使用 CD3+/CD19+ 耗竭降低强度调节非恶性可移植疾病 (MiniClini)
2018年3月16日 更新者：Nancy Bunin、Children's Hospital of Philadelphia
使用 CD3+/CD19+ 耗尽的无关供体或部分匹配的相关供体外周干细胞对非恶性疾病患者进行降低强度调节的 I/II 期研究
这是一项 II 期试验，旨在确定降低强度调节方案是否能够成功植入来自不匹配供体的 CD3+ /CD19+ 耗尽外周干细胞移植物。
根据患者的诊断和年龄，有两种预处理方案。
研究概览
详细说明
这项研究将允许对缺乏匹配的相关或无关供体的患有非恶性疾病的儿童使用强度降低的预处理方案进行移植。 捐助者将是不相关的或部分匹配的相关人员，具体取决于紧迫性和可用性。 如果每个父母都是单倍体相同的，那么母亲将是首选，因为有证据表明，母体供体可以降低移植相关死亡率和更高的存活率。 严重移植物抗宿主病 (GVHD) 和 Epstein-Barr 淋巴组织增生性疾病的风险将通过使用 Miltenyi Clinimacs 设备去除 T 和 B 细胞来降低或消除。 排斥风险高的骨髓衰竭综合征患者将接受胸腺球蛋白的预处理免疫抑制。 建议患有免疫失调综合征的患者接受 RIC 前阿仑单抗治疗，因为这可能会降低非植入和过度炎症状态的风险。
移植后免疫抑制将用于预防 GVHD，因为 CD3 耗竭不像 CD34+ 选择那样完全耗尽。 如果到第 100 天没有 GVHD，它将迅速断奶以允许免疫重建。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 22年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 适用于 SCT 的骨髓衰竭综合征，包括非移植疗法难治的严重再生障碍性贫血、先天性中性粒细胞减少症、先天性血小板减少症、先天性红细胞再生障碍
- 需要异基因造血干细胞移植的免疫缺陷，包括严重的联合免疫缺陷、Wiskott-Aldrich 综合征、IPEX 综合征、X 连锁淋巴组织增生性疾病
- 免疫失调综合征，包括难治性或复发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症、具有基因突变的 HLH、难治性多系统朗格汉斯细胞组织细胞增生症、标准疗法难治的其他 MAS
- 器官功能清除
排除标准：
- 不受控制的细菌、病毒或真菌感染
- HLA 匹配的相关或无关供体能够捐献动员的外周血干细胞。
- 范可尼综合征、先天性角化不良或其他染色体脆性综合征
- 怀孕女性
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：骨髓衰竭综合症
使用 CliniMACs 设备耗尽 CD3+ CD19+ 外周干细胞，通过化疗降低强度调节，然后进行干细胞移植。
降低强度的调理将包括白消安、氟达滨、环磷酰胺，然后进行干细胞输注。
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使用 CliniMACs 设备耗尽 CD3+ CD19+ 外周干细胞，通过化疗降低强度调节，然后进行干细胞移植。
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实验性的：免疫缺陷/失调
使用 CliniMACs 设备耗尽 CD3+ CD19+ 外周干细胞，通过化疗降低强度调节，然后进行干细胞移植。
降低强度的调理将包括白消安、氟达滨、环磷酰胺，然后进行干细胞输注。
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使用 CliniMACs 设备耗尽 CD3+ CD19+ 外周干细胞，通过化疗降低强度调节，然后进行干细胞移植。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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植入的参与者人数
大体时间：一年
|
主要目标是通过供体细胞在一年内的持久稳定植入来确定无事件存活率。
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一年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Nancy Bunin, MD、Children's Hospital of Philadelphia
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年11月1日
初级完成 (实际的)
2016年3月1日
研究完成 (实际的)
2016年3月1日
研究注册日期
首次提交
2014年10月22日
首先提交符合 QC 标准的
2014年10月27日
首次发布 (估计)
2014年10月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年4月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年3月16日
最后验证
2018年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
CliniMACs 装置的临床试验
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Neena Kapoor, M.D.尚未招聘急性髓性白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 血液系统恶性肿瘤 | 移植物抗宿主病 | 移植物抗宿主病 | 非血液系统恶性肿瘤
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Children's Hospital of Philadelphia招聘中
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St. Louis UniversityLucerno Dynamics Limited Liability Company (LLC)完全的
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Wake Forest University Health Sciences终止
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Medical College of WisconsinChildren's Hospital of Philadelphia完全的