Acondicionamiento de intensidad reducida mediante el agotamiento de CD3+/CD19+ para enfermedades trasplantables no malignas (MiniClini)
Estudio de fase I/II de acondicionamiento de intensidad reducida para pacientes con enfermedades no malignas utilizando células madre periféricas de donantes no emparentados con CD3+/CD19+ empobrecidos o donantes emparentados parcialmente compatibles
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio permitirá el trasplante utilizando un régimen de acondicionamiento de intensidad reducida para niños con enfermedades no malignas que carecen de un donante emparentado o no emparentado compatible. Los donantes no estarán relacionados o estarán parcialmente relacionados, según la urgencia y la disponibilidad. Si cada progenitor es haploidéntico, se preferirá a la madre, ya que existe evidencia de una reducción de la mortalidad relacionada con el trasplante y una supervivencia superior con una donante materna. Los riesgos de enfermedad injerto contra huésped grave (EICH) y trastorno linfoproliferativo de Epstein-Barr se reducirán o eliminarán mediante el agotamiento de las células T y B utilizando el dispositivo Miltenyi Clinimacs. Los pacientes con síndromes de insuficiencia de la médula ósea, que tienen un alto riesgo de rechazo, se someterán a una inmunosupresión de preacondicionamiento con timoglobulina. Se recomienda que los pacientes con síndromes de desregulación inmunológica reciban alemtuzumab antes de la RIC, ya que esto puede reducir el riesgo de estados hiperinflamatorios y sin injerto.
La inmunosupresión posterior al trasplante se usará para prevenir la GVHD, ya que la depleción de CD3 no se agota tan completamente como la selección de CD34+. Se desconectará rápidamente si no hay GVHD en el día 100 para permitir la reconstitución inmunitaria.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Síndromes de insuficiencia de la médula ósea para los que está indicado el TCM, incluida la anemia aplásica grave refractaria a terapias que no sean de trasplante neutropenia congénita, trombocitopenia congénita, aplasia congénita de glóbulos rojos
- Inmunodeficiencias para las que está indicado el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas, incluidas inmunodeficiencias combinadas graves, síndrome de Wiskott-Aldrich, síndrome IPEX, enfermedad linfoproliferativa ligada al cromosoma X
- Síndromes de desregulación inmunitaria, que incluyen linfohistiocitosis hemofagocítica refractaria o recurrente, HLH con mutaciones genéticas, histiocitosis de células de Langerhans multisistémica refractaria, otros SAM refractarios a la terapia estándar
- Aclaramiento de funciones de órganos
Criterio de exclusión:
- Infecciones bacterianas, virales o fúngicas no controladas
- Donante relacionado o no relacionado con HLA compatible capaz de donar células madre periféricas movilizadas.
- Síndrome de Fanconi, disqueratosis congénita u otros síndromes de fragilidad cromosómica
- hembras embarazadas
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Síndrome de insuficiencia de la médula ósea
Acondicionamiento de intensidad reducida con quimioterapia seguido de trasplante de células madre utilizando el dispositivo CliniMACs para reducir las células madre periféricas CD3+ CD19+.
El acondicionamiento de intensidad reducida incluirá busulfán, fludarbina, ciclofosfamida seguido de una infusión de células madre.
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Acondicionamiento de intensidad reducida con quimioterapia seguido de trasplante de células madre utilizando el dispositivo CliniMACs para reducir las células madre periféricas CD3+ CD19+.
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Experimental: Inmunodeficiencia / Desregulación
Acondicionamiento de intensidad reducida con quimioterapia seguido de trasplante de células madre utilizando el dispositivo CliniMACs para reducir las células madre periféricas CD3+ CD19+.
El acondicionamiento de intensidad reducida incluirá busulfán, fludarbina, ciclofosfamida seguido de una infusión de células madre.
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Acondicionamiento de intensidad reducida con quimioterapia seguido de trasplante de células madre utilizando el dispositivo CliniMACs para reducir las células madre periféricas CD3+ CD19+.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con injerto
Periodo de tiempo: Un año
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El objetivo principal es determinar la supervivencia libre de eventos con un injerto duradero y estable de las células del donante al año.
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Un año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nancy Bunin, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 11-008330
- CHP 980 (Otro identificador: Children's Hospital of Philadelphia)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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