Kondicionování se sníženou intenzitou pomocí vyčerpání CD3+/CD19+ u nezhoubných transplantovatelných onemocnění (MiniClini)
Fáze I/II studie kondicionování se sníženou intenzitou pro pacienty s nezhoubnými chorobami s použitím periferních kmenových buněk dárce s vyčerpaným CD3+/CD19+ nebo částečně odpovídajících příbuzných dárců
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie umožní transplantaci s použitím kondicionačního režimu se sníženou intenzitou pro děti s nezhoubnými chorobami, které nemají vhodného příbuzného nebo nepříbuzného dárce. V závislosti na naléhavosti a dostupnosti budou dárci nesouvisející nebo částečně spárovaní. Pokud je každý rodič haploidentický, bude preferována matka, protože existují důkazy o snížené úmrtnosti související s transplantací a lepším přežití s dárcem z matky. Rizika těžké reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) a lymfoproliferativní poruchy Epstein-Barrové budou snížena nebo eliminována deplecí T a B buněk pomocí zařízení Miltenyi Clinimacs. Pacienti se syndromy selhání kostní dřeně, u kterých je vysoké riziko odmítnutí, podstoupí předkondicionační imunosupresi pomocí Thymoglobulinu. Doporučuje se, aby pacienti se syndromy imunitní dysregulace dostávali pre-RIC alemtuzumab, protože to může snížit riziko stavů bez přihojení a hyperzánětlivých stavů.
K prevenci GVHD bude použita potransplantační imunosuprese, protože deplece CD3 se nevyčerpá tak úplně jako selekce CD34+. Pokud do 100. dne nedojde k žádnému GVHD, dojde k rychlému odstavení, aby se umožnila rekonstituce imunity.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Syndromy selhání kostní dřeně, pro které je indikována SCT, včetně těžké aplastické anémie refrakterní na netransplantační terapie vrozená neutropenie, vrozená trombocytopenie, vrozená aplazie červených krvinek
- Imunodeficience, pro které je indikována alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk, včetně závažných kombinovaných imunodeficiencí, Wiskott-Aldrichův syndrom, IPEX syndrom, X-vázané lymfoproliferativní onemocnění
- Syndromy imunitní dysregulace, včetně refrakterní nebo rekurentní hemofagocytární lymfohistiocytózy, HLH s genetickými mutacemi, refrakterní multisystémová histiocytóza z Langerhansových buněk, další MAS refrakterní na standardní léčbu
- Vyčištění orgánových funkcí
Kritéria vyloučení:
- Nekontrolované bakteriální, virové nebo plísňové infekce
- HLA odpovídající příbuzný nebo nepříbuzný dárce schopný darovat mobilizované periferní kmenové buňky.
- Fanconiho syndrom, dyskeratosis congenita nebo jiné syndromy chromozomální fragility
- Těhotné ženy
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Syndrom selhání kostní dřeně
Kondicionování se sníženou intenzitou s chemoterapií následovanou transplantací kmenových buněk pomocí zařízení CliniMACs k depleci periferních kmenových buněk CD3+ CD19+.
Kondicionování se sníženou intenzitou bude zahrnovat busulfan, fludarbin, cyklofosfamid s následnou infuzí kmenových buněk.
|
Kondicionování se sníženou intenzitou s chemoterapií následovanou transplantací kmenových buněk pomocí zařízení CliniMACs k depleci periferních kmenových buněk CD3+ CD19+.
|
|
Experimentální: Imunodeficience / Dysregulace
Kondicionování se sníženou intenzitou s chemoterapií následovanou transplantací kmenových buněk pomocí zařízení CliniMACs k depleci periferních kmenových buněk CD3+ CD19+.
Kondicionování se sníženou intenzitou bude zahrnovat busulfan, fludarbin, cyklofosfamid s následnou infuzí kmenových buněk.
|
Kondicionování se sníženou intenzitou s chemoterapií následovanou transplantací kmenových buněk pomocí zařízení CliniMACs k depleci periferních kmenových buněk CD3+ CD19+.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s přihojením
Časové okno: Jeden rok
|
Primárním cílem je určit přežití bez příhody s trvalým stabilním přihojením dárcovských buněk po jednom roce.
|
Jeden rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Nancy Bunin, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 11-008330
- CHP 980 (Jiný identifikátor: Children's Hospital of Philadelphia)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .