studie om de veiligheid en werkzaamheid van enkelvoudige en meervoudige doses REGN1500 te evalueren bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie

Dit is een open-label, eenarmige studie om de vermindering van low-density lipoproteïne-cholesterol (LDL-C) door REGN1500 te beoordelen bij patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen en vrouwen ≥18 jaar ten tijde van het screeningsbezoek
  2. Diagnose van homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)
  3. Bereid om consequent het gebruikelijke dieet aan te houden gedurende de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  1. Achtergrond medische lipide-modificerende therapie die niet stabiel is gedurende ten minste 4 weken (6 weken voor fibraten) voorafgaand aan het screeningsbezoek
  2. Lipidenaferese hebben ondergaan binnen 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek
  3. Gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel of therapie binnen 30 dagen of ten minste 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) voorafgaand aan het screeningsbezoek
  4. Eerdere deelname aan een klinische studie van REGN1500

Opmerking: De hierboven vermelde informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan deze klinische studie, daarom worden niet alle inclusie-/exclusiecriteria vermeld.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Open label
Open label REGN1500
Geneesmiddel: REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC
Deelnemers kregen een enkele dosis REGN1500 subcutane (SC) injectie van 250 milligram (mg) in week 0 (dag 1), gevolgd door een enkele dosis REGN1500 intraveneuze (IV) injectie van 15 milligram per kilogram (mg/kg) in week 2 ( dag 15) en daarna gevolgd door 4 doses REGN1500 SC injectie van 450 mg eenmaal per week vanaf week 12 (dag 85). Alleen de eerste 2 ingeschreven deelnemers ontvingen 4 wekelijkse doses REGN1500 450 mg SC in week 12, 13, 14 en 15 volgens het protocol. Dit doseringsregime werd geschrapt onder protocolamendement 4. De deelnemers werden gevolgd gedurende een periode van 24 weken (tot en met week 26 [dag 183]) na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel in de hoofdstudieperiode.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline (week 0) tot week 4 in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 4
Percentage verandering werd gerapporteerd voor low-density lipoproteïne-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline (week 0) tot week 4. LDL-C werd gemeten met behulp van conventionele eenheden mg/dL. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de veiligheidsanalyseset (SAF) die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 0) tot week 4

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline (week 0) tot week 4 in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 4
Er werd een absolute verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline (week 0) tot week 4 gemeld. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 0) tot week 4
Absolute verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) van week 2 tot week 4 in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Week 2 tot week 4
Er werd een absolute verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) van week 2 tot week 4 gemeld. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Week 2 tot week 4
Procentuele verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) van week 2 tot week 4 in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Week 2 tot week 4
Percentage verandering werd gerapporteerd in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) van week 2 tot week 4. LDL-C werd gemeten met behulp van conventionele eenheden mg/dL. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Week 2 tot week 4
Absolute verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline (week 0) in de loop van de tijd in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 26
Er werd een absolute verandering gemeld in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline (week 0) tot week 26. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de veiligheidsanalyseset (SAF) die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 0) tot week 26
Procentuele verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline (week 0) in de loop van de tijd in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 26
Percentage verandering werd gemeld in low-density lipoproteïne-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline (week 0) tot week 26. LDL-C werd gemeten met behulp van conventionele eenheden mg/dL. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 0) tot week 26
Absolute verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) van baseline (week 26) tot week 214 in de Open Label Extension (OLE)-periode
Tijdsspanne: Basislijn (week 26) tot week 214
Er werd een absolute verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline (week 26) tot week 214 gemeld. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode. (ET= vroegtijdige beëindiging; EOS = einde studie)
Basislijn (week 26) tot week 214
Procentuele verandering in low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline (week 26) tot week 214 in de Open Label Extension (OLE)-periode
Tijdsspanne: Basislijn (week 26) tot week 214
Percentage verandering werd gemeld in lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) vanaf baseline (week 26) tot week 214 in de OLE-periode. LDL-C werd gemeten met behulp van conventionele eenheden mg/dL. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die in de hoofdonderzoeksperiode ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden. (ET= vroegtijdige beëindiging; EOS = einde studie)
Basislijn (week 26) tot week 214
Absolute verandering in apolipoproteïne (Apo B), non-high-density lipoproteïne-cholesterol (niet-HDL-C), totaal cholesterol (Total-C) en lipoproteïne(a) (Lp[a]) vanaf baseline (week 0) omhoog tot week 26 in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 26
Er werd een absolute verandering gemeld voor Apo B, Non-HDL-C, Total-C en Lp(a) vanaf baseline (week 0) tot week 26. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 0) tot week 26
Percentage verandering in apolipoproteïne (Apo B), non-high-density lipoproteïne-cholesterol (niet-HDL-C), totaal cholesterol (Total-C) en lipoproteïne(a) (Lp[a]) vanaf basislijn (week 0) omhoog tot week 26 in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 26
Procentuele verandering werd gerapporteerd voor Apo B, Non-HDL-C, Total-C en Lp(a) vanaf baseline (week 0) tot week 26. Apo B, niet-HDL-C, totaal-C en Lp(a) werden gemeten met behulp van conventionele eenheden mg/dL. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 0) tot week 26
Absolute verandering in apolipoproteïne (Apo B), non-high-density lipoproteïne-cholesterol (niet-HDL-C), totaal cholesterol (Total-C) en lipoproteïne(a) (Lp[a]) vanaf baseline (week 26) tot Week 214 in de Open Label Extension (OLE)-periode
Tijdsspanne: Basislijn (week 26) tot week 214
Absolute verandering in Apo B, Non-HDL-C, Total-C en Lp(a) vanaf baseline tot week 214 in open label extension (OLE)-periode. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste één post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode. (ET = vroegtijdige beëindiging; EOS = einde studie)
Basislijn (week 26) tot week 214
Procentuele verandering in apolipoproteïne (Apo B), non-high-density lipoproteïne-cholesterol (niet-HDL-C), totaal cholesterol (Total-C) en lipoproteïne(a) (Lp[a]) vanaf baseline (week 26) tot Week 214 in de Open Label Extension (OLE)-periode
Tijdsspanne: Basislijn (week 26) tot week 214
Procentuele verandering werd gerapporteerd in Apo B, Non-HDL-C, Total-C en Lp(a) vanaf baseline (week 26) tot week 214 in de OLE-periode. Apo B, niet-HDL-C, totaal-C en Lp(a) werden gemeten met behulp van conventionele eenheden mg/dL. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste één post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode. (ET= vroegtijdige beëindiging; EOS = einde studie)
Basislijn (week 26) tot week 214
Percentage deelnemers dat een verlaging van low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) van ≥ 25% ten opzichte van baseline (week 0) bereikte in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 26
Het percentage deelnemers dat in de hoofdonderzoeksperiode een verlaging van low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) bereikte van meer dan of gelijk aan (≥) 25 procent (%) ten opzichte van de uitgangswaarde. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 0) tot week 26
Percentage deelnemers dat een vermindering van lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C) van ≥ 25% ten opzichte van de uitgangswaarde (week 26) bereikte in de Open Label Extension (OLE)-periode
Tijdsspanne: Basislijn (week 26) tot week 214
Percentage deelnemers dat een verlaging van low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) van ≥ 25% vanaf baseline (week 26) tot week 214 bereikte, werd gerapporteerd. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 26) tot week 214
Percentage deelnemers dat een verlaging van low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) van ≥ 50% ten opzichte van baseline (week 0) bereikte in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 26
Percentage deelnemers dat een verlaging van low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) van ≥ 50% vanaf baseline (week 0) tot week 26 bereikte, werd gerapporteerd. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 0) tot week 26
Percentage deelnemers dat een vermindering van low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) van ≥ 50% ten opzichte van baseline (week 26) bereikte in de Open Label Extension (OLE)-periode
Tijdsspanne: Basislijn (week 26) tot week 214
Percentage deelnemers dat in de OLE-periode een verlaging van low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) van ≥ 50% ten opzichte van de uitgangswaarde (week 26) bereikte. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 26) tot week 214
Absolute verandering in high-density lipoproteïne-cholesterol (HDL-C), triglyceriden (TG) en apolipoproteïne A-1 (Apo A-1) vanaf baseline (week 0) in de loop van de tijd in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 26
Absolute verandering werd gemeld in HDL-C, TG en Apo A-1 vanaf baseline (week 0) tot week 26. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste één post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 0) tot week 26
Procentuele verandering in High-Density Lipoprotein Cholesterol (HDL-C), triglyceriden (TG) en apolipoproteïne A-1 (Apo A-1) vanaf baseline (week 0) in de loop van de tijd in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 26
Procentuele verandering werd gemeld in HDL-C, TG en Apo A-1 vanaf baseline (week 0) tot week 26. HDL-C, TG en Apo A-1 werden gemeten met behulp van conventionele eenheden mg/dL. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 0) tot week 26
Procentuele verandering in high-density lipoproteïne-cholesterol (HDL-C), triglyceriden (TG) en apolipoproteïne A-1 (Apo A-1) vanaf baseline (week 26) tot week 214 in de Open Label Extension (OLE)-periode
Tijdsspanne: Basislijn (week 26) tot week 214
Procentuele verandering werd gemeld in HDL-C, TG en Apo A-1 vanaf baseline (week 26) tot week 214. HDL-C, TG en Apo A-1 werden gemeten met behulp van conventionele eenheden mg/dL. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste één post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode. (ET= vroegtijdige beëindiging; EOS = einde studie)
Basislijn (week 26) tot week 214
Absolute verandering in high-density lipoproteïne-cholesterol (HDL-C), triglyceriden (TG) en apolipoproteïne A-1 (Apo A-1) vanaf baseline (week 26) tot week 214 in de Open Label Extension (OLE)-periode
Tijdsspanne: Basislijn (week 26) tot week 214
Absolute verandering werd gemeld in HDL-C, TG en Apo A-1 vanaf baseline (week 26) tot week 214. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste één post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode. (ET= vroegtijdige beëindiging; EOS = einde studie)
Basislijn (week 26) tot week 214
Absolute verandering in apolipoproteïne CIII (Apo CIII) vanaf baseline (week 0) in de loop van de tijd in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 16
Absolute verandering werd gemeld in Apo CIII vanaf baseline (week 0) tot week 16. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste 1 post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 0) tot week 16
Percentage verandering in apolipoproteïne CIII (Apo CIII) vanaf baseline (week 0) in de loop van de tijd in de hoofdonderzoeksperiode
Tijdsspanne: Basislijn (week 0) tot week 16
Procentuele verandering werd gemeld in Apo CIII vanaf baseline (week 0) tot week 16. Apo CIII werd gemeten met behulp van conventionele eenheden mg/dL. De werkzaamheidsanalyseset omvatte alle deelnemers aan de SAF die baseline en ten minste één post-baselinemeting van het lipidenpanel hadden in de hoofdonderzoeksperiode.
Basislijn (week 0) tot week 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 februari 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 november 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 juli 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 oktober 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 oktober 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

16 oktober 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 december 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 december 2019

Laatst geverifieerd

1 december 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Switzerland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren