Condizionamento a intensità ridotta utilizzando la deplezione di CD3+/CD19+ per malattie trapiantabili non maligne (MiniClini)

Questo studio consentirà il trapianto utilizzando un regime di condizionamento a intensità ridotta per i bambini con malattie non maligne che mancano di un donatore correlato o non correlato. I donatori saranno non imparentati o parzialmente abbinati, a seconda dell'urgenza e della disponibilità. Se ogni genitore è aploidentico, sarà preferita la madre, in quanto vi è evidenza di ridotta mortalità correlata al trapianto e sopravvivenza superiore con un donatore materno. I rischi di grave malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) e di disturbo linfoproliferativo di Epstein-Barr saranno ridotti o eliminati dalla deplezione delle cellule T e B utilizzando il dispositivo Miltenyi Clinimacs. I pazienti con sindromi da insufficienza del midollo osseo, che sono ad alto rischio di rigetto, saranno sottoposti a soppressione immunitaria pre-condizionamento con Thymoglobulin. Si raccomanda che i pazienti con sindromi da immunodisregolazione ricevano alemtuzumab pre-RIC in quanto ciò può ridurre il rischio di stati di non attecchimento e iperinfiammatori.

La soppressione immunitaria post-trapianto verrà utilizzata per prevenire la GVHD, poiché la deplezione di CD3 non si esaurisce completamente come la selezione di CD34+. Sarà rapidamente svezzato in assenza di GVHD entro il giorno 100 per consentire la ricostituzione immunitaria.