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동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자의 REGN1500 연구

2019년 12월 6일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals

동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 REGN1500의 단일 및 다중 용량의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개, 단일군, 개념 증명 연구

이것은 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자에서 REGN1500에 의한 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소를 평가하기 위한 공개 라벨 단일군 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

9

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Amsterdam, 네덜란드
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국
  • 캐나다
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, 캐나다

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 스크리닝 방문 시점에 18세 이상의 남성 및 여성
  2. 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)의 진단
  3. 연구 기간 동안 지속적으로 평소 식단을 유지할 의향이 있음

제외 기준:

  1. 스크리닝 방문 전 최소 4주(피브레이트의 경우 6주) 동안 안정적이지 않은 배경 의료 지질 변형 요법
  2. 스크리닝 방문 전 4주 이내에 지질 성분채집술을 받은 자
  3. 스크리닝 방문 전 30일 또는 최소 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 연구 약물 또는 요법 사용
  4. REGN1500의 모든 임상 시험에 이전 참여

참고: 위에 나열된 정보는 이 임상 시험에 대한 환자의 잠재적 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아니므로 모든 포함/제외 기준이 나열된 것은 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오픈 라벨
오픈 라벨 REGN1500
의약품: REGN1500 250mg SC/15mg/kg IV/450mg SC
참가자는 0주차(1일)에 250mg의 REGN1500 피하(SC) 주사를 1회 투여받은 후 2주차에 REGN1500 15mg/kg(mg/kg)의 정맥내(IV) 주사를 투여받았다. 15일째) 이후 12주차(85일째)부터 매주 1회 450mg의 REGN1500 SC 주사를 4회 투여합니다. 등록된 처음 2명의 참가자만이 프로토콜에 따라 12주, 13주, 14주 및 15주에 4주간 REGN1500 450mg SC 용량을 받았습니다. 이 용량 요법은 프로토콜 수정안 4에 따라 제거되었습니다. 참가자들은 주요 연구 기간에서 연구 약물의 마지막 투여 후 24주 동안(26주[183일]까지) 관찰되었습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주요 연구 기간의 기준선(0주차)에서 4주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율
기간: 기준선(0주차)부터 4주차까지
기준선(0주차)에서 4주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율이 보고되었습니다. LDL-C는 기존 단위 mg/dL을 사용하여 측정되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 측정이 1회 이상 있는 안전성 분석 세트(SAF)의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(0주차)부터 4주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기본 연구 기간의 기준선(0주차)에서 4주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 절대 변화
기간: 기준선(0주차)부터 4주차까지
기준선(0주차)에서 4주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 절대적인 변화가 보고되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(0주차)부터 4주차까지
본 연구 기간의 2주차에서 4주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 절대 변화
기간: 2주차 ~ 4주차
2주부터 4주까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 절대적인 변화가 보고되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
2주차 ~ 4주차
주요 연구 기간에서 2주차부터 4주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율
기간: 2주차 ~ 4주차
2주부터 4주까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율이 보고되었습니다. LDL-C는 기존 단위 mg/dL을 사용하여 측정되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
2주차 ~ 4주차
기본 연구 기간의 시간 경과에 따른 기준선(0주차)에서 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 절대 변화
기간: 기준선(0주차)부터 26주차까지
기준선(0주차)부터 26주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 절대적인 변화가 보고되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 측정이 1회 이상 있는 안전성 분석 세트(SAF)의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(0주차)부터 26주차까지
기본 연구 기간에서 시간 경과에 따른 기준선(0주차) 대비 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율
기간: 기준선(0주차)부터 26주차까지
기준선(0주차)부터 26주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율이 보고되었습니다. LDL-C는 기존 단위인 mg/dL을 사용하여 측정되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(0주차)부터 26주차까지
OLE(Open Label Extension) 기간의 기준선(26주차)에서 214주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 절대 변화
기간: 기준선(26주차)부터 214주차까지
기준선(26주차)에서 214주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 절대적인 변화가 보고되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다. (ET= 조기 종료, EOS = 연구 종료)
기준선(26주차)부터 214주차까지
OLE(Open Label Extension) 기간의 기준선(26주차)에서 214주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율
기간: 기준선(26주차)부터 214주차까지
OLE 기간의 기준선(26주차)에서 214주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)의 변화율이 보고되었습니다. LDL-C는 기존 단위인 mg/dL을 사용하여 측정되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 후 측정치가 적어도 1회 있었던 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다. (ET= 조기 종료, EOS = 연구 종료)
기준선(26주차)부터 214주차까지
아포지단백(Apo B), 비고밀도 지단백 콜레스테롤(Non-HDL-C), 총 콜레스테롤(Total-C) 및 지단백(a)(Lp[a]) 기준선(0주차)에서 절대 변화 주요 연구 기간의 26주까지
기간: 기준선(0주차)부터 26주차까지
기준선(0주차)부터 26주차까지 Apo B, Non-HDL-C, Total-C 및 Lp(a)에 대한 절대적 변화가 보고되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(0주차)부터 26주차까지
아포지단백(Apo B), 비고밀도 지단백 콜레스테롤(Non-HDL-C), 총 콜레스테롤(Total-C) 및 지단백(a)(Lp[a]) 기준선(0주차)에서 증가율 주요 연구 기간의 26주까지
기간: 기준선(0주차)부터 26주차까지
기준선(0주차)부터 26주차까지 Apo B, Non-HDL-C, Total-C 및 Lp(a)의 변화율이 보고되었습니다. Apo B, Non-HDL-C, Total-C 및 Lp(a)는 기존 단위인 mg/dL을 사용하여 측정되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(0주차)부터 26주차까지
기준선(26주차)부터 OLE(Open Label Extension) 기간의 214주차
기간: 기준선(26주차)부터 214주차까지
OLE(Open Label Extension) 기간의 기준선에서 214주까지 Apo B, Non-HDL-C, Total-C 및 Lp(a)의 절대 변화. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 측정이 하나 이상 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다. (ET = 조기 종료, EOS = 연구 종료)
기준선(26주차)부터 214주차까지
기준선(26주차)부터 OLE(Open Label Extension) 기간의 214주차
기간: 기준선(26주차)부터 214주차까지
OLE 기간의 기준선(26주차)부터 214주차까지 Apo B, Non-HDL-C, Total-C 및 Lp(a)의 백분율 변화가 보고되었습니다. Apo B, Non-HDL-C, Total-C 및 Lp(a)는 기존 단위인 mg/dL을 사용하여 측정되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 측정이 하나 이상 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다. (ET= 조기 종료, EOS = 연구 종료)
기준선(26주차)부터 214주차까지
주요 연구 기간의 기준선(0주차)에서 ≥ 25%의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 기준선(0주차)부터 26주차까지
주요 연구 기간에 기준선에서 25퍼센트(%) 이상(≥)의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소를 달성한 참가자의 백분율이 보고되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(0주차)부터 26주차까지
OLE(Open Label Extension) 기간에 기준선(26주차)에서 ≥ 25%의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 기준선(26주차) ~ 214주차
기준선(26주차)에서 214주차까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)이 25% 이상 감소한 참가자의 비율이 보고되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(26주차) ~ 214주차
주요 연구 기간에 기준선(0주차)에서 ≥ 50%의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 기준선(0주차) ~ 26주차
기준선(0주)에서 26주까지 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C)이 50% 이상 감소한 참가자의 비율이 보고되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(0주차) ~ 26주차
OLE(Open Label Extension) 기간에 기준선(26주차)에서 ≥ 50%의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 기준선(26주차)부터 214주차까지
OLE 기간에 기준선(26주차)에서 50% 이상의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 감소를 달성한 참가자의 비율이 보고되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(26주차)부터 214주차까지
주요 연구 기간의 시간 경과에 따른 기준선(0주차)에서 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C), 트리글리세리드(TG) 및 아포지단백 A-1(Apo A-1)의 절대 변화
기간: 기준선(0주차)부터 26주차까지
베이스라인(0주차)부터 26주차까지 HDL-C, TG, Apo A-1에서 절대적 변화가 보고되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 측정이 하나 이상 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(0주차)부터 26주차까지
주요 연구 기간의 시간 경과에 따른 기준선(0주차) 대비 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C), 트리글리세리드(TG) 및 아포지단백 A-1(Apo A-1)의 백분율 변화
기간: 기준선(0주차)부터 26주차까지
HDL-C, TG 및 Apo A-1에서 기준선(0주차)부터 26주차까지 백분율 변화가 보고되었습니다. HDL-C, TG 및 Apo A-1은 기존 단위인 mg/dL을 사용하여 측정되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(0주차)부터 26주차까지
OLE(Open Label Extension) 기간의 기준선(26주차)에서 214주차까지 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C), 트리글리세리드(TG) 및 아포지단백 A-1(Apo A-1)의 변화율
기간: 기준선(26주차)부터 214주차까지
HDL-C, TG 및 Apo A-1에서 기준선(26주차)부터 214주차까지 백분율 변화가 보고되었습니다. HDL-C, TG 및 Apo A-1은 기존 단위인 mg/dL을 사용하여 측정되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 측정이 하나 이상 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다. (ET= 조기 종료, EOS = 연구 종료)
기준선(26주차)부터 214주차까지
OLE(Open Label Extension) 기간의 기준선(26주차)에서 214주차까지 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C), 트리글리세리드(TG) 및 아포지단백 A-1(Apo A-1)의 절대 변화
기간: 기준선(26주차)부터 214주차까지
기준선(26주차)부터 214주차까지 HDL-C, TG 및 Apo A-1에서 절대적 변화가 보고되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 측정이 하나 이상 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다. (ET= 조기 종료, EOS = 연구 종료)
기준선(26주차)부터 214주차까지
기본 연구 기간에서 시간 경과에 따른 기준선(제0주)으로부터 아포지단백 CIII(Apo CIII)의 절대 변화
기간: 기준선(0주차)부터 16주차까지
기준선(0주)부터 16주까지 Apo CIII에서 절대적 변화가 보고되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 최소 1개의 측정값이 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(0주차)부터 16주차까지
주요 연구 기간에서 시간 경과에 따른 기준선(제0주)으로부터 아포지단백 CIII(Apo CIII)의 백분율 변화
기간: 기준선(0주차) ~ 16주차
기준선(0주차)부터 16주차까지 Apo CIII의 변화율이 보고되었습니다. Apo CIII는 기존 단위인 mg/dL을 사용하여 측정되었습니다. 효능 분석 세트에는 주요 연구 기간에 지질 패널의 기준선 및 기준선 후 측정이 하나 이상 있는 SAF의 모든 참가자가 포함되었습니다.
기준선(0주차) ~ 16주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Regeneron Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 2월 4일

기본 완료 (실제)

2016년 11월 21일

연구 완료 (실제)

2018년 7월 23일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 10월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 10월 10일

처음 게시됨 (추정)

2014년 10월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 12월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 12월 6일

마지막으로 확인됨

2019년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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