非悪性移植可能疾患に対する CD3+/CD19+ 除去を使用した強度低下コンディショニング (MiniClini)
2018年3月16日 更新者：Nancy Bunin、Children's Hospital of Philadelphia
CD3+/CD19+を枯渇させた非関連ドナーまたは部分的に一致した関連ドナー末梢幹細胞を使用した、非悪性疾患患者に対する強度を下げたコンディショニングの第I/II相研究
これは、不適合ドナーからの CD3+ /CD19+ 枯渇末梢幹細胞移植片の生着を可能にする、強度を下げたコンディショニング療法の能力を判定する第 II 相試験です。
患者の診断と年齢に応じて 2 つのコンディショニング療法があります。
調査の概要
詳細な説明
この研究により、適合する血縁ドナーまたは非血縁ドナーがいない非悪性疾患の小児に対して、強度を下げた条件付け療法を使用した移植が可能になります。 緊急性と利用可能性に応じて、ドナーは無関係であるか、部分的に一致する関連者になります。 それぞれの親がハプロ同一である場合、母体ドナーの方が移植関連死亡率が低下し、生存率が優れているという証拠があるため、母親が優先されます。 重度の移植片対宿主病（GVHD）およびエプスタイン・バーリンパ球増殖性障害のリスクは、Miltenyi Clinimacs デバイスを使用した T 細胞および B 細胞の枯渇によって軽減または排除されます。 拒絶反応のリスクが高い骨髄不全症候群の患者は、チモグロブリンによるプレコンディショニング免疫抑制を受けます。 免疫調節不全症候群の患者には、非生着および過剰炎症状態のリスクを軽減する可能性があるため、pre-RIC アレムツズマブを受けることが推奨されます。
CD3 の枯渇は CD34+ 選択ほど完全には枯渇しないため、移植後の免疫抑制は GVHD を予防するために使用されます。 100日目までにGVHDがなければ、免疫の再構築を可能にするために急速にウィーニングされます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
2
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
22年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- SCTが適応となる骨髄不全症候群（非移植療法に抵抗性の重度の再生不良性貧血を含む）、先天性好中球減少症、先天性血小板減少症、先天性赤血球形成不全
- 同種造血幹細胞移植が適応となる免疫不全（重度複合型免疫不全症、ウィスコット・アルドリッチ症候群、IPEX症候群、X連鎖リンパ球増殖性疾患など）
- 免疫調節不全症候群（難治性または再発性の血球貪食性リンパ組織球症、遺伝子変異を伴うHLH、難治性多系統性ランゲルハンス細胞組織球症、標準治療に難治性のその他のMASなど）
- 臓器機能クリアランス
除外基準:
- 制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染症
- HLA が一致した、動員された末梢幹細胞を提供できる血縁ドナーまたは非血縁ドナー。
- ファンコーニ症候群、先天性角化異常症、またはその他の染色体脆弱性症候群
- 妊娠中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：骨髄不全症候群
化学療法による強度を下げたコンディショニングと、それに続く CliniMACs デバイスを使用した幹細胞移植により、CD3+ CD19+ 末梢幹細胞を枯渇させます。
強度を下げたコンディショニングには、ブスルファン、フルダルビン、シクロホスファミド、その後の幹細胞注入が含まれます。
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化学療法による強度を下げたコンディショニングと、それに続く CliniMACs デバイスを使用した幹細胞移植により、CD3+ CD19+ 末梢幹細胞を枯渇させます。
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実験的：免疫不全/調節不全
化学療法による強度を下げたコンディショニングと、それに続く CliniMACs デバイスを使用した幹細胞移植により、CD3+ CD19+ 末梢幹細胞を枯渇させます。
強度を下げたコンディショニングには、ブスルファン、フルダルビン、シクロホスファミド、その後の幹細胞注入が含まれます。
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化学療法による強度を下げたコンディショニングと、それに続く CliniMACs デバイスを使用した幹細胞移植により、CD3+ CD19+ 末梢幹細胞を枯渇させます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生着を伴う参加者数
時間枠：1年
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主な目的は、1 年後のドナー細胞の耐久性のある安定した生着によるイベントフリー生存を決定することです。
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1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Nancy Bunin, MD、Children's Hospital of Philadelphia
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年11月1日
一次修了 (実際)
2016年3月1日
研究の完了 (実際)
2016年3月1日
試験登録日
最初に提出
2014年10月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年10月27日
最初の投稿 (見積もり)
2014年10月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年4月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年3月16日
最終確認日
2018年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。