Vähemmän intensiteetin hoito CD3+/CD19+-depletiolla ei-pahanlaatuisten transplantoitavien sairauksien hoitoon (MiniClini)
Vaiheen I/II tutkimus ei-pahanlaatuisia sairauksia sairastavien potilaiden alentuneesta kunnosta, jossa käytetään CD3+/CD19+-tyhjentyneitä riippumattomia luovuttajaa tai osittain vastaavia sukua olevia luovuttajan perifeerisiä kantasoluja
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus mahdollistaa elinsiirron käyttämällä alennetun intensiteetin hoito-ohjelmaa lapsille, joilla on ei-pahanlaatuisia sairauksia, joilla ei ole vastaavaa sukua tai ei-sukulaista luovuttajaa. Lahjoittajat ovat riippumattomia tai osittain vastaavia, riippuen kiireellisyydestä ja saatavuudesta. Jos kumpikin vanhempi on haploidenttinen, äiti on etusijalla, koska on näyttöä siirtoon liittyvän kuolleisuuden vähenemisestä ja ylivoimaisesta eloonjäämisestä äidin luovuttajan kanssa. Miltenyi Clinimacs -laitetta käytettäessä T- ja B-solujen väheneminen pienentää tai eliminoi vakavan graft vs host -taudin (GVHD) ja Epstein-Barrin lymfoproliferatiivisen häiriön riskit. Potilaille, joilla on luuytimen vajaatoimintaoireyhtymä ja joilla on suuri hylkimisreaktion riski, suoritetaan esihoito immuunisuppressio Thymoglobuliinilla. On suositeltavaa, että potilaat, joilla on immuunijärjestelmän säätelyoireyhtymä, saavat pre-RIC-alemtutsumabia, koska tämä voi vähentää ei-siirrännäisten ja hyperinflammatoristen tilojen riskiä.
Siirron jälkeistä immuunisuppressiota käytetään estämään GVHD:tä, koska CD3:n ehtyminen ei tyhjene yhtä täydellisesti kuin CD34+ -valinta. Se vieroitetaan nopeasti, jos GVHD:tä ei ole 100. päivään mennessä immuunijärjestelmän palautumisen mahdollistamiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät, joihin SCT on tarkoitettu, mukaan lukien vakava aplastinen anemia, joka ei kestä ei-siirtohoitoa, synnynnäinen neutropenia, synnynnäinen trombosytopenia, synnynnäinen punasoluaplasia
- Immunopuutokset, joihin allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto on aiheellista, mukaan lukien vakavat yhdistelmäimmuunipuutokset, Wiskott-Aldrichin oireyhtymä, IPEX-oireyhtymä, X-kytketty lymfoproliferatiivinen sairaus
- Immuunihäiriösyndrooma, mukaan lukien refraktaarinen tai toistuva hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi, HLH, johon liittyy geneettisiä mutaatioita, refraktaarinen multisysteeminen Langerhansin solujen histiosytoosi, muu MAS, joka ei kestä standardihoitoa
- Elintoimintojen puhdistuma
Poissulkemiskriteerit:
- Hallitsemattomat bakteeri-, virus- tai sieni-infektiot
- HLA vastasi sukua tai ei-sukulaista luovuttajaa, joka pystyi luovuttamaan mobilisoituja perifeerisiä kantasoluja.
- Fanconin oireyhtymä, dyskeratosis congenita tai muut kromosomaalisen haurauden oireyhtymät
- Raskaana olevat naiset
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä
Vähemmän intensiteetin hoito kemoterapialla, jota seuraa kantasolusiirto käyttämällä CliniMACs-laitetta CD3+ CD19+ perifeeristen kantasolujen tyhjentämiseen.
Alennettu tehohoito sisältää busulfaania, fludarbiinia, syklofosfamidia ja sen jälkeen kantasoluinfuusiota.
|
Vähemmän intensiteetin hoito kemoterapialla, jota seuraa kantasolusiirto käyttämällä CliniMACs-laitetta CD3+ CD19+ perifeeristen kantasolujen tyhjentämiseen.
|
|
Kokeellinen: Immuunipuutos/sääntelyhäiriö
Vähemmän intensiteetin hoito kemoterapialla, jota seuraa kantasolusiirto käyttämällä CliniMACs-laitetta CD3+ CD19+ perifeeristen kantasolujen tyhjentämiseen.
Alennettu tehohoito sisältää busulfaania, fludarbiinia, syklofosfamidia ja sen jälkeen kantasoluinfuusiota.
|
Vähemmän intensiteetin hoito kemoterapialla, jota seuraa kantasolusiirto käyttämällä CliniMACs-laitetta CD3+ CD19+ perifeeristen kantasolujen tyhjentämiseen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Siirrettyjen osallistujien määrä
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Ensisijainen tavoite on määrittää tapahtumavapaa eloonjääminen luovuttajasolujen kestävällä stabiililla istutuksella yhden vuoden kuluttua.
|
Yksi vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Nancy Bunin, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 11-008330
- CHP 980 (Muu tunniste: Children's Hospital of Philadelphia)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .