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Conditionnement à intensité réduite utilisant la déplétion CD3+/CD19+ pour les maladies non malignes transplantables (MiniClini)

16 mars 2018 mis à jour par: Nancy Bunin, Children's Hospital of Philadelphia

Étude de phase I/II sur le conditionnement à intensité réduite pour les patients atteints de maladies non malignes à l'aide de cellules souches périphériques de donneurs non apparentés appauvris en CD3+/CD19+ ou de donneurs apparentés partiellement appariés

Il s'agit d'un essai de phase II visant à déterminer la capacité d'un régime de conditionnement à intensité réduite à permettre une prise de greffe réussie avec des greffes de cellules souches périphériques appauvries en CD3+/CD19+ provenant de donneurs incompatibles. Il existe deux régimes de conditionnement en fonction du diagnostic et de l'âge du patient.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude permettra la transplantation à l'aide d'un régime de conditionnement d'intensité réduite pour les enfants atteints de maladies non malignes qui n'ont pas de donneur apparenté ou non apparenté. Les donateurs seront non apparentés ou partiellement appariés, selon l'urgence et la disponibilité. Si chaque parent est haploidentique, la mère sera préférée, car il existe des preuves d'une réduction de la mortalité liée à la greffe et d'une survie supérieure avec un donneur maternel. Les risques de grave maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) et de trouble lymphoprolifératif d'Epstein-Barr seront réduits ou éliminés par la déplétion des lymphocytes T et B à l'aide du dispositif Miltenyi Clinimacs. Les patients atteints de syndromes d'insuffisance médullaire, qui présentent un risque élevé de rejet, subiront une immunosuppression de préconditionnement avec Thymoglobulin. Il est recommandé que les patients présentant des syndromes de dysrégulation immunitaire reçoivent de l'alemtuzumab pré-RIC, car cela peut réduire le risque de non-prise de greffe et d'états hyperinflammatoires.

L'immunosuppression post-transplantation sera utilisée pour prévenir la GVHD, car l'épuisement des CD3 ne s'épuise pas aussi complètement que la sélection des CD34+. Il sera rapidement sevré s'il n'y a pas de GVHD au jour 100 pour permettre la reconstitution immunitaire.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

2

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 22 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Syndromes d'insuffisance médullaire pour lesquels la GCS est indiquée, y compris l'anémie aplasique sévère réfractaire aux thérapies autres que la transplantation Neutropénie congénitale, thrombocytopénie congénitale, aplasie congénitale des globules rouges
  • Immunodéficiences pour lesquelles une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques est indiquée, y compris les immunodéficiences combinées sévères, le syndrome de Wiskott-Aldrich, le syndrome IPEX, la maladie lymphoproliférative liée à l'X
  • Syndromes de dérégulation immunitaire, y compris lymphohistiocytose hémophagocytaire réfractaire ou récurrente, HLH avec mutations génétiques, histiocytose à cellules de Langerhans multisystémique réfractaire, autre SAM réfractaire au traitement standard
  • Autorisation de la fonction organique

Critère d'exclusion:

  • Infections bactériennes, virales ou fongiques non contrôlées
  • Donneur HLA apparenté ou non apparenté capable de donner des cellules souches périphériques mobilisées.
  • Syndrome de Fanconi, dyskératose congénitale ou autres syndromes de fragilité chromosomique
  • Femmes enceintes

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Syndrome d'insuffisance de la moelle osseuse
Conditionnement à intensité réduite avec chimiothérapie suivi d'une greffe de cellules souches à l'aide du dispositif CliniMACs pour épuiser les cellules souches périphériques CD3+ CD19+. Le conditionnement à intensité réduite comprendra le busulfan, la fludarbine, le cyclophosphamide suivi d'une infusion de cellules souches.
Dispositif: Appareil CliniMACs
Conditionnement à intensité réduite avec chimiothérapie suivi d'une greffe de cellules souches à l'aide du dispositif CliniMACs pour épuiser les cellules souches périphériques CD3+ CD19+.
Expérimental: Immunodéficience / Dysrégulation
Conditionnement à intensité réduite avec chimiothérapie suivi d'une greffe de cellules souches à l'aide du dispositif CliniMACs pour épuiser les cellules souches périphériques CD3+ CD19+. Le conditionnement à intensité réduite comprendra le busulfan, la fludarbine, le cyclophosphamide suivi d'une infusion de cellules souches.
Dispositif: Appareil CliniMACs
Conditionnement à intensité réduite avec chimiothérapie suivi d'une greffe de cellules souches à l'aide du dispositif CliniMACs pour épuiser les cellules souches périphériques CD3+ CD19+.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec greffe
Délai: Un ans
L'objectif principal est de déterminer la survie sans événement avec une prise de greffe stable et durable des cellules du donneur à un an.
Un ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital of Philadelphia

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Nancy Bunin, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 octobre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 octobre 2014

Première publication (Estimation)

29 octobre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 avril 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 mars 2018

Dernière vérification

1 mars 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 11-008330
  • CHP 980 (Autre identifiant: Children's Hospital of Philadelphia)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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