Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reduceret intensitetskonditionering ved brug af CD3+/CD19+-depletering til ikke-maligne, transplanterbare sygdomme (MiniClini)

16. marts 2018 opdateret af: Nancy Bunin, Children's Hospital of Philadelphia

Fase I/II-undersøgelse af reduceret intensitetskonditionering for patienter med ikke-maligne sygdomme, der bruger CD3+/CD19+-depleteret ikke-relateret donor eller delvist matchede perifere donorstamceller

Dette er et fase II-forsøg for at bestemme evnen af ​​et konditioneringsregime med reduceret intensitet til at muliggøre vellykket engraftment med CD3+/CD19+-depleterede perifere stamcelletransplantater fra mismatchede donorer. Der er to konditioneringsregimer afhængigt af patientens diagnose og alder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil tillade transplantation ved hjælp af et konditioneringsregime med reduceret intensitet til børn med ikke-maligne sygdomme, som mangler en matchet relateret eller ubeslægtet donor. Donorer vil være uafhængige eller delvist matchede relaterede, afhængigt af hastende karakter og tilgængelighed. Hvis hver forælder er haploidentisk, vil moderen blive foretrukket, da der er tegn på reduceret transplantationsrelateret dødelighed og overlegen overlevelse med en moderdonor. Risikoen for alvorlig graft vs host sygdom (GVHD) og Epstein-Barr lymfoproliferativ lidelse vil blive reduceret eller elimineret ved udtømning af T- og B-celler ved hjælp af Miltenyi Clinimacs-enheden. Patienter med knoglemarvssvigtsyndrom, som har høj risiko for afstødning, vil gennemgå prækonditionerende immunsuppression med Thymoglobulin. Det anbefales, at patienter med immundysregulerende syndromer får præ-RIC alemtuzumab, da dette kan reducere risikoen for ikke-engraftment og hyperinflammatoriske tilstande.

Immunsuppression efter transplantation vil blive brugt til at forhindre GVHD, da CD3-depletering ikke udtømmes så fuldstændigt som CD34+-selektion. Det vil hurtigt blive fravænnet, hvis der ikke er nogen GVHD på dag 100 for at tillade immunrekonstitution.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 22 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Knoglemarvssvigtsyndromer, for hvilke SCT er indiceret, inklusive svær aplastisk anæmi, der er modstandsdygtig over for ikke-transplanterede terapier medfødt neutropeni, medfødt trombocytopeni, medfødt rødcelleaplasi
  • Immundefekter, for hvilke allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation er indiceret, herunder alvorlige kombinerede immundefekter, Wiskott-Aldrich syndrom, IPEX syndrom, X-bundet lymfoproliferativ sygdom
  • Immundysreguleringssyndromer, herunder refraktær eller tilbagevendende hæmofagocytisk lymfohistiocytose, HLH med genetiske mutationer, refraktær multisystemisk Langerhans celle histiocytose, anden MAS refraktær over for standardbehandling
  • Organfunktion clearance

Ekskluderingskriterier:

  • Ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner
  • HLA matchede relateret eller ubeslægtet donor, der er i stand til at donere mobiliserede perifere stamceller.
  • Fanconis syndrom, dyseratosis congenita eller andre kromosomale skrøbelighedssyndromer
  • Gravide kvinder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Knoglemarvsfejlsyndrom
Konditionering med reduceret intensitet med kemoterapi efterfulgt af stamcelletransplantation ved hjælp af CliniMACs-enheden til at udtømme CD3+ CD19+ perifere stamceller. Konditionering med reduceret intensitet vil omfatte Busulfan, Fludarbin, Cyclophosphamid efterfulgt af stamcelleinfusion.
Enhed: CliniMACs enhed
Konditionering med reduceret intensitet med kemoterapi efterfulgt af stamcelletransplantation ved hjælp af CliniMACs-enheden til at udtømme CD3+ CD19+ perifere stamceller.
Eksperimentel: Immundefekt / Dysregulering
Konditionering med reduceret intensitet med kemoterapi efterfulgt af stamcelletransplantation ved hjælp af CliniMACs-enheden til at udtømme CD3+ CD19+ perifere stamceller. Konditionering med reduceret intensitet vil omfatte Busulfan, Fludarbin, Cyclophosphamid efterfulgt af stamcelleinfusion.
Enhed: CliniMACs enhed
Konditionering med reduceret intensitet med kemoterapi efterfulgt af stamcelletransplantation ved hjælp af CliniMACs-enheden til at udtømme CD3+ CD19+ perifere stamceller.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med engraftment
Tidsramme: Et år
Det primære formål er at bestemme hændelsesfri overlevelse med varig stabil engraftment af donorceller efter et år.
Et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nancy Bunin, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. oktober 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. oktober 2014

Først opslået (Skøn)

29. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. marts 2018

Sidst verificeret

1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 11-008330
  • CHP 980 (Anden identifikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner