Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av REGN1500 hos deltagare med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH)

6 december 2019 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals

En öppen etikett, enarm, bevis-of-koncept-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av enstaka och flera doser av REGN1500 hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi

Detta är en öppen enarmad studie för att bedöma minskningen av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) med REGN1500 hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Män och kvinnor ≥18 år vid tidpunkten för screeningbesöket
  2. Diagnos av homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH)
  3. Villig att konsekvent upprätthålla vanlig kost under hela studien

Exklusions kriterier:

  1. Bakgrundsmedicinsk lipidmodifierande behandling som inte har varit stabil i minst 4 veckor (6 veckor för fibrater) före screeningbesöket
  2. Efter att ha genomgått lipidaferes inom 4 veckor före screeningbesöket
  3. Användning av ett annat prövningsläkemedel eller terapi inom 30 dagar eller minst 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) före screeningbesöket
  4. Tidigare deltagande i någon klinisk prövning av REGN1500

Obs: Informationen ovan är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i denna kliniska prövning, därför är inte alla inklusions-/exklusionskriterier listade.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Öppen etikett
Open-label REGN1500
Läkemedel: REGN1500 250 mg SC/15 mg/kg IV/450 mg SC
Deltagarna fick en engångsdos av REGN1500 subkutan (SC) injektion på 250 milligram (mg) vid vecka 0 (dag 1), följt av en enkeldos av REGN1500 intravenös (IV) injektion på 15 milligram per kilogram (mg/kg) vid vecka 2 ( Dag 15) och sedan följt av 4 doser REGN1500 SC-injektion på 450 mg en gång i veckan från och med vecka 12 (dag 85). Endast de två första inskrivna deltagarna fick 4 veckodoser av REGN1500 450 mg SC vid veckorna 12, 13, 14 och 15 enligt protokollet. Denna dosregim togs bort enligt protokolltillägg 4. Deltagarna följdes under en period av 24 veckor (till och med vecka 26 [dag 183]) efter den sista dosen av studieläkemedlet under huvudstudieperioden.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinje (vecka 0) till vecka 4 under huvudstudieperioden
Tidsram: Baslinje (vecka 0) upp till vecka 4
Procentuell förändring rapporterades för lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen (vecka 0) upp till vecka 4. LDL-C mättes med konventionella enheter mg/dL. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i säkerhetsanalysuppsättningen (SAF) som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 0) upp till vecka 4

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinje (vecka 0) till vecka 4 under huvudstudieperioden
Tidsram: Baslinje (vecka 0) upp till vecka 4
Absolut förändring av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen (vecka 0) upp till vecka 4 rapporterades. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 0) upp till vecka 4
Absolut förändring i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från vecka 2 till vecka 4 i huvudstudieperioden
Tidsram: Vecka 2 till Vecka 4
Absolut förändring av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från vecka 2 till vecka 4 rapporterades. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Vecka 2 till Vecka 4
Procentuell förändring av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från vecka 2 till vecka 4 under huvudstudieperioden
Tidsram: Vecka 2 till Vecka 4
Procentuell förändring rapporterades i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från vecka 2 till vecka 4. LDL-C mättes med konventionella enheter mg/dL. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Vecka 2 till Vecka 4
Absolut förändring i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen (vecka 0) över tid under huvudstudieperioden
Tidsram: Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Absolut förändring rapporterades i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen (vecka 0) upp till vecka 26. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i säkerhetsanalysuppsättningen (SAF) som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Procentuell förändring av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen (vecka 0) över tid under huvudstudieperioden
Tidsram: Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Procentuell förändring rapporterades i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen (vecka 0) upp till vecka 26. LDL-C mättes med användning av konventionella enheter mg/dL. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Absolut förändring av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinje (vecka 26) till vecka 214 i den öppna etikettförlängningsperioden (OLE)
Tidsram: Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Absolut förändring av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen (vecka 26) upp till vecka 214 rapporterades. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Procentuell förändring av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinje (vecka 26) till vecka 214 under den öppna etikettförlängningsperioden (OLE)
Tidsram: Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Procentuell förändring rapporterades i lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) från baslinjen (vecka 26) till vecka 214 under OLE-perioden. LDL-C mättes med användning av konventionella enheter mg/dL. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade minst en post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Absolut förändring i apolipoprotein (Apo B), icke-högdensitetslipoproteinkolesterol (icke-HDL-C), totalt kolesterol (total-C) och lipoprotein(a) (Lp[a]) från baslinjen (vecka 0) och uppåt till vecka 26 i huvudstudieperioden
Tidsram: Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Absolut förändring rapporterades för Apo B, icke-HDL-C, Total-C och Lp(a) från baslinjen (vecka 0) upp till vecka 26. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Procentuell förändring av apolipoprotein (Apo B), icke-högdensitetslipoproteinkolesterol (icke-HDL-C), totalt kolesterol (total-C) och lipoprotein(a) (Lp[a]) från baslinje (vecka 0) och uppåt till vecka 26 i huvudstudieperioden
Tidsram: Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Procentuell förändring rapporterades för Apo B, icke-HDL-C, Total-C och Lp(a) från baslinjen (vecka 0) upp till vecka 26. Apo B, Non-HDL-C, Total-C och Lp(a) mättes med användning av konventionella enheter mg/dL. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Absolut förändring i apolipoprotein (Apo B), icke-högdensitetslipoproteinkolesterol (icke-HDL-C), totalt kolesterol (total-C) och lipoprotein(a) (Lp[a]) från baslinjen (vecka 26) till Vecka 214 i Open Label Extension (OLE) Period
Tidsram: Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Absolut förändring av Apo B, Non-HDL-C, Total-C och Lp(a) från baslinje till vecka 214 i öppen förlängningsperiod (OLE). Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst en post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden. (ET = Early Termination; EOS = End of Study)
Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Procentuell förändring av apolipoprotein (Apo B), icke-högdensitetslipoproteinkolesterol (icke-HDL-C), totalt kolesterol (total-C) och lipoprotein(a) (Lp[a]) från baslinje (vecka 26) till Vecka 214 i Open Label Extension (OLE) Period
Tidsram: Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Procentuell förändring rapporterades i Apo B, Non-HDL-C, Total-C och Lp(a) från baslinjen (vecka 26) upp till vecka 214 i OLE-perioden. Apo B, Non-HDL-C, Total-C och Lp(a) mättes med användning av konventionella enheter mg/dL. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst en post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Andel deltagare som uppnådde en minskning av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 25 % från baslinjen (vecka 0) under huvudstudieperioden
Tidsram: Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Procentandel av deltagarna som uppnådde en minskning av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på mer än eller lika med (≥) 25 procent (%) från baslinjen under huvudstudieperioden rapporterades. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Procentandel av deltagare som uppnådde en minskning av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) med ≥ 25 % från baslinjen (vecka 26) under den öppna etikettförlängningsperioden (OLE)
Tidsram: Baslinje (vecka 26) till vecka 214
Procentandelen av deltagarna som uppnådde en minskning av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 25 % från baslinjen (vecka 26) till vecka 214 rapporterades. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 26) till vecka 214
Andel deltagare som uppnådde en minskning av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 50 % från baslinjen (vecka 0) under huvudstudieperioden
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 26
Procentandelen av deltagarna som uppnådde en minskning av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 50 % från baslinjen (vecka 0) till vecka 26 rapporterades. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 0) till vecka 26
Procentandel av deltagare som uppnådde en minskning av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 50 % från baslinjen (vecka 26) under den öppna förlängningsperioden (OLE)
Tidsram: Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Procentandel av deltagarna som uppnådde en minskning av lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på ≥ 50 % från baslinjen (vecka 26) under OLE-perioden rapporterades. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Absolut förändring i högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), triglycerider (TG) och apolipoprotein A-1 (Apo A-1) från baslinjen (vecka 0) över tiden under huvudstudieperioden
Tidsram: Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Absolut förändring rapporterades i HDL-C, TG och Apo A-1 från baslinjen (vecka 0) upp till vecka 26. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst en post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Procentuell förändring i högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), triglycerider (TG) och apolipoprotein A-1 (Apo A-1) från baslinjen (vecka 0) över tiden under huvudstudieperioden
Tidsram: Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Procentuell förändring rapporterades i HDL-C, TG och Apo A-1 från baslinjen (vecka 0) upp till vecka 26. HDL-C, TG och Apo A-1 mättes med användning av konventionella enheter mg/dL. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 0) upp till vecka 26
Procentuell förändring av högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), triglycerider (TG) och apolipoprotein A-1 (Apo A-1) från baslinje (vecka 26) till vecka 214 i den öppna etikettförlängningsperioden (OLE)
Tidsram: Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Procentuell förändring rapporterades i HDL-C, TG och Apo A-1 från baslinjen (vecka 26) upp till vecka 214. HDL-C, TG och Apo A-1 mättes med användning av konventionella enheter mg/dL. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst en post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Absolut förändring i högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), triglycerider (TG) och apolipoprotein A-1 (Apo A-1) från baslinje (vecka 26) till vecka 214 i den öppna etikettförlängningsperioden (OLE)
Tidsram: Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Absolut förändring rapporterades i HDL-C, TG och Apo A-1 från baslinjen (vecka 26) upp till vecka 214. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst en post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden. (ET= Early Termination; EOS = End of Study)
Baslinje (vecka 26) upp till vecka 214
Absolut förändring i apolipoprotein CIII (Apo CIII) från baslinje (vecka 0) över tid under huvudstudieperioden
Tidsram: Baslinje (vecka 0) upp till vecka 16
Absolut förändring rapporterades i Apo CIII från baslinjen (vecka 0) upp till vecka 16. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst 1 post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 0) upp till vecka 16
Procentuell förändring i apolipoprotein CIII (Apo CIII) från baslinjen (vecka 0) över tid under huvudstudieperioden
Tidsram: Baslinje (vecka 0) till vecka 16
Procentuell förändring rapporterades i Apo CIII från baslinjen (vecka 0) upp till vecka 16. Apo CIII mättes med användning av konventionella enheter mg/dL. Effektanalysuppsättningen inkluderade alla deltagare i SAF som hade baseline och minst en post-baseline-mätning av lipidpanelen under huvudstudieperioden.
Baslinje (vecka 0) till vecka 16

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 februari 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

21 november 2016

Avslutad studie (Faktisk)

23 juli 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 oktober 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 oktober 2014

Första postat (Uppskatta)

16 oktober 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 december 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 december 2019

Senast verifierad

1 december 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • R1500-CL-1331
  • 2016-000411-32 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera