Кондиционирование пониженной интенсивности с использованием истощения CD3+/CD19+ при незлокачественных трансплантационных заболеваниях (MiniClini)
Фаза I/II исследования кондиционирования сниженной интенсивности для пациентов с незлокачественными заболеваниями с использованием CD3+/CD19+ обедненных неродственных донорских или частично совместимых периферических стволовых клеток родственного донора
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование позволит проводить трансплантацию с использованием режима кондиционирования с пониженной интенсивностью для детей с незлокачественными заболеваниями, у которых нет подходящего родственного или неродственного донора. Доноры будут неродственными или частично совместимыми, в зависимости от срочности и доступности. Если каждый родитель гаплоидентичен, предпочтение будет отдано матери, поскольку есть данные о снижении смертности, связанной с трансплантацией, и лучшей выживаемости с донором-матерью. Риск тяжелой реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) и лимфопролиферативного заболевания Эпштейна-Барра будет уменьшен или устранен за счет истощения Т- и В-клеток с использованием устройства Miltenyi Clinimacs. Пациентам с синдромами недостаточности костного мозга, которые подвержены высокому риску отторжения, будет проведена предварительная иммуносупрессия тимоглобулином. Рекомендуется, чтобы пациенты с синдромами иммунодефицита получали алемтузумаб до RIC, так как это может снизить риск неприживления и гипервоспалительных состояний.
Посттрансплантационная иммунная супрессия будет использоваться для предотвращения РТПХ, поскольку истощение CD3 не истощает так полностью, как селекция CD34+. Если к 100 дню не будет РТПХ, его быстро отлучат от груди, чтобы обеспечить восстановление иммунитета.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Синдромы недостаточности костного мозга, при которых показана ТСК, включая тяжелую апластическую анемию, рефрактерную к нетрансплантационной терапии, врожденную нейтропению, врожденную тромбоцитопению, врожденную эритроцитарную аплазию
- Иммунодефициты, при которых показана аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, включая тяжелые комбинированные иммунодефициты, синдром Вискотта-Олдрича, синдром IPEX, Х-сцепленное лимфопролиферативное заболевание
- Синдромы иммунной дисрегуляции, включая рефрактерный или рецидивирующий гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз, ГЛГ с генетическими мутациями, рефрактерный мультисистемный лангергансоклеточный гистиоцитоз, другие МАС, рефрактерные к стандартной терапии
- Очистка функций органов
Критерий исключения:
- Неконтролируемые бактериальные, вирусные или грибковые инфекции
- HLA-совместимый родственный или неродственный донор, способный стать донором мобилизованных периферических стволовых клеток.
- Синдром Фанкони, врожденный дискератоз или другие синдромы хромосомной ломкости
- Беременные женщины
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Синдром недостаточности костного мозга
Кондиционирование сниженной интенсивности с помощью химиотерапии с последующей трансплантацией стволовых клеток с использованием устройства CliniMACs для истощения периферических стволовых клеток CD3+ CD19+.
Кондиционирование пониженной интенсивности будет включать бусульфан, флударбин, циклофосфамид с последующей инфузией стволовых клеток.
|
Кондиционирование сниженной интенсивности с помощью химиотерапии с последующей трансплантацией стволовых клеток с использованием устройства CliniMACs для истощения периферических стволовых клеток CD3+ CD19+.
|
|
Экспериментальный: Иммунодефицит / Дисрегуляция
Кондиционирование сниженной интенсивности с помощью химиотерапии с последующей трансплантацией стволовых клеток с использованием устройства CliniMACs для истощения периферических стволовых клеток CD3+ CD19+.
Кондиционирование пониженной интенсивности будет включать бусульфан, флударбин, циклофосфамид с последующей инфузией стволовых клеток.
|
Кондиционирование сниженной интенсивности с помощью химиотерапии с последующей трансплантацией стволовых клеток с использованием устройства CliniMACs для истощения периферических стволовых клеток CD3+ CD19+.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с приживлением
Временное ограничение: Один год
|
Основная цель состоит в том, чтобы определить бессобытийную выживаемость с длительным стабильным приживлением донорских клеток в течение одного года.
|
Один год
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Nancy Bunin, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 11-008330
- CHP 980 (Другой идентификатор: Children's Hospital of Philadelphia)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .