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Konditionierung mit reduzierter Intensität mittels CD3+/CD19+-Depletion für nicht maligne transplantierbare Krankheiten (MiniClini)

16. März 2018 aktualisiert von: Nancy Bunin, Children's Hospital of Philadelphia

Phase-I/II-Studie zur Konditionierung mit reduzierter Intensität für Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen unter Verwendung von CD3+/CD19+-abgereicherten nicht verwandten Spender- oder teilweise passenden peripheren Stammzellen verwandter Spender

Hierbei handelt es sich um eine Phase-II-Studie zur Bestimmung der Fähigkeit eines Konditionierungsschemas mit reduzierter Intensität, eine erfolgreiche Transplantation mit CD3+/CD19+-depletierten peripheren Stammzelltransplantaten von nicht übereinstimmenden Spendern zu ermöglichen. Abhängig von der Diagnose und dem Alter des Patienten gibt es zwei Konditionierungsschemata.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ermöglicht eine Transplantation unter Verwendung eines Konditionierungsschemas mit reduzierter Intensität für Kinder mit nicht bösartigen Erkrankungen, denen ein passender verwandter oder nicht verwandter Spender fehlt. Je nach Dringlichkeit und Verfügbarkeit handelt es sich bei den Spendern um unabhängige oder teilweise passende Spender. Wenn beide Elternteile haploidentisch sind, wird die Mutter bevorzugt, da es Hinweise auf eine geringere transplantationsbedingte Mortalität und eine bessere Überlebensrate bei einer mütterlichen Spenderin gibt. Das Risiko einer schweren Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD) und einer lymphoproliferativen Epstein-Barr-Störung wird durch die T- und B-Zell-Depletion mithilfe des Miltenyi Clinimacs-Geräts verringert oder eliminiert. Patienten mit Knochenmarksversagenssyndromen, bei denen ein hohes Abstoßungsrisiko besteht, werden einer vorkonditionierenden Immunsuppression mit Thymoglobulin unterzogen. Es wird empfohlen, dass Patienten mit Immundysregulationssyndromen vor der RIC-Therapie Alemtuzumab erhalten, da dies das Risiko für Nicht-Engraftment- und hyperinflammatorische Zustände verringern kann.

Zur Vorbeugung von GVHD wird eine Immunsuppression nach der Transplantation eingesetzt, da die CD3-Depletion nicht so vollständig erfolgt wie die CD34+-Selektion. Wenn bis zum 100. Tag keine GVHD vorliegt, erfolgt eine schnelle Entwöhnung, um eine Wiederherstellung des Immunsystems zu ermöglichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 22 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Knochenmarksversagenssyndrome, bei denen eine SCT indiziert ist, einschließlich schwerer aplastischer Anämie, die auf nicht-transplantationstherapien nicht anspricht, angeborene Neutropenie, angeborene Thrombozytopenie, angeborene Aplasie der roten Blutkörperchen
  • Immundefekte, bei denen eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation indiziert ist, einschließlich schwerer kombinierter Immundefekte, Wiskott-Aldrich-Syndrom, IPEX-Syndrom, X-chromosomale lymphoproliferative Erkrankung
  • Immundysregulationssyndrome, einschließlich refraktärer oder rezidivierender hämophagozytischer Lymphohistiozytose, HLH mit genetischen Mutationen, refraktäre multisystemische Langerhans-Zell-Histiozytose, andere MAS, die gegenüber der Standardtherapie refraktär sind
  • Freigabe der Organfunktion

Ausschlusskriterien:

  • Unkontrollierte bakterielle, virale oder Pilzinfektionen
  • HLA-übereinstimmender verwandter oder nicht verwandter Spender, der mobilisierte periphere Stammzellen spenden kann.
  • Fanconi-Syndrom, Dyskeratosis congenita oder andere chromosomale Fragilitätssyndrome
  • Schwangere Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Knochenmarksversagenssyndrom
Konditionierung mit reduzierter Intensität mit Chemotherapie, gefolgt von einer Stammzelltransplantation mit dem CliniMACs-Gerät zur Depletion peripherer CD3+ CD19+ Stammzellen. Die Konditionierung mit reduzierter Intensität umfasst Busulfan, Fludarbin, Cyclophosphamid, gefolgt von einer Stammzellinfusion.
Gerät: CliniMACs-Gerät
Konditionierung mit reduzierter Intensität mit Chemotherapie, gefolgt von einer Stammzelltransplantation mit dem CliniMACs-Gerät zur Depletion peripherer CD3+ CD19+ Stammzellen.
Experimental: Immunschwäche / Dysregulation
Konditionierung mit reduzierter Intensität mit Chemotherapie, gefolgt von einer Stammzelltransplantation mit dem CliniMACs-Gerät zur Depletion peripherer CD3+ CD19+ Stammzellen. Die Konditionierung mit reduzierter Intensität umfasst Busulfan, Fludarbin, Cyclophosphamid, gefolgt von einer Stammzellinfusion.
Gerät: CliniMACs-Gerät
Konditionierung mit reduzierter Intensität mit Chemotherapie, gefolgt von einer Stammzelltransplantation mit dem CliniMACs-Gerät zur Depletion peripherer CD3+ CD19+ Stammzellen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Transplantation
Zeitfenster: Ein Jahr
Das Hauptziel besteht darin, das ereignisfreie Überleben mit einer dauerhaft stabilen Transplantation von Spenderzellen nach einem Jahr zu bestimmen.
Ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Ermittler

  • Hauptermittler: Nancy Bunin, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Oktober 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Oktober 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. Oktober 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. April 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. März 2018

Zuletzt verifiziert

1. März 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 11-008330
  • CHP 980 (Andere Kennung: Children's Hospital of Philadelphia)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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