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Étude de REGN1500 chez des participants atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)

6 décembre 2019 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals

Une étude ouverte, à un seul bras, de preuve de concept pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de doses uniques et multiples de REGN1500 chez des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote

Il s'agit d'une étude ouverte à un seul bras visant à évaluer la réduction du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) par REGN1500 chez des patients atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes et femmes âgés de ≥ 18 ans au moment de la visite de dépistage
  2. Diagnostic de l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)
  3. Disposé à maintenir constamment son régime alimentaire habituel pendant toute la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Thérapie médicale de fond modifiant les lipides qui n'a pas été stable pendant au moins 4 semaines (6 semaines pour les fibrates) avant la visite de dépistage
  2. Avoir subi une aphérèse lipidique dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage
  3. Utilisation d'un autre médicament ou traitement expérimental dans les 30 jours ou au moins 5 demi-vies (selon la plus longue) avant la visite de dépistage
  4. Participation antérieure à un essai clinique de REGN1500

Remarque : Les informations répertoriées ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à cet essai clinique. Par conséquent, tous les critères d'inclusion/d'exclusion ne sont pas répertoriés.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Étiquette ouverte
REGN1500 en ouvert
Médicament: REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC
Les participants ont reçu une dose unique d'injection sous-cutanée (SC) REGN1500 de 250 milligrammes (mg) à la semaine 0 (jour 1), suivie d'une dose unique d'injection intraveineuse (IV) REGN1500 de 15 milligrammes par kilogramme (mg/kg) à la semaine 2 ( Jour 15) puis suivi de 4 doses de REGN1500 SC injection de 450 mg une fois par semaine à partir de la Semaine 12 (Jour 85). Seuls les 2 premiers participants inscrits ont reçu 4 doses hebdomadaires de REGN1500 de 450 mg SC aux semaines 12, 13, 14 et 15 conformément au protocole. Ce schéma posologique a été supprimé en vertu de l'amendement 4 au protocole. Les participants ont été suivis pendant une période de 24 semaines (jusqu'à la semaine 26 [jour 183]) après la dernière dose du médicament à l'étude au cours de la période d'étude principale.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement en pourcentage du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) entre le départ (semaine 0) et la semaine 4 au cours de la période d'étude principale
Délai: Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 4
Le pourcentage de changement a été signalé pour le cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) entre le départ (semaine 0) et la semaine 4. Le LDL-C a été mesuré à l'aide d'unités conventionnelles mg/dL. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants de l'ensemble d'analyse de sécurité (SAF) qui avaient une mesure initiale et au moins 1 mesure post-inclusion du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 4

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) de la ligne de base (semaine 0) à la semaine 4 pendant la période d'étude principale
Délai: Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 4
Un changement absolu du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) entre le départ (semaine 0) et la semaine 4 a été signalé. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 4
Changement absolu du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) de la semaine 2 à la semaine 4 de la période d'étude principale
Délai: Semaine 2 à Semaine 4
Un changement absolu du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) de la semaine 2 à la semaine 4 a été signalé. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Semaine 2 à Semaine 4
Variation en pourcentage du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) de la semaine 2 à la semaine 4 pendant la période d'étude principale
Délai: Semaine 2 à Semaine 4
Un changement en pourcentage a été signalé dans le cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) de la semaine 2 à la semaine 4. Le LDL-C a été mesuré à l'aide d'unités conventionnelles mg/dL. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Semaine 2 à Semaine 4
Changement absolu du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) par rapport au départ (semaine 0) au fil du temps au cours de la période d'étude principale
Délai: Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Un changement absolu a été signalé dans le taux de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) de la ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants de l'ensemble d'analyse de sécurité (SAF) qui avaient une mesure initiale et au moins 1 mesure post-inclusion du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Changement en pourcentage du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) par rapport au départ (semaine 0) au fil du temps au cours de la période d'étude principale
Délai: Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Un changement en pourcentage a été signalé dans le taux de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) entre le départ (semaine 0) et la semaine 26. Le LDL-C a été mesuré à l'aide d'unités conventionnelles mg/dL. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Changement absolu du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) de la ligne de base (semaine 26) à la semaine 214 dans la période d'extension en ouvert (OLE)
Délai: Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Un changement absolu du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) entre le départ (semaine 26) et la semaine 214 a été signalé. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale. (ET = fin anticipée; EOS = fin d'étude)
Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Changement en pourcentage du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) entre le départ (semaine 26) et la semaine 214 pendant la période de prolongation en ouvert (OLE)
Délai: Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Un changement en pourcentage a été signalé dans le taux de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) entre le départ (semaine 26) et la semaine 214 de la période OLE. Le LDL-C a été mesuré à l'aide d'unités conventionnelles mg/dL. L'ensemble d'analyses d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au moins 1 mesure post-inclusion du panel lipidique au cours de la période d'étude principale. (ET = fin anticipée; EOS = fin d'étude)
Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Changement absolu de l'apolipoprotéine (Apo B), du cholestérol des lipoprotéines non de haute densité (non-HDL-C), du cholestérol total (Total-C) et de la lipoprotéine (a) (Lp [a]) depuis le départ (semaine 0) jusqu'à à la semaine 26 de la période d'études principale
Délai: Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Un changement absolu a été signalé pour l'Apo B, le C-non-HDL, le C-total et la Lp(a) entre le départ (semaine 0) et la semaine 26. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Variation en pourcentage de l'apolipoprotéine (Apo B), du cholestérol des lipoprotéines non de haute densité (non-HDL-C), du cholestérol total (Total-C) et de la lipoprotéine (a) (Lp [a]) depuis le départ (semaine 0) jusqu'à à la semaine 26 de la période d'études principale
Délai: Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Le pourcentage de changement a été signalé pour l'Apo B, le C-non-HDL, le C-total et la Lp(a) de la ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26. Apo B, Non-HDL-C, Total-C et Lp(a) ont été mesurés en utilisant des unités conventionnelles mg/dL. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Changement absolu de l'apolipoprotéine (Apo B), du cholestérol des lipoprotéines non de haute densité (non-HDL-C), du cholestérol total (Total-C) et de la lipoprotéine (a) (Lp [a]) de la ligne de base (semaine 26) à Semaine 214 de la période Open Label Extension (OLE)
Délai: Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Changement absolu en Apo B, Non-HDL-C, Total-C et Lp(a) de la ligne de base à la semaine 214 dans la période d'extension en ouvert (OLE). L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient une mesure initiale et au moins une mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale. (ET = Résiliation anticipée ; EOS = Fin d'études)
Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Changement en pourcentage de l'apolipoprotéine (Apo B), du cholestérol des lipoprotéines non de haute densité (non-HDL-C), du cholestérol total (Total-C) et de la lipoprotéine (a) (Lp [a]) de la ligne de base (semaine 26) à Semaine 214 de la période Open Label Extension (OLE)
Délai: Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Le pourcentage de changement a été signalé pour l'Apo B, le C non HDL, le C total et la Lp(a) entre le départ (semaine 26) et la semaine 214 de la période OLE. Apo B, Non-HDL-C, Total-C et Lp(a) ont été mesurés en utilisant des unités conventionnelles mg/dL. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient une mesure initiale et au moins une mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale. (ET = fin anticipée; EOS = fin d'étude)
Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Pourcentage de participants ayant obtenu une réduction du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) ≥ 25 % par rapport au départ (semaine 0) au cours de la période d'étude principale
Délai: Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Le pourcentage de participants ayant obtenu une réduction du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) supérieure ou égale à (≥) 25 % (%) par rapport au départ au cours de la période d'étude principale a été signalé. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Pourcentage de participants ayant obtenu une réduction du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) ≥ 25 % par rapport au départ (semaine 26) au cours de la période d'extension en ouvert (OLE)
Délai: Ligne de base (semaine 26) à la semaine 214
Le pourcentage de participants ayant obtenu une réduction du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) ≥ 25 % entre le départ (semaine 26) et la semaine 214 a été signalé. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 26) à la semaine 214
Pourcentage de participants ayant obtenu une réduction du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) ≥ 50 % par rapport au départ (semaine 0) au cours de la période d'étude principale
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 26
Le pourcentage de participants ayant obtenu une réduction du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) de ≥ 50 % entre le début de l'étude (semaine 0) et la semaine 26 a été signalé. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 26
Pourcentage de participants ayant obtenu une réduction du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) ≥ 50 % par rapport au départ (semaine 26) au cours de la période d'extension en ouvert (OLE)
Délai: Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Le pourcentage de participants ayant obtenu une réduction du cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) ≥ 50 % par rapport au départ (semaine 26) au cours de la période OLE a été signalé. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Changement absolu du cholestérol des lipoprotéines de haute densité (HDL-C), des triglycérides (TG) et de l'apolipoprotéine A-1 (Apo A-1) par rapport au départ (semaine 0) au fil du temps au cours de la période d'étude principale
Délai: Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Un changement absolu a été signalé dans le HDL-C, le TG et l'Apo A-1 de la ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient une mesure initiale et au moins une mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Variation en pourcentage du cholestérol des lipoprotéines de haute densité (HDL-C), des triglycérides (TG) et de l'apolipoprotéine A-1 (Apo A-1) par rapport au départ (semaine 0) au cours de la période d'étude principale
Délai: Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Un changement en pourcentage a été signalé dans le HDL-C, le TG et l'Apo A-1 de la ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26. HDL-C, TG et Apo A-1 ont été mesurés en utilisant des unités conventionnelles mg/dL. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 26
Changement en pourcentage du cholestérol des lipoprotéines de haute densité (HDL-C), des triglycérides (TG) et de l'apolipoprotéine A-1 (Apo A-1) de la ligne de base (semaine 26) à la semaine 214 dans la période d'extension en ouvert (OLE)
Délai: Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Un changement en pourcentage a été signalé dans le HDL-C, le TG et l'Apo A-1 entre le début de l'étude (semaine 26) et la semaine 214. HDL-C, TG et Apo A-1 ont été mesurés en utilisant des unités conventionnelles mg/dL. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient une mesure initiale et au moins une mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale. (ET = fin anticipée; EOS = fin d'étude)
Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Changement absolu du cholestérol des lipoprotéines de haute densité (HDL-C), des triglycérides (TG) et de l'apolipoprotéine A-1 (Apo A-1) de la ligne de base (semaine 26) à la semaine 214 dans la période d'extension en ouvert (OLE)
Délai: Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Un changement absolu a été signalé pour le HDL-C, les TG et l'Apo A-1 entre le départ (semaine 26) et la semaine 214. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient une mesure initiale et au moins une mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale. (ET = fin anticipée; EOS = fin d'étude)
Ligne de base (semaine 26) jusqu'à la semaine 214
Changement absolu de l'apolipoprotéine CIII (Apo CIII) par rapport au départ (semaine 0) au fil du temps au cours de la période d'étude principale
Délai: Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 16
Un changement absolu a été signalé dans l'Apo CIII de la ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 16. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient au départ et au moins 1 mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 0) jusqu'à la semaine 16
Changement en pourcentage de l'apolipoprotéine CIII (Apo CIII) par rapport au départ (semaine 0) au fil du temps au cours de la période d'étude principale
Délai: Ligne de base (semaine 0) à la semaine 16
Un changement en pourcentage a été signalé dans l'Apo CIII entre le début de l'étude (semaine 0) et la semaine 16. L'Apo CIII a été mesurée en utilisant des unités conventionnelles mg/dL. L'ensemble d'analyse d'efficacité comprenait tous les participants au SAF qui avaient une mesure initiale et au moins une mesure post-initiale du panel lipidique au cours de la période d'étude principale.
Ligne de base (semaine 0) à la semaine 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Regeneron Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 février 2015

Achèvement primaire (Réel)

21 novembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

23 juillet 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 octobre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 octobre 2014

Première publication (Estimation)

16 octobre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 décembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 décembre 2019

Dernière vérification

1 décembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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