Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie REGN1500 u účastníků s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH)

6. prosince 2019 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Otevřená, jednoramenná, ověřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jedné a více dávek REGN1500 u pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolemií

Toto je otevřená jednoramenná studie k posouzení snížení cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) pomocí REGN1500 u pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku ≥18 let v době screeningové návštěvy
  2. Diagnóza homozygotní familiární hypercholesterolémie (HoFH)
  3. Ochota důsledně dodržovat obvyklou stravu po dobu trvání studie

Kritéria vyloučení:

  1. Základní medikamentózní léčba modifikující lipidy, která nebyla stabilní po dobu alespoň 4 týdnů (6 týdnů u fibrátů) před screeningovou návštěvou
  2. Podstoupil lipidovou aferézu během 4 týdnů před screeningovou návštěvou
  3. Užívání jiného hodnoceného léku nebo terapie během 30 dnů nebo alespoň 5 poločasů (podle toho, co je delší) před screeningovou návštěvou
  4. Předchozí účast v jakékoli klinické studii REGN1500

Poznámka: Výše ​​uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v této klinické studii, proto nejsou uvedena všechna kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřený
Otevřená značka REGN1500
Lék: REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC
Účastníci dostali jednu dávku REGN1500 subkutánní (SC) injekcí 250 miligramů (mg) v týdnu 0 (den 1), následovanou jednou dávkou REGN1500 intravenózní (IV) injekcí 15 miligramů na kilogram (mg/kg) v týdnu 2 ( 15. den) a poté následovaly 4 dávky REGN1500 SC injekce 450 mg jednou týdně počínaje 12. týdnem (85. den). Pouze první 2 zařazení účastníci dostávali 4 týdenní SC dávky REGN1500 450 mg ve 12., 13., 14. a 15. týdnu podle protokolu. Tento dávkový režim byl odstraněn podle dodatku protokolu 4. Účastníci byli sledováni po dobu 24 týdnů (až do týdne 26 [den 183]) po poslední dávce studovaného léčiva v období hlavní studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna hladiny lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) od výchozího stavu (týden 0) do týdne 4 v hlavním období studie
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 4
Procentuální změna byla hlášena pro cholesterol lipoproteinů s nízkou hustotou (LDL-C) od výchozí hodnoty (týden 0) až do týdne 4. LDL-C byl měřen pomocí konvenčních jednotek mg/dl. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v souboru analýzy bezpečnosti (SAF), kteří měli výchozí a alespoň 1 měření po výchozím stavu lipidového panelu v období hlavní studie.
Výchozí stav (týden 0) až týden 4

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna hladiny lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) od výchozího stavu (týden 0) do týdne 4 v hlavním období studie
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 4
Byla hlášena absolutní změna cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 4. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie.
Výchozí stav (týden 0) až týden 4
Absolutní změna hladiny lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) od 2. do 4. týdne v hlavním období studie
Časové okno: Týden 2 až Týden 4
Byla hlášena absolutní změna cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) od 2. do 4. týdne. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie.
Týden 2 až Týden 4
Procentuální změna hladiny lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) od 2. do 4. týdne v hlavním období studie
Časové okno: Týden 2 až Týden 4
Procentuální změna byla hlášena u nízkohustotního lipoproteinového cholesterolu (LDL-C) od 2. do 4. týdne. LDL-C byl měřen v konvenčních jednotkách mg/dl. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie.
Týden 2 až Týden 4
Absolutní změna hladiny lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) oproti výchozí hodnotě (0. týden) v průběhu času v hlavním období studie
Časové okno: Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Absolutní změna byla hlášena u lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) od výchozí hodnoty (týden 0) do 26. týdne. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v souboru analýzy bezpečnosti (SAF), kteří měli výchozí a alespoň 1 měření po výchozím stavu lipidového panelu v období hlavní studie.
Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Procentuální změna hladiny lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) oproti výchozí hodnotě (0. týden) v průběhu času v hlavním období studie
Časové okno: Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Procentuální změna byla hlášena u lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) od výchozí hodnoty (týden 0) do 26. týdne. LDL-C byl měřen za použití konvenčních jednotek mg/dl. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie.
Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Absolutní změna hladiny lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) od výchozího stavu (26. týden) do týdne 214 v období otevřeného rozšíření (OLE)
Časové okno: Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Byla hlášena absolutní změna cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) od výchozí hodnoty (26. týden) do 214. týdne. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie. (ET = předčasné ukončení; EOS = konec studie)
Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Procentuální změna v nízkohustotním lipoproteinovém cholesterolu (LDL-C) od výchozího stavu (26. týden) do 214. týdne v období otevřeného rozšíření (OLE)
Časové okno: Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Procentuální změna byla hlášena u lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) od výchozí hodnoty (26. týden) do týdne 214 v období OLE. LDL-C byl měřen za použití konvenčních jednotek mg/dl. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie. (ET = předčasné ukončení; EOS = konec studie)
Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Absolutní změna v apolipoproteinu (Apo B), lipoproteinovém cholesterolu bez vysoké hustoty (non-HDL-C), celkovém cholesterolu (celkový-C) a lipoproteinu(a) (Lp[a]) od výchozího stavu (týden 0) nahoru do 26. týdne v hlavním studijním období
Časové okno: Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Absolutní změna byla hlášena pro Apo B, Non-HDL-C, Total-C a Lp(a) od výchozí hodnoty (týden 0) až do týdne 26. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie.
Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Procentuální změna v apolipoproteinu (Apo B), lipoproteinovém cholesterolu bez vysoké hustoty (non-HDL-C), celkovém cholesterolu (celkový-C) a lipoproteinu(a) (Lp[a]) od výchozího stavu (týden 0) nahoru do 26. týdne v hlavním studijním období
Časové okno: Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Procentuální změna byla hlášena pro Apo B, Non-HDL-C, Total-C a Lp(a) od výchozí hodnoty (týden 0) do 26. týdne. Apo B, Non-HDL-C, Total-C a Lp(a) byly měřeny za použití běžných jednotek mg/dl. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie.
Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Absolutní změna v apolipoproteinu (Apo B), lipoproteinovém cholesterolu bez vysoké hustoty (non-HDL-C), celkovém cholesterolu (celkový-C) a lipoproteinu(a) (Lp[a]) od výchozího stavu (26. týden) do 214. týden v období Open Label Extension (OLE).
Časové okno: Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Absolutní změna Apo B, Non-HDL-C, Total-C a Lp(a) od výchozího stavu do týdne 214 v období otevřeného prodloužení (OLE). Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli výchozí a alespoň jedno měření lipidového panelu po výchozím stavu v období hlavní studie. (ET = předčasné ukončení; EOS = konec studie)
Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Procentuální změna v apolipoproteinu (Apo B), lipoproteinovém cholesterolu bez vysoké hustoty (non-HDL-C), celkovém cholesterolu (celkový-C) a lipoproteinu(a) (Lp[a]) od výchozího stavu (26. týden) do 214. týden v období Open Label Extension (OLE).
Časové okno: Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Procentuální změna byla hlášena u Apo B, Non-HDL-C, Total-C a Lp(a) od výchozí hodnoty (26. týden) do týdne 214 v období OLE. Apo B, Non-HDL-C, Total-C a Lp(a) byly měřeny za použití běžných jednotek mg/dl. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli výchozí a alespoň jedno měření lipidového panelu po výchozím stavu v období hlavní studie. (ET = předčasné ukončení; EOS = konec studie)
Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Procento účastníků, kteří dosáhli snížení lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) o ≥ 25 % oproti výchozí hodnotě (týden 0) v hlavním období studie
Časové okno: Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří dosáhli snížení cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) většího nebo rovného (≥) 25 procentům (%) oproti výchozí hodnotě v období hlavní studie. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie.
Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Procento účastníků, kteří dosáhli snížení hladiny lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) o ≥ 25 % oproti výchozí hodnotě (26. týden) v období otevřeného rozšíření (OLE)
Časové okno: Výchozí (26. týden) až 214. týden
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří dosáhli snížení cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) o ≥ 25 % od výchozí hodnoty (26. týden) do týdne 214. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie.
Výchozí (26. týden) až 214. týden
Procento účastníků, kteří dosáhli snížení hladiny lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) o ≥ 50 % oproti výchozí hodnotě (týden 0) v hlavním období studie
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 26
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří dosáhli snížení cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) o ≥ 50 % od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 26. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie.
Výchozí stav (týden 0) až týden 26
Procento účastníků, kteří dosáhli snížení hladiny lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDL-C) o ≥ 50 % oproti výchozí hodnotě (26. týden) v období otevřeného prodloužení (OLE)
Časové okno: Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří dosáhli snížení cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) o ≥ 50 % oproti výchozí hodnotě (26. týden) v období OLE. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie.
Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Absolutní změna hladiny lipoproteinového cholesterolu s vysokou hustotou (HDL-C), triglyceridů (TG) a apolipoproteinu A-1 (Apo A-1) oproti výchozí hodnotě (týden 0) v průběhu času v hlavním období studie
Časové okno: Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Absolutní změna byla hlášena u HDL-C, TG a Apo A-1 od výchozího stavu (týden 0) do 26. týdne. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli výchozí a alespoň jedno měření lipidového panelu po výchozím stavu v období hlavní studie.
Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Procentuální změna hladiny lipoproteinového cholesterolu s vysokou hustotou (HDL-C), triglyceridů (TG) a apolipoproteinu A-1 (Apo A-1) oproti výchozí hodnotě (0. týden) v průběhu času v hlavním období studie
Časové okno: Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Procentuální změna byla hlášena u HDL-C, TG a Apo A-1 od výchozí hodnoty (týden 0) až do 26. týdne. HDL-C, TG a Apo A-1 byly měřeny za použití běžných jednotek mg/dl. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie.
Výchozí stav (0. týden) až do 26. týdne
Procentuální změna hladiny lipoproteinového cholesterolu s vysokou hustotou (HDL-C), triglyceridů (TG) a apolipoproteinu A-1 (Apo A-1) od výchozího stavu (26. týden) do týdne 214 v období otevřeného prodloužení (OLE)
Časové okno: Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Procentuální změna byla hlášena u HDL-C, TG a Apo A-1 od výchozí hodnoty (26. týden) do 214. týdne. HDL-C, TG a Apo A-1 byly měřeny za použití běžných jednotek mg/dl. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli výchozí a alespoň jedno měření lipidového panelu po výchozím stavu v období hlavní studie. (ET = předčasné ukončení; EOS = konec studie)
Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Absolutní změna hladiny lipoproteinového cholesterolu s vysokou hustotou (HDL-C), triglyceridů (TG) a apolipoproteinu A-1 (Apo A-1) od výchozího stavu (26. týden) do týdne 214 v období otevřeného prodloužení (OLE)
Časové okno: Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Absolutní změna byla hlášena u HDL-C, TG a Apo A-1 od výchozí hodnoty (26. týden) do 214. týdne. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli výchozí a alespoň jedno měření lipidového panelu po výchozím stavu v období hlavní studie. (ET = předčasné ukončení; EOS = konec studie)
Výchozí stav (26. týden) až do 214. týdne
Absolutní změna apolipoproteinu CIII (Apo CIII) oproti výchozí hodnotě (týden 0) v průběhu času v hlavním období studie
Časové okno: Výchozí stav (0. týden) až 16. týden
Absolutní změna byla hlášena u Apo CIII od výchozího stavu (týden 0) do 16. týdne. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli základní a alespoň 1 post-baseline měření lipidového panelu v období hlavní studie.
Výchozí stav (0. týden) až 16. týden
Procentuální změna apolipoproteinu CIII (Apo CIII) oproti výchozí hodnotě (týden 0) v průběhu času v hlavním období studie
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 16
Procentuální změna byla hlášena u Apo CIII od výchozí hodnoty (týden 0) do 16. týdne. Apo CIII byl měřen za použití běžných jednotek mg/dl. Soubor analýzy účinnosti zahrnoval všechny účastníky v SAF, kteří měli výchozí a alespoň jedno měření lipidového panelu po výchozím stavu v období hlavní studie.
Výchozí stav (týden 0) až týden 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. února 2015

Primární dokončení (Aktuální)

21. listopadu 2016

Dokončení studie (Aktuální)

23. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. října 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. října 2014

První zveřejněno (Odhad)

16. října 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. prosince 2019

Naposledy ověřeno

1. prosince 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Homozygotní familiární hypercholesterolémie

Klinické studie na REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit